Neue Gentherapien für Sichelzellenanämie werden von der FDA geprüft

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Von Physician’s Briefing Staff HealthDay Reporter

MONTAG, 30. Oktober 2023 – Patienten mit Sichelzellenanämie können bald zwei neue Behandlungen ausprobieren. Am Dienstag wird ein Beratungsausschuss der US-amerikanischen Food and Drug Administration die Vorteile einer neuen Gentherapie für die schmerzhafte Erbkrankheit abwägen. Die Behörde wird voraussichtlich Anfang Dezember eine Entscheidung über diese Therapie treffen und plant außerdem, noch vor Jahresende über eine zweite neue Behandlung zu entscheiden, berichtete die Associated Press.

Die Behandlung ist rezensiert Dienstag basiert auf der CRISPR-Technologie, einem Gen-Editing-Tool. Die Erfinder dieses Werkzeugs erhielten für ihre Arbeit im Jahr 2020 den Nobelpreis, berichtete die AP. „Exa-cel“, eine einmalige Behandlung, wird von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics hergestellt und verändert die DNA in den Blutzellen eines Patienten dauerhaft.

Am Dienstag werden die Berater der FDA prüfen, ob weitere Forschung zu möglichen unbeabsichtigten Folgen der neuen Gentherapie erforderlich ist.

In Briefing-Dokumenten, die beim Beratungsausschuss eingereicht wurden, sagte Vertex, dass 46 Personen das erhalten haben Behandlung in seiner Studie. Von den 30 Patienten, die eine Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten hatten, waren 29 mindestens ein Jahr lang schmerzfrei und alle 30 konnten einen Krankenhausaufenthalt wegen Schmerzkrisen vermeiden. Dennoch bittet das FDA-Beratungsgremium externe Gentherapie-Experten, die Möglichkeit von „Off-Target-Effekten“ (d. h. unerwarteten Veränderungen am Genom einer Person) zu diskutieren. Die FDA möchte feststellen, ob die Unternehmensforschung zu diesen möglichen Auswirkungen ausreichend war oder ob weitere Studien erforderlich sind, berichtete die AP. Das Unternehmen hat eine Sicherheitsstudie nach der Zulassung und eine Produktkennzeichnung vorgeschlagen, in der auf potenzielle Risiken hingewiesen wird.

Die zweite Gentherapie gegen Sichelzellenanämie, die die FDA in Betracht zieht, soll durch die Herstellung funktionsfähiger Kopien eines veränderten Gens wirken, berichtete die AP. Dies hilft den roten Blutkörperchen, Hämoglobin zu produzieren, das nicht deformiert wird. Diese Behandlung wird von Bluebird Bio hergestellt.

Die Preise für die beiden Gentherapien wurden nicht veröffentlicht, berichtete die AP. Allerdings würde ein Preis von rund 2 Millionen US-Dollar als kosteneffektiv angesehen, da die bestehenden Behandlungen laut aktuelle Forschung.

Associated Press Artikel

Gesendet : 2023-10-31 13:55

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