FDA zváží nové genové terapie pro srpkovitou anémii

Sledujte Drugslib

Od instruktážního týmu lékaře HealthDay Reporter

PONDĚLÍ, 30. října 2023 – Pacienti se srpkovitou anémií mohou brzy vyzkoušet dvě nové léčby. V úterý poradní výbor amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv zváží přednosti nové genové terapie pro bolestivé, zděděné onemocnění. Očekává se, že agentura učiní rozhodnutí o této terapii začátkem prosince a také plánuje rozhodnout o druhé nové léčbě do konce roku, uvedla Associated Press.

Léčba je recenzováno Úterý je založen na technologii CRISPR, nástroji pro úpravu genů. Vynálezci tohoto nástroje získali za svou práci v roce 2020 Nobelovu cenu, uvedla AP. Jednorázová léčba „exa-cel“ je vyrobena společnostmi Vertex Pharmaceuticals a CRISPR Therapeutics a trvale mění DNA v krevních buňkách pacienta.

V úterý poradci FDA zváží, zda je potřeba další výzkum potenciálních nezamýšlených důsledků nové genové terapie.

V informačních dokumentech předložených poradnímu výboru Vertex uvedl, že 46 lidí dostalo léčbu ve své studii. Mezi 30, kteří měli 18 měsíců sledování, bylo 29 bez krizí bolesti po dobu nejméně jednoho roku a všech 30 se vyhnulo hospitalizaci kvůli krizím bolesti. Poradní panel FDA přesto žádá externí odborníky na genovou terapii, aby prodiskutovali možnost „mimo cílových účinků“ (tj. neočekávané změny v genomu člověka). FDA by ráda určila, zda byl podnikový výzkum těchto možných účinků adekvátní, nebo zda jsou potřeba další studie, uvedl AP. Společnost navrhla bezpečnostní studii po schválení a označení produktu, které upozorňuje na možná rizika.

Druhá genová terapie pro srpkovitou anémii, kterou bude FDA zvažovat, má fungovat tak, že vytvoří funkční kopie modifikovaného genu, uvedl AP. To pomáhá červeným krvinkám produkovat hemoglobin, který není zdeformovaný. Tuto léčbu vytvořila společnost Bluebird Bio.

Ceny dvou genových terapií nebyly zveřejněny, uvedl AP. Cenovka kolem 2 milionů $ by však byla považována za nákladově efektivní, protože stávající léčba stojí asi 1,6 milionu $ pro ženy a 1,7 milionu $ pro muže od narození do věku 65 let, podle nedávný výzkum.

Associated Press Článek

Vyslán : 2023-10-31 13:55

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova