FDA가 겸상적혈구빈혈에 대한 새로운 유전자 치료법을 고려

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의사 브리핑 직원 HealthDay Reporter 작성

2023년 10월 30일 월요일 -- 겸상적혈구병 환자는 곧 두 가지 새로운 치료법을 시도하게 될 것입니다. 화요일에 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회는 고통스럽고 유전적인 질환에 대한 새로운 유전자 치료법의 장점을 평가할 예정입니다. 해당 기관은 12월 초에 해당 치료법에 대한 결정을 내릴 것으로 예상되며, 연말 이전에 두 번째 새로운 치료법도 결정할 계획이라고 Associated Press는 보도했습니다.

치료는 검토 화요일은 유전자 편집 도구인 CRISPR 기술을 기반으로 합니다. AP는 이 도구의 발명가들이 그 공로로 2020년 노벨상을 수상했다고 보도했습니다. Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 만든 일회성 치료제인 'exa-cel'은 환자의 혈액 세포에서 DNA를 영구적으로 변화시킵니다.

화요일에 FDA 자문단은 새로운 유전자 치료법의 잠재적인 의도하지 않은 결과에 대해 더 많은 연구가 필요한지 여부를 고려할 것입니다.

자문위원회에 제출된 브리핑 문서에서 Vertex는 46명이 연구에서 치료. 18개월 동안 추적 관찰한 30명 중 29명은 최소 1년 동안 통증 위기가 없었으며 30명 모두 통증 위기로 인한 입원을 피했습니다. 그럼에도 불구하고 FDA 자문단은 외부 유전자 치료 전문가에게 "표적을 벗어난 효과"(즉, 사람의 게놈에 대한 예상치 못한 변화)의 가능성에 대해 논의하도록 요청하고 있습니다. AP는 FDA가 이러한 가능한 영향에 대한 회사의 연구가 적절한지 또는 더 많은 연구가 필요한지 여부를 판단하고 싶어한다고 보도했습니다. 회사는 잠재적인 위험을 언급하는 승인 후 안전성 연구와 제품 라벨링을 제안했습니다.

FDA가 고려할 두 번째 겸상 적혈구 질환 유전자 치료법은 변형된 유전자의 기능적 복사본을 만들어 작동하도록 의도되었다고 AP는 보도했습니다. 이는 적혈구가 기형이 아닌 헤모글로빈을 생성하는 데 도움이 됩니다. 그 치료제는 블루버드바이오가 만든 제품이다.

두 가지 유전자 치료법의 가격은 아직 공개되지 않았다고 AP는 보도했습니다. 그러나 최근 연구.

Associated Press 기사

게시됨 : 2023-10-31 13:55

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