De nouvelles thérapies géniques pour la drépanocytose seront envisagées par la FDA

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Par le personnel de briefing des médecins, HealthDay Reporter

LUNDI 30 octobre 2023 – Les patients atteints de drépanocytose pourraient bientôt avoir deux nouveaux traitements à essayer. Mardi, un comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis évaluera les mérites d'une nouvelle thérapie génique pour cette maladie héréditaire douloureuse. L'agence devrait prendre une décision sur ce traitement début décembre, et elle prévoit également de décider d'un deuxième nouveau traitement avant la fin de l'année, a rapporté l'Associated Press.

Le traitement étant revu mardi est basé sur la technologie CRISPR, un outil d'édition génétique. Les inventeurs de cet outil ont remporté le prix Nobel en 2020 pour leurs travaux, a rapporté l'AP. Un traitement unique, "exa-cel", est fabriqué par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, et il modifie de manière permanente l'ADN des cellules sanguines d'un patient.

Mardi, les conseillers de la FDA examineront si des recherches supplémentaires sont nécessaires sur les conséquences imprévues potentielles de la nouvelle thérapie génique.

Dans les documents d'information déposés auprès du comité consultatif, Vertex a déclaré que 46 personnes avaient obtenu le traitement dans son étude. Parmi les 30 qui ont bénéficié d'un suivi de 18 mois, 29 n'ont pas eu de crises douloureuses depuis au moins un an et tous ont évité d'être hospitalisés pour des crises douloureuses. Pourtant, le comité consultatif de la FDA demande à des experts extérieurs en thérapie génique de discuter de la possibilité d'« effets hors cible » (c'est-à-dire des changements inattendus dans le génome d'une personne). La FDA aimerait déterminer si les recherches menées par l'entreprise sur ces effets possibles ont été adéquates ou si des études supplémentaires sont nécessaires, a rapporté l'AP. L'entreprise a proposé une étude de sécurité post-approbation et un étiquetage du produit qui note les risques potentiels.

La deuxième thérapie génique pour la drépanocytose que la FDA envisagera est destinée à fonctionner en créant des copies fonctionnelles d'un gène modifié, a rapporté l'AP. Cela aide les globules rouges à produire une hémoglobine qui n’est pas déformée. Ce traitement est réalisé par Bluebird Bio.

Les prix des deux thérapies géniques n'ont pas été publiés, a rapporté l'AP. Cependant, un prix d'environ 2 millions de dollars serait considéré comme rentable car les traitements existants coûtent environ 1,6 million de dollars pour les femmes et 1,7 million de dollars pour les hommes de la naissance à 65 ans, selon recherches récentes.

Article d'Associated Press

Publié : 2023-10-31 13:55

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