Novas terapias genéticas para anemia falciforme serão consideradas pela FDA

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Por Physician’s Briefing Staff HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, 30 de outubro de 2023 – Pacientes com doença falciforme poderão em breve ter dois novos tratamentos para experimentar. Na terça-feira, um comitê consultivo da Food and Drug Administration dos EUA avaliará os méritos de uma nova terapia genética para a dolorosa doença hereditária. Espera-se que a agência tome uma decisão sobre essa terapia no início de dezembro e também planeja decidir sobre um segundo novo tratamento antes do final do ano, informou a Associated Press.

O tratamento é revisado Terça-feira é baseado na tecnologia CRISPR, uma ferramenta de edição de genes. Os inventores dessa ferramenta ganharam o Prêmio Nobel em 2020 por seu trabalho, informou a AP. Um tratamento único, "exa-cel", é fabricado pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics e altera permanentemente o DNA nas células sanguíneas de um paciente.

Na terça-feira, os consultores da FDA considerarão se são necessárias mais pesquisas sobre possíveis consequências não intencionais da nova terapia genética.

Em documentos informativos arquivados no comitê consultivo, a Vertex disse que 46 pessoas receberam o tratamento em seu estudo. Entre os 30 que tiveram 18 meses de acompanhamento, 29 ficaram livres de crises de dor por pelo menos um ano e todos os 30 evitaram ser hospitalizados por crises de dor. Ainda assim, o painel consultivo da FDA está pedindo a especialistas externos em terapia genética que discutam a possibilidade de “efeitos fora do alvo” (isto é, mudanças inesperadas no genoma de uma pessoa). A FDA gostaria de determinar se a investigação da empresa sobre estes possíveis efeitos foi adequada ou se são necessários mais estudos, informou a AP. A empresa propôs um estudo de segurança pós-aprovação e uma rotulagem do produto que observa riscos potenciais.

A segunda terapia genética para a doença falciforme que a FDA irá considerar destina-se a funcionar através da produção de cópias funcionais de um gene modificado, informou a AP. Isso ajuda os glóbulos vermelhos a produzir hemoglobina que não é deformada. Esse tratamento é feito pela Bluebird Bio.

Os preços das duas terapias genéticas não foram divulgados, informou a AP. No entanto, um preço de cerca de 2 milhões de dólares seria considerado rentável porque os tratamentos existentes custam cerca de 1,6 milhões de dólares para mulheres e 1,7 milhões de dólares para homens, desde o nascimento até aos 65 anos, de acordo com pesquisa recente.

Associated Press Artigo

Postou : 2023-10-31 13:55

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