Terapi Gen Baru untuk Anemia Sel Sabit yang Akan Dipertimbangkan oleh FDA

Ikuti Drugslib di

Oleh Staf Pengarah Dokter HealthDay Reporter

SENIN, 30 Oktober 2023 -- Pasien dengan penyakit sel sabit mungkin akan segera mencoba dua pengobatan baru. Pada hari Selasa, komite penasihat Badan Pengawas Obat dan Makanan AS akan mempertimbangkan manfaat terapi gen baru untuk penyakit warisan yang menyakitkan ini. Badan tersebut diperkirakan akan mengambil keputusan mengenai terapi tersebut pada awal Desember, dan juga berencana untuk memutuskan pengobatan baru yang kedua sebelum akhir tahun, Associated Press melaporkan.

Perawatannya adalah ditinjau Selasa didasarkan pada teknologi CRISPR, alat pengeditan gen. Penemu alat tersebut memenangkan Hadiah Nobel pada tahun 2020 atas karya mereka, lapor AP. Perawatan satu kali, "exa-cel" dibuat oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics, dan secara permanen mengubah DNA dalam sel darah pasien.

Pada hari Selasa, penasihat FDA akan mempertimbangkan apakah diperlukan lebih banyak penelitian mengenai potensi konsekuensi yang tidak diinginkan dari terapi gen baru.

Dalam dokumen pengarahan yang diajukan ke komite penasihat, Vertex mengatakan bahwa 46 orang mendapat pengobatan dalam studinya. Di antara 30 orang yang menjalani masa tindak lanjut selama 18 bulan, 29 orang bebas dari krisis nyeri setidaknya selama satu tahun dan 30 orang tersebut terhindar dari rawat inap karena krisis nyeri. Namun, panel penasihat FDA meminta para ahli terapi gen dari luar untuk mendiskusikan kemungkinan “efek di luar target” (yaitu, perubahan tak terduga pada genom seseorang). FDA ingin menentukan apakah penelitian perusahaan mengenai kemungkinan dampak ini sudah memadai atau apakah diperlukan penelitian lebih lanjut, AP melaporkan. Perusahaan telah mengusulkan studi keselamatan pasca-persetujuan dan pelabelan produk yang mencatat potensi risiko.

Terapi gen kedua untuk penyakit sel sabit yang akan dipertimbangkan FDA dimaksudkan untuk bekerja dengan membuat salinan fungsional dari gen yang dimodifikasi, AP melaporkan. Hal ini membantu sel darah merah menghasilkan hemoglobin yang tidak cacat. Perawatan itu dibuat oleh Bluebird Bio.

Harga untuk kedua terapi gen tersebut belum diumumkan, AP melaporkan. Namun, harga sekitar $2 juta akan dianggap hemat biaya karena biaya perawatan yang ada saat ini adalah sekitar $1,6 juta untuk wanita dan $1,7 juta untuk pria sejak lahir hingga usia 65 tahun, menurut penelitian terbaru.

Associated Press Artikel

Diposting : 2023-10-31 13:55

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer