Noi terapii genetice pentru anemia falciformă vor fi luate în considerare de FDA

Urmăriți Drugslib pe

De către personalul de informare a medicului Reporter HealthDay

LUNI, 30 octombrie 2023 -- Pacienții cu drepanocită ar putea avea în curând două noi tratamente de încercat. Marți, un comitet consultativ al Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA va cântări meritele unei noi terapii genice pentru afecțiunea dureroasă, moștenită. Se așteaptă ca agenția să ia o decizie cu privire la această terapie la începutul lunii decembrie și, de asemenea, intenționează să decidă asupra unui al doilea tratament nou înainte de sfârșitul anului, a raportat Associated Press.

Tratamentul fiind revizuit Marți se bazează pe tehnologia CRISPR, un instrument de editare genetică. Inventatorii acestui instrument au câștigat Premiul Nobel în 2020 pentru munca lor, a raportat AP. Un tratament unic, „exa-cel” este realizat de Vertex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics și modifică permanent ADN-ul din celulele sanguine ale pacientului.

Marți, consilierii FDA vor lua în considerare dacă sunt necesare mai multe cercetări cu privire la potențialele consecințe nedorite ale noii terapii genetice.

În documentele de informare depuse la comitetul consultativ, Vertex a spus că 46 de persoane au primit tratament în studiul său. Dintre cei 30 care au avut 18 luni de urmărire, 29 au fost liberi de crize de durere timp de cel puțin un an și toți 30 au evitat să fie spitalizați pentru crize de durere. Cu toate acestea, comitetul consultativ FDA solicită experților din afara terapiei genice să discute despre posibilitatea unor „efecte în afara țintă” (adică modificări neașteptate ale genomului unei persoane). FDA ar dori să determine dacă cercetările companiei privind aceste posibile efecte au fost adecvate sau dacă sunt necesare mai multe studii, a raportat AP. Compania a propus un studiu de siguranță post-aprobare și etichetarea produsului care notează riscurile potențiale.

Cea de-a doua terapie genetică pentru boala secerată pe care o va lua în considerare FDA este destinată să funcționeze prin realizarea de copii funcționale ale unei gene modificate, a raportat AP. Acest lucru ajută celulele roșii din sânge să producă hemoglobină care nu este deformată. Tratamentul este realizat de Bluebird Bio.

Prețurile pentru cele două terapii genetice nu au fost publicate, a raportat AP. Cu toate acestea, un preț de aproximativ 2 milioane de dolari ar fi considerat rentabil, deoarece tratamentele existente costă aproximativ 1,6 milioane de dolari pentru femei și 1,7 milioane de dolari pentru bărbați, de la naștere până la vârsta de 65 de ani, potrivit cercetari recente.

Associated Press Articol

Postat : 2023-10-31 13:55

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare