Orak Hücreli Anemi için Yeni Gen Tedavileri FDA Tarafından Değerlendirilecek

Drugslib'i takip edin

Hekim Brifingi Personeli HealthDay Muhabiri tarafından

30 Ekim 2023 PAZARTESİ -- Orak hücre hastalığı olan hastaların yakında deneyecek iki yeni tedavisi olabilir. Salı günü, ABD Gıda ve İlaç İdaresi danışma komitesi, acı verici, kalıtsal durum için yeni bir gen terapisinin yararlarını değerlendirecek. Associated Press'in haberine göre, ajansın bu terapiye ilişkin kararını Aralık ayı başlarında vermesi bekleniyor ve ayrıca yıl sonundan önce ikinci bir yeni tedaviye karar vermeyi planlıyor.

Tedavi incelendi Salı günü, bir gen düzenleme aracı olan CRISPR teknolojisine dayanıyor. AP'in haberine göre, bu aracın mucitleri, çalışmaları nedeniyle 2020'de Nobel Ödülü'nü kazandı. Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından yapılan tek seferlik bir tedavi olan "exa-cel", hastanın kan hücrelerindeki DNA'yı kalıcı olarak değiştirir.

Salı günü FDA danışmanları, yeni gen terapisinin olası istenmeyen sonuçlarına ilişkin daha fazla araştırmaya gerek olup olmadığını değerlendirecek.

Danışma komitesine sunulan bilgilendirme belgelerinde Vertex, 46 kişinin bu ödülü aldığını söyledi çalışmasında tedavi. 18 ay takip edilen 30 kişiden 29'u en az bir yıl boyunca ağrı krizi yaşamadı ve 30'unun tamamı ağrı krizleri nedeniyle hastaneye yatırılmaktan kurtuldu. Yine de FDA danışma paneli, dışarıdaki gen terapisi uzmanlarından "hedef dışı etkiler" (yani bir kişinin genomunda beklenmeyen değişiklikler) olasılığını tartışmalarını istiyor. AP'in bildirdiğine göre FDA, şirketin bu olası etkilerle ilgili araştırmasının yeterli olup olmadığını veya daha fazla çalışmaya ihtiyaç olup olmadığını belirlemek istiyor. Şirket, onay sonrası bir güvenlik çalışması ve potansiyel risklerin belirtildiği ürün etiketlemesi önerdi.

AP'in bildirdiğine göre, FDA'nın orak hücre hastalığı için değerlendireceği ikinci gen terapisinin, değiştirilmiş bir genin işlevsel kopyalarını oluşturarak çalışması amaçlanıyor. Bu, kırmızı kan hücrelerinin şekli bozuk olmayan hemoglobin üretmesine yardımcı olur. Bu tedavi Bluebird Bio tarafından yapılmaktadır.

AP'in haberine göre, iki gen terapisinin fiyatları henüz açıklanmadı. Bununla birlikte, son araştırmalar.

İlişkili Basın Makalesi

Gönderildi : 2023-10-31 13:55

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler