Nuove terapie geniche per l'anemia falciforme saranno prese in considerazione dalla FDA

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A cura dello staff del briefing medico HealthDay Reporter

LUNEDI 30 ottobre 2023 -- I pazienti affetti da anemia falciforme potrebbero presto avere due nuovi trattamenti da provare. Martedì, un comitato consultivo della Food and Drug Administration statunitense valuterà i meriti di una nuova terapia genica per la dolorosa condizione ereditaria. Si prevede che l'agenzia prenderà una decisione su questa terapia all'inizio di dicembre, e prevede anche di decidere su un secondo nuovo trattamento prima della fine dell'anno, ha riferito l'Associated Press.

Il trattamento è reviewed Tuesday si basa sulla tecnologia CRISPR, uno strumento di modifica genetica. Gli inventori di questo strumento hanno vinto il Premio Nobel nel 2020 per il loro lavoro, ha riferito l'AP. Un trattamento una tantum, "exa-cel", viene prodotto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics e modifica in modo permanente il DNA nelle cellule del sangue di un paziente.

Martedì, i consulenti della FDA valuteranno se siano necessarie ulteriori ricerche sulle potenziali conseguenze indesiderate della nuova terapia genica.

In documenti informativi depositati presso il comitato consultivo, Vertex ha affermato che 46 persone hanno ottenuto il trattamento nel suo studio. Tra i 30 che hanno avuto 18 mesi di follow-up, 29 non hanno avuto crisi dolorose per almeno un anno e tutti e 30 hanno evitato di essere ricoverati in ospedale per crisi dolorose. Tuttavia, il comitato consultivo della FDA sta chiedendo a esperti esterni di terapia genica di discutere la possibilità di “effetti fuori bersaglio” (cioè cambiamenti inaspettati nel genoma di una persona). La FDA vorrebbe determinare se la ricerca condotta dall'azienda su questi possibili effetti è stata adeguata o se sono necessari ulteriori studi, ha riferito l'AP. L'azienda ha proposto uno studio sulla sicurezza post-approvazione e un'etichettatura del prodotto che tenga conto dei rischi potenziali.

La seconda terapia genica per l'anemia falciforme che la FDA prenderà in considerazione dovrebbe funzionare creando copie funzionali di un gene modificato, ha riferito AP. Questo aiuta i globuli rossi a produrre emoglobina che non è deformata. Questo trattamento è prodotto da Bluebird Bio.

I prezzi delle due terapie geniche non sono stati resi noti, ha riferito AP. Tuttavia, un prezzo di circa 2 milioni di dollari sarebbe considerato conveniente perché i trattamenti esistenti costano circa 1,6 milioni di dollari per le donne e 1,7 milioni di dollari per gli uomini dalla nascita fino ai 65 anni, secondo ricerca recente.

Associated Press Articolo

Pubblicato : 2023-10-31 13:55

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