鎌状赤血球貧血の新しい遺伝子治療がFDAによって検討される

医師のブリーフィングスタッフ HealthDay レポーターによる

2023 年 10 月 30 日、月曜日 -- 鎌状赤血球症の患者は間もなく 2 つの新しい治療法を試せるようになるかもしれません。火曜日、米国食品医薬品局の諮問委員会は、この痛みを伴う遺伝性疾患に対する新しい遺伝子治療のメリットを検討する予定だ。同庁はその治療法について12月初旬に決定を下す予定で、また年末までに2つ目の新しい治療法を決定する予定であると関連通信社が報じた。

治療は、レビュー済み火曜日は、遺伝子編集ツールである CRISPR テクノロジーに基づいています。そのツールの発明者らはその功績により2020年にノーベル賞を受賞したとAP 通信が報じた。 1 回限りの治療法である「exa-cel」は Vertex Pharmaceuticals と CRISPR Therapeutics によって製造されており、患者の血球内の DNA を永久に変更します。

火曜日、FDA 顧問らは、新しい遺伝子治療の潜在的な予期せぬ結果についてさらなる研究が必要かどうかを検討する予定です。

諮問委員会に提出した説明文書の中で、Vertex は 46 人がこの資格を取得したと述べました。その研究における治療。 18か月の追跡調査を受けた30人のうち、29人は少なくとも1年間は痛みの発作を起こさず、30人全員が痛みの発作による入院を回避した。それでも、FDA諮問委員会は外部の遺伝子治療専門家に「オフターゲット効果」（つまり、人のゲノムに対する予期せぬ変化）の可能性について議論するよう求めている。 FDA は、これらの考えられる影響に関する企業の研究が十分であるかどうか、あるいはさらなる研究が必要かどうかを判断したいとAP 通信が報じた。同社は、承認後の安全性調査と、潜在的なリスクを記載した製品ラベルを提案しました。

FDA が検討する鎌状赤血球症に対する 2 番目の遺伝子治療は、改変された遺伝子の機能的コピーを作成することによって機能することを目的としていると AP が報じました。これは、赤血球が変形していないヘモグロビンを生成するのに役立ちます。この処理は Bluebird Bio によって行われています。

2 つの遺伝子治療の価格は公表されていないとAPが報じた。ただし、最近の研究。

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投稿しました : 2023-10-31 13:55

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