FDA рассмотрит новую генную терапию для лечения серповидноклеточной анемии

Следите за Drugslib на

Составлено медицинским персоналом HealthDay Reporter

ПОНЕДЕЛЬНИК, 30 октября 2023 г. – Пациенты с серповидноклеточной анемией вскоре могут попробовать два новых метода лечения. Во вторник консультативный комитет Управления по контролю за продуктами и лекарствами США оценит преимущества новой генной терапии этого болезненного наследственного заболевания. Ожидается, что агентство примет решение об этом лечении в начале декабря, а также планирует принять решение о втором новом лечении до конца года, сообщает Associated Press.

Лечение рассмотрено Вторник основан на технологии CRISPR, инструменте редактирования генов. Изобретатели этого инструмента получили за свою работу Нобелевскую премию в 2020 году, сообщает AP. Одноразовый препарат «exa-cel», разработанный компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, навсегда меняет ДНК в клетках крови пациента.

Во вторник советники FDA рассмотрят необходимость дополнительных исследований потенциальных непредвиденных последствий новой генной терапии.

В информационных документах, поданных в консультативный комитет, компания Vertex сообщила, что 46 человек получили лечение в его исследовании. Среди 30 человек, за которыми наблюдалось 18 месяцев, у 29 не было болевых приступов в течение как минимум года, и все 30 избежали госпитализации по поводу болевых приступов. Тем не менее, консультативная группа FDA просит сторонних экспертов по генной терапии обсудить возможность «нецелевых эффектов» (то есть неожиданных изменений в геноме человека). FDA хотело бы определить, были ли исследования компаний по поводу этих возможных эффектов адекватными или необходимы дополнительные исследования, сообщает AP. Компания предложила провести пострегистрационное исследование безопасности и маркировку продукции, на которой будут отмечены потенциальные риски.

Вторая генная терапия серповидно-клеточной анемии, которую рассмотрит FDA, предназначена для создания функциональных копий модифицированного гена, сообщает AP. Это помогает эритроцитам вырабатывать гемоглобин, который не деформируется. Это лечение производится компанией Bluebird Bio.

Цены на два метода генной терапии не разглашаются, сообщает AP. Тем не менее, по данным недавние исследования.

Ассошиэйтед Пресс Статья

Опубликовано : 2023-10-31 13:55

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова