Yeni FDA Teklifi, Tedavisi Zor Hastalıkları Olan Hastalara Yardım Etmeyi Amaçlıyor

Drugslib'i takip edin

I. Edwards HealthDay Reporter tarafından

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 24 Şubat 2026'da güncellendi.

HealthDay aracılığıyla

24 Şubat 2026 SALI — ABD'li sağlık yetkilileri, nadir ve tedavisi zor rahatsızlıklara sahip kişiler için kişiye özel tedaviler geliştirmek ve onaylamak için yeni bir yol öneriyor.

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), yalnızca az sayıda insan için tasarlanmış tedaviler için özel bir yol oluşturacak bir kılavuz taslağı yayınladı. İlaç şirketleri genellikle kârsız oldukları düşünüldüğünden bunlardan kaçınır.

Önerilen kılavuzlara göre, bu tedaviler büyük grup çalışmaları yerine yalnızca bir avuç hastada test edilebilir.

FDA, yaklaşımın gen düzenleme tedavilerinin yanı sıra diğer ilaç ve terapi türlerine de uygulanabileceğini söyledi.

"Bilimsel ilerlemeleri teşvik etmek ve nadir hastalıklardan mustarip hastalara daha fazla tedavi ve anlamlı tedaviler sunmak için engelleri kaldırmak ve düzenleme esnekliğini kullanmak önceliğimizdir," FDA Komiseri Dr. Marty Makary şunları söyledi.

Birçok nadir hastalık dünya çapında yalnızca birkaç kişiyi etkiliyor. Bu nedenle ilaç şirketleri, büyük araştırmalar yürütmek ve bir ilacı 10 yıl veya daha uzun sürebilen tipik onay sürecinden geçirmek için gereken zaman ve parayı yatırma konusunda isteksiz.

Geleneksel olarak FDA, büyük klinik araştırmalardan elde edilen güçlü kanıtlara ihtiyaç duyar. Çok nadir görülen durumlar için bu tür bir çalışma mümkün olmayabilir.

Associated Press'in haberine göre, araştırmacılar ve savunucu gruplar yıllardır bu nadir hastalıklara daha iyi uyan farklı bir sistem için çabalıyorlar.

Teklif uyarınca FDA, bilim adamlarının tedavinin işe yaraması gerektiğine dair net bir neden göstermeleri halinde belirli deneysel, özel tedavilerin ilerlemesine izin verecek; bu, ajansın "makul bir mekanizma" olarak adlandırdığı bir şey.

Bu, araştırmacıların şunları kanıtlaması gerektiği anlamına geliyor:

  • Hastalık iyi anlaşılmıştır.
  • Tedavi tam olarak genetik veya biyolojik sorunu hedef alır.
  • Terapi, hastanın sorununa başarılı bir şekilde ulaştı ve onu değiştirdi.

    • Bu standartlar karşılanırsa şirketlerin yalnızca tedaviyi kullanmasına değil, aynı zamanda onu ticarileştirmesine de izin verilebilir.

    Şu anda FDA bazen "merhametli kullanım" olarak bilinen bir süreç aracılığıyla deneysel ilaçlara izin veriyor. Bu, çok hasta hastaların başka seçenek olmadığında onaylanmamış tedavileri denemesine olanak tanır.

    Ancak süreç karmaşıktır, yavaştır ve şirketlerin tedaviden kar elde etmesine izin vermez.

    Yeni yöntemin, özel tedavileri acilen ihtiyaç duyan hastalar için daha erişilebilir hale getirebilecek daha net ve daha pratik bir süreç oluşturması amaçlanıyor.

    FDA yetkilileri bu kuralların nihai kurallar olmadığını vurguladı. Ajans, teklifin nihai hale getirilip getirilmeyeceğine karar vermeden önce 60 gün boyunca yorumları kabul edecek.

    Duyuru, Makary'nin geçen hafta ilaçların onaylanmadan önce iki büyük klinik denemeden geçmesi gerektiği şeklindeki uzun süredir devam eden gereklilikten uzaklaşma yönündeki kararı da dahil olmak üzere diğer son FDA değişikliklerinin ardından geldi.

    Kaynaklar

  • The Associated Press, 23 Şubat 2026

    • Sorumluluk reddi: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

    Kaynak: HealthDay

    Gönderildi : 2026-02-25 01:56

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler