علاجات جينية جديدة لفقر الدم المنجلي ستنظر فيها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

بواسطة تقرير HealthDay Reporter الخاص بطاقم الأطباء

الاثنين 30 أكتوبر 2023 - قد يحصل المرضى المصابون بداء فقر الدم المنجلي قريبًا على علاجين جديدين لتجربتهما. وفي يوم الثلاثاء، ستقوم لجنة استشارية تابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية بدراسة مزايا العلاج الجيني الجديد لهذه الحالة المؤلمة والموروثة. ومن المتوقع أن تتخذ الوكالة قرارًا بشأن هذا العلاج في أوائل ديسمبر، وتخطط أيضًا لاتخاذ قرار بشأن علاج جديد ثانٍ قبل نهاية العام، حسبما ذكرت أسوشيتد برس.

يتم العلاج تمت المراجعة يوم الثلاثاء يعتمد على تقنية CRISPR، وهي أداة لتحرير الجينات. وذكرت وكالة أسوشييتد برس أن مخترعي هذه الأداة فازوا بجائزة نوبل لعام 2020 عن عملهم. يتم تصنيع علاج "exa-cel" لمرة واحدة بواسطة شركة Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics، وهو يغير الحمض النووي في خلايا دم المريض بشكل دائم.

وفي يوم الثلاثاء، سينظر مستشارو إدارة الغذاء والدواء في ما إذا كانت هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث حول العواقب المحتملة غير المقصودة للعلاج الجيني الجديد.

في وثائق الإحاطة المقدمة إلى اللجنة الاستشارية، قالت شركة Vertex إن 46 شخصًا حصلوا على العلاج في دراستها. ومن بين الثلاثين الذين خضعوا للمتابعة لمدة 18 شهرًا، لم يعاني 29 منهم من أزمات الألم لمدة عام على الأقل، وتجنب الثلاثون دخول المستشفى بسبب أزمات الألم. ومع ذلك، تطلب اللجنة الاستشارية لإدارة الأغذية والعقاقير (FDA) من خبراء العلاج الجيني الخارجيين مناقشة إمكانية حدوث "تأثيرات خارج الهدف" (أي تغييرات غير متوقعة في جينوم الشخص). ترغب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في تحديد ما إذا كانت أبحاث الشركة حول هذه التأثيرات المحتملة كافية أو ما إذا كانت هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات، حسبما ذكرت وكالة أسوشييتد برس. وقد اقترحت الشركة إجراء دراسة سلامة بعد الموافقة ووضع العلامات على المنتجات التي تشير إلى المخاطر المحتملة.

إن العلاج الجيني الثاني لمرض فقر الدم المنجلي الذي ستدرسه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يهدف إلى العمل عن طريق عمل نسخ وظيفية من الجين المعدل، حسبما ذكرت AP. وهذا يساعد خلايا الدم الحمراء على إنتاج الهيموجلوبين الذي لا يتشوه. يتم إجراء هذا العلاج بواسطة شركة بلوبيرد بيو.

لم يتم الإعلان عن أسعار العلاجين الجينيين، حسبما ذكرت AP. ومع ذلك، فإن السعر الذي يبلغ حوالي 2 مليون دولار سيعتبر فعالاً من حيث التكلفة لأن العلاجات الحالية تكلف حوالي 1.6 مليون دولار للنساء و1.7 مليون دولار للرجال منذ الولادة وحتى سن 65 عامًا، وفقًا لـ أبحاث حديثة.

أسوشيتد برس مقال

نشر : 2023-10-31 13:55

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

علاجات جينية جديدة لفقر الدم المنجلي ستنظر فيها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

الكلمات الرئيسية الشعبية