Uno studio clinico del NIH metterà alla prova i trattamenti di medicina di precisione per i tumori mieloidi

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Mercoledì 23 ottobre 2024 -- Il National Institutes of Health (NIH) ha lanciato uno studio clinico di medicina di precisione proof-of-concept per testare nuove combinazioni di trattamenti mirati a specifici cambiamenti genetici nelle cellule tumorali di persone affette da leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (MDS). Lo studio, finanziato dal National Cancer Institute (NCI) dell'NIH, mira ad accelerare la scoperta di trattamenti più personalizzati per questi tumori aggressivi del sangue e del midollo osseo.

"NCI è in una posizione unica per condurre questo tipo di studio, che fa parte di una serie di studi sulla medicina di precisione dell'NCI che stanno contribuendo ad aprire la strada a un trattamento più personalizzato del cancro", ha affermato W. Kimryn Rathmell, M.D., Ph.D., direttore dell'NCI. "Rendendo disponibili questi studi ai pazienti nelle comunità di tutto il Paese, portiamo la scienza all'avanguardia alle persone dove vivono e ci assicuriamo che ciò che impariamo dai partecipanti allo studio possa portare benefici a pazienti come loro in futuro."

"L'AML e le MDS sono un gruppo eterogeneo di tumori che possono progredire molto rapidamente. I progressi terapeutici dipendono in parte dalla capacità di identificare rapidamente quale sottotipo di cancro ha ciascun paziente, in modo che i trattamenti possano essere testati per il loro cancro specifico”, ha affermato Richard F. Little, M.D., della Divisione di trattamento e diagnosi del cancro dell’NCI. Il Dr. Little è il coordinatore dell'NCI per lo studio, noto come Myeloid Malignations Molecular Analysis for Therapy Choice (myeloMATCH). "L'obiettivo di myeloMATCH è testare combinazioni di farmaci per trattare la malattia in modo altamente mirato e poter iniziare il trattamento rapidamente dopo la diagnosi."

Inizialmente, sono state arruolate nello studio persone con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. o MDS saranno sottoposti a test genetici rapidi sui loro campioni tumorali. Sulla base delle caratteristiche molecolari dei loro tumori, saranno abbinati a un sottostudio che testa un trattamento appropriato per i cambiamenti genetici specifici e le caratteristiche associate alla loro malattia, se disponibile, o a un trattamento standard se un sottostudio appropriato non è disponibile.

Se il trattamento iniziale funziona nel ridurre la malattia di un paziente, il paziente verrà sottoposto a ulteriori test genetici per abbinarlo a un sottostudio successivo che testerà un trattamento appropriato per i cambiamenti genetici specifici associati alla malattia rimanente. Man mano che la gravità della malattia di un paziente diminuisce, i ricercatori dello studio utilizzeranno strumenti sempre più sensibili, come i test dei biomarcatori, per identificare trattamenti appropriati per eventuali cellule tumorali rimanenti.

Lo studio myeloMATCH mira ad arruolare diverse migliaia di persone all'interno dello studio primi anni, con nuovi sottostudi implementati nel tempo. I campioni di sangue e midollo osseo raccolti dai partecipanti nel corso della sperimentazione verranno utilizzati per sviluppare e perfezionare i test, nonché per comprendere quali cambiamenti genetici potrebbero essere associati allo sviluppo di resistenza a un trattamento.

myeloMATCH è condotto dalla National Clinical Trials Network, con la partecipazione del NCI Community Oncology Research Program (NCORP). I sottostudi iniziali saranno condotti dallo SWOG Cancer Research Network, dall'Alliance for Clinical Trials in Oncology, dall'ECOG-ACRIN Cancer Research Group e dal Canadian Cancer Trials Group. Il Frederick National Laboratory for Cancer Research, il Fred Hutch Cancer Center e il Children's Hospital di Los Angeles forniranno supporto di laboratorio clinico per i sottostudi.

myeloMATCH è uno dei tre studi di medicina di precisione di prossima generazione che NCI ha avviato . ComboMATCH sta testando l’efficacia del trattamento di adulti e bambini affetti da tumori solidi recidivanti con nuove combinazioni di farmaci che mirano a specifiche alterazioni tumorali. ImmunoMATCH ha lanciato uno studio pilota per determinare se la caratterizzazione prospettica dello stato immunitario di un tumore può essere utilizzata per migliorare la risposta ai trattamenti immunoterapici mirati, con l'intenzione di espandersi in studi più ampi in futuro.

Tutti e tre gli studi sono successori di NCI-MATCH, l'innovativo studio clinico sulla medicina di precisione dell'NCI, che ha dimostrato che le persone affette da cancro in stadio avanzato possono trarre beneficio dal sequenziamento genomico per pianificare il loro trattamento.

"Quando il presidente Biden e la First Lady ha rilanciato il Cancer Moonshot, hanno fissato due obiettivi chiari: prevenire più di 4 milioni di morti per cancro entro il 2047 e migliorare l’esperienza delle persone colpite dal cancro”, ha affermato Danielle Carnival, vice assistente del Presidente per il lancio sulla Luna del Cancro. "Per raggiungere questo obiettivo, il governo degli Stati Uniti sta lavorando per espandere l'accesso a studi innovativi come questo, offrire nuovi trattamenti mirati ai pazienti e, in definitiva, salvare vite umane."

Ulteriori informazioni su myeloMATCH e sui sottostudi attualmente aperti.

Informazioni sul National Cancer Institute (NCI): NCI guida il National Cancer Program e gli sforzi del NIH per ridurre drasticamente la prevalenza del cancro e migliorare la vita dei malati di cancro e delle loro famiglie, attraverso la ricerca sulla prevenzione e sulla biologia del cancro, lo sviluppo di nuovi interventi e la formazione e il tutoraggio di nuovi ricercatori. Per ulteriori informazioni sul cancro, visitare il sito web dell'NCI all'indirizzo www.cancer.gov o chiamare il contact center dell'NCI, il Cancer Information Service, al numero 1-800-4-CANCER (1-800-422-6237).

Informazioni sui National Institutes of Health (NIH): NIH, l'agenzia nazionale di ricerca medica, comprende 27 istituti e centri ed è un componente del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti. NIH è la principale agenzia federale che conduce e sostiene la ricerca medica di base, clinica e traslazionale e sta studiando le cause, i trattamenti e le cure per le malattie comuni e rare. Per ulteriori informazioni su NIH e i suoi programmi, visitare www.nih.gov.

Fonte: NIH

Pubblicato : 2024-10-24 12:00

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