Nieuwe gentherapieën voor sikkelcelanemie die door de FDA moeten worden overwogen

Volg Drugslib op

Door HealthDay Reporter van het artsenbriefingpersoneel

MAANDAG 30 OKTOBER 2023 -- Patiënten met sikkelcelziekte kunnen binnenkort twee nieuwe behandelingen proberen. Dinsdag zal een adviescommissie van de Amerikaanse Food and Drug Administration de voordelen van een nieuwe gentherapie voor de pijnlijke, erfelijke aandoening afwegen. Het bureau zal naar verwachting begin december een besluit nemen over die therapie, en het is ook van plan om vóór het einde van het jaar een besluit te nemen over een tweede nieuwe behandeling, zo meldde de Associated Press.

De behandeling is reviewed Tuesday is gebaseerd op CRISPR-technologie, een hulpmiddel voor het bewerken van genen. De uitvinders van dat hulpmiddel wonnen in 2020 de Nobelprijs voor hun werk, meldde de AP. Een eenmalige behandeling, "exa-cel", wordt gemaakt door Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics en verandert permanent het DNA in de bloedcellen van een patiënt.

Dinsdag zullen FDA-adviseurs overwegen of er meer onderzoek nodig is naar mogelijke onbedoelde gevolgen van de nieuwe gentherapie.

In briefingdocumenten ingediend bij de adviescommissie, zei Vertex dat 46 mensen de behandeling in zijn onderzoek. Van de 30 die 18 maanden follow-up kregen, waren er 29 gedurende minstens een jaar vrij van pijncrises en alle 30 vermeden een ziekenhuisopname vanwege pijncrises. Toch vraagt ​​het FDA-adviespanel externe deskundigen op het gebied van gentherapie om de mogelijkheid van ‘off-target-effecten’ (dat wil zeggen onverwachte veranderingen in het genoom van een persoon) te bespreken. De FDA zou graag willen vaststellen of bedrijfsonderzoek naar deze mogelijke effecten adequaat is geweest of dat er meer onderzoeken nodig zijn, meldde de AP. Het bedrijf heeft een veiligheidsstudie en productetikettering na goedkeuring voorgesteld waarin de potentiële risico's worden vermeld.

De tweede gentherapie voor sikkelcelziekte die de FDA zal overwegen, is bedoeld om te werken door functionele kopieën te maken van een gemodificeerd gen, zo meldde de AP. Dit helpt de rode bloedcellen hemoglobine te produceren die niet misvormd is. Die behandeling is gemaakt door Bluebird Bio.

De prijzen voor de twee gentherapieën zijn niet vrijgegeven, meldde de AP. Een prijskaartje van ongeveer $2 miljoen zou echter als kosteneffectief worden beschouwd, omdat de bestaande behandelingen ongeveer $1,6 miljoen kosten voor vrouwen en $1,7 miljoen voor mannen vanaf de geboorte tot de leeftijd van 65 jaar, volgens recent onderzoek.

Geassocieerde pers Artikel

Geplaatst : 2023-10-31 13:55

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden