Terapi Gen Baharu untuk Anemia Sel Sabit untuk Dipertimbangkan oleh FDA

Ikuti Drugslib di

Oleh Kakitangan Taklimat Pakar Pelapor HealthDay

ISNIN, 30 Okt. 2023 -- Pesakit yang menghidap penyakit sel sabit mungkin mempunyai dua rawatan baharu untuk dicuba tidak lama lagi. Pada hari Selasa, jawatankuasa penasihat Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. akan menimbang merit terapi gen baharu untuk keadaan yang menyakitkan dan diwarisi. Agensi itu dijangka membuat keputusan mengenai terapi itu pada awal Disember, dan ia juga merancang untuk memutuskan rawatan baharu kedua sebelum akhir tahun, lapor Associated Press.

Rawatannya ialah disemak Selasa adalah berdasarkan teknologi CRISPR, alat penyunting gen. Pencipta alat itu memenangi Hadiah Nobel pada 2020 untuk kerja mereka, lapor AP. Rawatan sekali sahaja, "exa-cel" dibuat oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics, dan ia menukar DNA secara kekal dalam sel darah pesakit.

Pada hari Selasa, penasihat FDA akan mempertimbangkan sama ada lebih banyak penyelidikan diperlukan terhadap kemungkinan akibat yang tidak diingini daripada terapi gen baharu.

Dalam dokumen taklimat yang difailkan dengan jawatankuasa penasihat, Vertex berkata bahawa 46 orang mendapat rawatan dalam kajiannya. Antara 30 yang mempunyai 18 bulan susulan, 29 bebas daripada krisis kesakitan selama sekurang-kurangnya setahun dan kesemua 30 mengelak daripada dimasukkan ke hospital kerana krisis kesakitan. Namun, panel penasihat FDA meminta pakar terapi gen luar untuk membincangkan kemungkinan "kesan luar sasaran" (iaitu, perubahan yang tidak dijangka pada genom seseorang). FDA ingin menentukan sama ada penyelidikan syarikat mengenai kemungkinan kesan ini telah mencukupi atau sama ada lebih banyak kajian diperlukan, lapor AP. Syarikat itu telah mencadangkan kajian keselamatan pasca kelulusan dan pelabelan produk yang mencatatkan potensi risiko.

Terapi gen kedua untuk penyakit sel sabit yang akan dipertimbangkan oleh FDA bertujuan untuk berfungsi dengan membuat salinan berfungsi gen yang diubah suai, lapor AP. Ini membantu sel darah merah menghasilkan hemoglobin yang tidak salah bentuk. Rawatan itu dibuat oleh Bluebird Bio.

Harga untuk dua terapi gen itu belum dikeluarkan, lapor AP. Walau bagaimanapun, tanda harga sekitar $2 juta akan dianggap kos efektif kerana kos rawatan sedia ada kira-kira $1.6 juta untuk wanita dan $1.7 juta untuk lelaki dari lahir hingga umur 65 tahun, menurut penyelidikan terkini.

Artikel

Associated Press

Disiarkan : 2023-10-31 13:55

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular