La FDA considerará nuevas terapias genéticas para la anemia falciforme

Siga a Drugslib en

Por el personal informativo del médico HealthDay Reporter

LUNES, 30 de octubre de 2023: Los pacientes con anemia de células falciformes pronto podrán probar dos nuevos tratamientos. El martes, un comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos sopesará los méritos de una nueva terapia genética para esta dolorosa enfermedad hereditaria. Se espera que la agencia tome una decisión sobre esa terapia a principios de diciembre, y también planea decidir sobre un segundo tratamiento nuevo antes de fin de año, informó Associated Press.

El tratamiento es reviewed Tuesday se basa en la tecnología CRISPR, una herramienta de edición de genes. Los inventores de esa herramienta ganaron el Premio Nobel en 2020 por su trabajo, informó AP. Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics fabrican un tratamiento único, "exa-cel", que cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas del paciente.

El martes, los asesores de la FDA considerarán si se necesita más investigación sobre las posibles consecuencias no deseadas de la nueva terapia genética.

En los documentos informativos presentados ante el comité asesor, Vertex dijo que 46 personas obtuvieron la tratamiento en su estudio. Entre los 30 que tuvieron 18 meses de seguimiento, 29 estuvieron libres de crisis de dolor durante al menos un año y los 30 evitaron ser hospitalizados por crisis de dolor. Aún así, el panel asesor de la FDA está pidiendo a expertos externos en terapia génica que discutan la posibilidad de "efectos fuera del objetivo" (es decir, cambios inesperados en el genoma de una persona). La FDA quisiera determinar si la investigación de la empresa sobre estos posibles efectos ha sido adecuada o si se necesitan más estudios, informó AP. La empresa ha propuesto un estudio de seguridad posterior a la aprobación y un etiquetado del producto que señala los riesgos potenciales.

La segunda terapia genética para la anemia de células falciformes que considerará la FDA está destinada a funcionar mediante la creación de copias funcionales de un gen modificado, informó la AP. Esto ayuda a que los glóbulos rojos produzcan hemoglobina que no esté deformada. Ese tratamiento está elaborado por Bluebird Bio.

Los precios de las dos terapias genéticas no se han publicado, informó AP. Sin embargo, un precio de alrededor de 2 millones de dólares se consideraría rentable porque los tratamientos existentes cuestan alrededor de 1,6 millones de dólares para las mujeres y 1,7 millones de dólares para los hombres desde el nacimiento hasta los 65 años, según investigaciones recientes.

Artículo de Associated Press

Al corriente : 2023-10-31 13:55

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares