Новое предложение FDA направлено на помощь пациентам с трудноизлечимыми заболеваниями

Следите за Drugslib на

И. Эдвардс HealthDay Reporter

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 24 февраля 2026 г.

через HealthDay

ВТОРНИК, 24 февраля 2026 г. — Представители здравоохранения США предлагают новый способ разработки и утверждения индивидуальных методов лечения людей с редкими и трудноизлечимыми заболеваниями.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) только что опубликовало проект руководящих принципов, которые создадут специальный путь лечения, предназначенный лишь для небольшого числа людей. Фармацевтические компании часто избегают их, поскольку они считаются убыточными.

В соответствии с предлагаемыми рекомендациями эти методы лечения могут быть протестированы только на небольшом количестве пациентов, а не в больших групповых исследованиях.

В FDA заявили, что этот подход может применяться к методам редактирования генов, а также к другим типам лекарств и методов лечения.

«Нашим приоритетом является устранение барьеров и проявление гибкости регулирования для поощрения научных достижений и предоставления большего количества лекарств и значимого лечения для пациентов, страдающих редкими заболеваниями», — заявил комиссар FDA д-р. Марти Макари сказал.

Многими редкими заболеваниями страдают лишь несколько человек во всем мире. По этой причине фармацевтические компании неохотно тратят время и деньги, необходимые для проведения масштабных исследований и проведения стандартного процесса утверждения препарата, который может занять 10 и более лет.

Традиционно FDA требует убедительных доказательств крупных клинических испытаний. Для сверхредких заболеваний такое исследование может оказаться невозможным.

Исследователи и правозащитные группы в течение многих лет настаивали на разработке другой системы, которая лучше подходит для этих редких заболеваний, сообщает Associated Press.

Согласно предложению, FDA разрешит продвижение некоторых экспериментальных, индивидуальных методов лечения, если ученые смогут доказать четкую причину, по которой терапия должна работать, что агентство называет «правдоподобным механизмом».

Это означает, что исследователям необходимо будет доказать:

  • Заболевание хорошо изучено.
  • Лечение направлено именно на генетическую или биологическую проблему.
  • Терапия успешно достигла и изменила проблему этого пациента.

    • Если эти стандарты будут соблюдены, компаниям может быть разрешено не только использовать лечение, но и коммерциализировать его.

    В настоящее время FDA иногда разрешает использовать экспериментальные препараты в рамках процесса, известного как «сострадательное использование». Это позволяет очень больным пациентам пробовать неутвержденные методы лечения, когда других вариантов нет.

    Но этот процесс сложен, медленный и не позволяет компаниям получать прибыль от лечения.

    Новый метод призван создать более понятный и практичный процесс, который может сделать индивидуальные методы лечения более доступными для пациентов, которые в них отчаянно нуждаются.

    Чиновники FDA подчеркнули, что эти рекомендации не являются окончательными правилами. Агентство будет принимать комментарии в течение 60 дней, прежде чем принять решение о доработке предложения.

    Это объявление последовало за другими недавними изменениями FDA, включая решение Макари, принятое на прошлой неделе, об отказе от давнего требования о том, что лекарства должны пройти два крупных клинических испытания, прежде чем одобрение.

    Источники

  • The Associated Press, 23 февраля 2026 г.

    • Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2026-02-25 01:56

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова