Нові методи генної терапії серповидно-клітинної анемії будуть розглянуті FDA

Підпишіться на Drugslib

Від брифінгу лікаря HealthDay Reporter

ПОНЕДІЛОК, 30 жовтня 2023 р. — Пацієнти з серповидно-клітинною анемією незабаром можуть спробувати два нові методи лікування. У вівторок консультативний комітет Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США зважить переваги нової генної терапії хворобливого успадкованого захворювання. Очікується, що агентство прийме рішення щодо цієї терапії на початку грудня, а також планує прийняти рішення щодо другого нового лікування до кінця року, повідомляє Associated Press.

Лікування reviewed Tuesday базується на технології CRISPR, інструменті для редагування генів. Винахідники цього інструменту отримали Нобелівську премію у 2020 році за свою роботу, повідомляє AP. Одноразове лікування "exa-cel" розроблено компаніями Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics і назавжди змінює ДНК у клітинах крові пацієнта.

У вівторок консультанти FDA розглянуть, чи потрібні додаткові дослідження потенційних небажаних наслідків нової генної терапії.

У інформаційних документах, поданих до консультативного комітету, Vertex повідомила, що 46 осіб отримали лікування при його дослідженні. Серед 30 пацієнтів, які спостерігали протягом 18 місяців, 29 не відчували больових кризів принаймні протягом року, і всі 30 уникали госпіталізації через больові кризи. Тим не менш, консультативна група FDA просить зовнішніх експертів з генної терапії обговорити можливість «нецільових ефектів» (тобто неочікуваних змін у геномі людини). Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами (FDA) хотіло б визначити, чи дослідження компанії щодо цих можливих ефектів були адекватними чи потрібні додаткові дослідження, повідомляє AP. Компанія запропонувала провести дослідження безпеки після схвалення та маркування продуктів із зазначенням потенційних ризиків.

Друга генна терапія серповидно-клітинної анемії, яку розгляне FDA, має працювати шляхом створення функціональних копій модифікованого гена, повідомляє AP. Це допомагає еритроцитам виробляти гемоглобін, який не деформується. Це лікування розроблено Bluebird Bio.

Ціни на дві генні терапії не оприлюднені, повідомляє AP. Однак вартість близько 2 мільйонів доларів буде вважатися економічно ефективною, оскільки існуючі методи лікування коштують приблизно 1,6 мільйона доларів для жінок і 1,7 мільйона доларів для чоловіків від народження до 65 років, згідно з останнє дослідження.

Associated Press Стаття

Опубліковано : 2023-10-31 13:55

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова