Νέες γονιδιακές θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία που θα εξεταστούν από τον FDA

Ακολουθήστε το Drugslib

Από το Ενημερωτικό Προσωπικό του Physician’s HealthDay Reporter

ΔΕΥΤΕΡΑ, 30 Οκτωβρίου 2023 -- Οι ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία ενδέχεται να έχουν σύντομα δύο νέες θεραπείες να δοκιμάσουν. Την Τρίτη, μια συμβουλευτική επιτροπή του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ θα σταθμίσει τα πλεονεκτήματα μιας νέας γονιδιακής θεραπείας για την επώδυνη, κληρονομική πάθηση. Ο οργανισμός αναμένεται να λάβει μια απόφαση σχετικά με αυτήν τη θεραπεία στις αρχές Δεκεμβρίου και σχεδιάζει επίσης να αποφασίσει για μια δεύτερη νέα θεραπεία πριν από το τέλος του έτους, ανέφερε το Associated Press.

Η θεραπεία είναι reviewed Η Τρίτη βασίζεται στην τεχνολογία CRISPR, ένα εργαλείο γονιδιακής επεξεργασίας. Οι εφευρέτες αυτού του εργαλείου κέρδισαν το βραβείο Νόμπελ το 2020 για το έργο τους, ανέφερε το AP. Μια εφάπαξ θεραπεία, το "exa-cel" παράγεται από την Vertex Pharmaceuticals και την CRISPR Therapeutics, και αλλάζει μόνιμα το DNA στα αιμοσφαίρια ενός ασθενούς.

Την Τρίτη, οι σύμβουλοι του FDA θα εξετάσουν εάν χρειάζεται περισσότερη έρευνα για πιθανές ανεπιθύμητες συνέπειες της νέας γονιδιακής θεραπείας.

Σε έγγραφα ενημέρωσης που κατατέθηκε στη συμβουλευτική επιτροπή, η Vertex είπε ότι 46 άτομα πήραν το θεραπεία στη μελέτη του. Μεταξύ των 30 που είχαν 18 μήνες παρακολούθησης, οι 29 ήταν ελεύθεροι από κρίσεις πόνου για τουλάχιστον ένα χρόνο και και οι 30 απέφυγαν να νοσηλευτούν για κρίσεις πόνου. Ωστόσο, η συμβουλευτική επιτροπή του FDA ζητά από εξωτερικούς εμπειρογνώμονες γονιδιακής θεραπείας να συζητήσουν την πιθανότητα «επιπτώσεων εκτός στόχου» (δηλαδή, απροσδόκητες αλλαγές στο γονιδίωμα ενός ατόμου). Ο FDA θα ήθελε να προσδιορίσει εάν η έρευνα της εταιρείας σχετικά με αυτές τις πιθανές επιπτώσεις ήταν επαρκής ή εάν χρειάζονται περισσότερες μελέτες, ανέφερε το AP. Η εταιρεία έχει προτείνει μια μελέτη ασφάλειας μετά την έγκριση και την επισήμανση προϊόντων που σημειώνει τους πιθανούς κινδύνους.

Η δεύτερη γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία που θα εξετάσει η FDA έχει σκοπό να λειτουργήσει με τη δημιουργία λειτουργικών αντιγράφων ενός τροποποιημένου γονιδίου, ανέφερε το AP. Αυτό βοηθά τα ερυθρά αιμοσφαίρια να παράγουν αιμοσφαιρίνη που δεν παραμορφώνεται. Αυτή η θεραπεία γίνεται από την Bluebird Bio.

Οι τιμές για τις δύο γονιδιακές θεραπείες δεν έχουν δημοσιευτεί, ανέφερε το AP. Ωστόσο, μια τιμή περίπου 2 εκατομμυρίων δολαρίων θα θεωρηθεί οικονομικά αποδοτική, επειδή οι υπάρχουσες θεραπείες κοστίζουν περίπου 1,6 εκατομμύρια δολάρια για τις γυναίκες και 1,7 εκατομμύρια δολάρια για τους άνδρες από τη γέννηση έως την ηλικία των 65 ετών, σύμφωνα με το πρόσφατη έρευνα.

Associated Press Άρθρο

Δημοσιεύτηκε : 2023-10-31 13:55

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά