Vědci NIH rozvíjejí oční kapky, které zpomalují ztrátu vidění u zvířat

Sledujte Drugslib

Vědci z Národních institutů zdraví (NIH) vyvinuli oční kapky, které rozšiřují vidění ve zvířecích modelech skupiny zděděných nemocí, které vedou k progresivní ztrátě zraku u lidí, známé jako retinitis pigmentosa. Oční kapky obsahují malý fragment odvozený z proteinu vyrobeného tělem a nalezený v oku, známý jako pigmentový epitel-odvozený faktor (PEDF). PEDF pomáhá chránit buňky v oku. Zpráva o studii je zveřejněna v komunikační medicíně. studie. "Vzhledem k těmto výsledkům jsme nadšeni, že můžeme zahájit zkoušky o těchto očních kapkách u lidí."

Všechna degenerativní onemocnění sítnice má společný buněčný stres. Zatímco zdroj stresu se může lišit - docenty mutací a variant genů byly spojeny s retinitis pigmentosa, AMD a dalšími poruchami - vysoká hladina buněčného stresu způsobuje, že sítnicové buňky postupně ztrácejí funkci a zemřou. Progresivní ztráta fotoreceptorových buněk vede ke ztrátě zraku a případně slepoty. Celý protein PEDF je však příliš velký na to, aby prošel vnějšími tkáněmi očí, aby dosáhl sítnice, a celý protein má více funkcí v tkáni sítnice, což je nepraktické jako ošetření. Pro optimalizaci schopnosti molekuly zachovat sítnicové buňky a pomoci molekule dosáhnout zadní části oka, Becerra vyvinula řadu krátkých peptidů odvozených z oblasti PEDF, která podporuje životaschopnost buněk. Tyto malé peptidy se mohou pohybovat oční tkáně, aby se vázaly pomocí proteinů receptoru PEDF na povrchu sítnice.

V této nové studii, vedený prvním autorem Alexandrou Bernardo-Colón, vytvořil Becerrův tým dvě formulace oční kapky, z nichž každá obsahovala krátký peptid. První kandidát na peptid, nazvaný „17-Mer“, obsahuje 17 aminokyselin nalezených v aktivní oblasti PEDF. Druhý peptid, H105A, je podobný, ale váže se silněji jako receptor PEDF. Peptidy aplikované na myši jako kapky na povrchu oka byly nalezeny ve vysoké koncentraci v sítnici během 60 minut, přičemž během následujících 24 až 48 hodin se pomalu snižovaly. Ani peptid nezpůsobil toxicitu ani jiné vedlejší účinky.

Při podávání jednou denně mladým myším s onemocněním podobnou retinitis pigmentosa, H105A zpomalila degeneraci fotoreceptoru a ztrátu zraku. Pro testování kapek použili vyšetřovatelé speciálně chované myši, které ztratily své fotoreceptory krátce po narození. Jakmile ztráta buněk začne, většina fotoreceptorů umírá za týden. Když se dalo peptidovým okem pokles v tomto týdnu, myši si uchovaly až 75% fotoreceptorů a nadále měly silné sítnicové reakce na světlo, zatímco ty, které dalo placebo, měly na konci týdne jen málo zbývajících fotoreceptorů a malé funkční vidění.

„Poprvé ukážeme, že oční kapky obsahující tyto krátké peptidy mohou projít do oka a mít terapeutický účinek na sítnici,“ řekl Bernardo-Colón. „Zvířata vzhledem k peptidu H105A má dramaticky zdravěji vyhlížející sítnice bez negativních vedlejších účinků.“

Různé terapie specifické pro geny se vyvíjejí pro mnoho typů retinitis pigmentosa, které obecně začínají v dětství a postupem po mnoho let. Tyto peptidové oční kapky odvozené od PEDF by mohly hrát klíčovou roli při zachování buněk při čekání na klinicky dostupné tyto genové terapie.

Pro testování, zda fotoreceptory konzervované během léčby očí jsou dostatečně zdravé, aby fungovaly genové terapie, spolupracovníci Valeria Marigo, Ph.D. a Andrea Bighinati, Ph.D., University of Modena v Itálii, léčila myši s genovou terapií na konci týdenního režimu oční kapky. Genová terapie úspěšně zachovala vizi alespoň dalších šest měsíců.

Abychom zjistili, zda oční kapky mohou fungovat u lidí - bez skutečně testování u lidí přímo - vědci pracovali s Natalia Vergara, Ph.D., University of Colorado Anschutz, Aurora, Aurora, Aurora, Aurora, Aurora, Aurora, aby se teptidy v modelu lidské retinální tkáně. Tkáně podobné sítnici, které byly pěstovány v misce z lidských buněk, byly vystaveny chemikáliím, které vyvolaly vysoké hladiny buněčného stresu. Bez peptidů zemřely buňky tkáňového modelu rychle, ale s peptidy zůstaly tkáně sítnice životaschopné. Tato data lidské tkáně poskytují klíčový první krok podporující lidské pokusy o očních kapkách.

Výzkum byl financován nei intramurálním výzkumným programem. Další financování bylo poskytnuto prevencí slepoty, Fondazione Telethon, Heal-Itallia Foundation, Cellvight Development Fund a Research, aby se zabránilo slepotě. Nei podporuje základní a klinické vědecké programy k rozvoji léčby záchrany zraku a řešení zvláštních potřeb lidí se ztrátou zraku. Pro více informací navštivte https://www.nei.nih.gov.

O Národních ústavech zdravotnictví (NIH): NIH, národní lékařská výzkumná agentura, zahrnuje 27 institutů a center a je součástí ministerstva zdravotnictví a lidských služeb USA. NIH je primární federální agentura provádějící a podporující základní, klinický a translační lékařský výzkum a zkoumá příčiny, léčbu a léky pro běžná i vzácná onemocnění. Další informace o NIH a jejích programech naleznete na adrese www.nih.gov.

nih… přeměňování objevu na zdraví®

reference

2 "Peptidové oční kapky H105A podporují přežití fotoreceptoru u myších a lidských modelů degenerace sítnice." 21. března 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

Vyslán : 2025-03-24 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova