Nowe terapie genowe anemii sierpowatokrwinkowej do rozważenia przez FDA

Śledź Drugslib na

Przez odprawę lekarską Reporter HealthDay

PONIEDZIAŁEK, 30 października 2023 r. — Pacjenci cierpiący na niedokrwistość sierpowatokrwinkową mogą wkrótce mieć możliwość wypróbowania dwóch nowych metod leczenia. We wtorek komitet doradczy amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków rozważy zalety nowej terapii genowej w leczeniu bolesnej, dziedzicznej choroby. Oczekuje się, że agencja podejmie decyzję w sprawie tej terapii na początku grudnia, a także planuje podjąć decyzję w sprawie drugiego nowego leczenia przed końcem roku, podaje Associated Press.

Leczenie to recenzja Wtorek opiera się na technologii CRISPR, narzędziu do edycji genów. Jak podaje AP, twórcy tego narzędzia zdobyli za swoją pracę Nagrodę Nobla w 2020 roku. Jednorazowy zabieg „exa-cel” opracowany przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics trwale zmienia DNA w komórkach krwi pacjenta.

We wtorek doradcy FDA rozważą, czy potrzebne są dalsze badania nad potencjalnymi niezamierzonymi konsekwencjami nowej terapii genowej.

W dokumentach informacyjnych złożonych komitetowi doradczemu firma Vertex stwierdziła, że ​​46 osób otrzymało leczenia w swoim badaniu. Spośród 30 osób, które obserwowano przez 18 miesięcy, u 29 nie występowały napady bólowe przez co najmniej rok, a cała 30 osób uniknęła hospitalizacji z powodu napadów bólowych. Mimo to panel doradczy FDA zwraca się do zewnętrznych ekspertów w dziedzinie terapii genowej o omówienie możliwości wystąpienia „efektów odbiegających od celu” (tj. nieoczekiwanych zmian w genomie danej osoby). FDA chciałaby ustalić, czy badania firmy dotyczące tych możliwych skutków były odpowiednie, czy też potrzebne są dalsze badania – podaje AP. Firma zaproponowała badanie bezpieczeństwa po zatwierdzeniu i oznakowanie produktu, w którym zwrócono uwagę na potencjalne ryzyko.

Druga terapia genowa anemii sierpowatokrwinkowej, którą rozważy FDA, ma polegać na tworzeniu funkcjonalnych kopii zmodyfikowanego genu – podaje AP. Pomaga to czerwonym krwinkom wytwarzać hemoglobinę, która nie jest zniekształcona. Zabieg ten jest wykonywany przez firmę Bluebird Bio.

Ceny obu terapii genowych nie zostały ujawnione, jak podaje AP. Jednak według ostatnie badania.

Associated Press Artykuł

Wysłano : 2023-10-31 13:55

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe