Нова пропозиція FDA спрямована на допомогу пацієнтам із захворюваннями, які важко піддаються лікуванню

Підпишіться на Drugslib

Автор: I. Edwards HealthDay Reporter

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Останнє оновлення: 24 лютого 2026 р.

через HealthDay

ВІВТОРОК, 24 лютого 2026 р. — Представники охорони здоров’я США пропонують новий спосіб розробки та затвердження індивідуальних методів лікування для людей із рідкісними захворюваннями, які важко піддаються лікуванню.

Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) щойно опублікувало проект рекомендацій, які створять особливий шлях для терапії, розробленої лише для невеликої кількості людей. Фармацевтичні компанії часто уникають цього, оскільки вони вважаються нерентабельними.

Згідно із запропонованими рекомендаціями, ці методи лікування можуть бути випробувані лише на невеликій кількості пацієнтів, а не у великих групових дослідженнях.

У FDA заявили, що цей підхід можна застосувати до методів редагування генів, а також до інших типів ліків і терапії.

«Нашим пріоритетом є усунення бар’єрів і гнучкість регулювання, щоб заохотити науковий прогрес і забезпечити більше ліків і ефективних методів лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні захворювання», — комісар FDA д-р. Марті Макарі сказав.

Багато рідкісних захворювань вражають лише кілька людей у ​​всьому світі. Через це фармацевтичні компанії не бажають вкладати час і гроші, необхідні для проведення великих досліджень і проходження препарату через типовий процес схвалення, який може тривати 10 і більше років.

Традиційно FDA вимагає переконливих доказів великих клінічних випробувань. Для надзвичайно рідкісних захворювань таке дослідження може бути неможливим.

Дослідники та правозахисні групи роками наполягали на іншій системі, яка б краще відповідала цим рідкісним захворюванням, повідомляє Associated Press.

Згідно з цією пропозицією, FDA дозволить просувати певні експериментальні, індивідуальні методи лікування, якщо вчені зможуть показати чітку причину, чому терапія має працювати, що агентство називає «правдоподібним механізмом».

Це означає, що дослідникам потрібно буде довести:

  • Хвороба добре вивчена.
  • Лікування спрямоване на точну генетичну або біологічну проблему.
  • Терапія успішно досягла та вирішила проблему цього пацієнта.

    • Якщо ці стандарти дотримано, компаніям може бути дозволено не лише використовувати лікування, але й комерціалізувати його.

    Наразі FDA іноді дозволяє експериментальні ліки через процес, відомий як «співчутливе використання». Це дозволяє дуже хворим пацієнтам пробувати несхвалені методи лікування, якщо немає інших варіантів.

    Але цей процес складний, повільний і не дозволяє компаніям отримувати прибуток від лікування.

    Новий метод має на меті створити більш зрозумілий і практичний процес — такий, який міг би зробити індивідуальне лікування більш доступним для пацієнтів, які відчайдушно його потребують.

    Офіційні особи FDA підкреслили, що ці рекомендації не є остаточними правилами. Агентство прийматиме коментарі протягом 60 днів, перш ніж ухвалити рішення про доопрацювання пропозиції.

    Оголошення слідує за іншими нещодавніми змінами FDA, зокрема рішення минулого тижня відмовитися від давньої вимоги про те, що ліки повинні пройти два великі клінічні випробування, перш ніж схвалення.

    Джерела

  • Associated Press, 23 лютого 2026 р.

    • Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2026-02-25 01:56

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова