Οι ερευνητές της NIH αναπτύσσουν οφθαλμικές σταγόνες που επιβραδύνουν την απώλεια όρασης στα ζώα

Ακολουθήστε το Drugslib

Οι ερευνητές στα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH) έχουν αναπτύξει οφθαλμικές σταγόνες που επεκτείνουν την όραση σε ζωικά μοντέλα μιας ομάδας κληρονομικών ασθενειών που οδηγούν σε προοδευτική απώλεια όρασης στον άνθρωπο, γνωστή ως αμφιβληστροειδή χρωστική ουσία. Οι οφθαλμικές σταγόνες περιέχουν ένα μικρό θραύσμα που προέρχεται από μια πρωτεΐνη που κατασκευάζεται από το σώμα και βρίσκεται στο μάτι, γνωστό ως παράγοντας που προέρχεται από επιθήλιο χρωστικών (PEDF). Το PEDF βοηθά στη διατήρηση των κυττάρων στον αμφιβληστροειδή του ματιού. Μια αναφορά για τη μελέτη δημοσιεύεται στην ιατρική επικοινωνιών. της μελέτης. "Λαμβάνοντας υπόψη αυτά τα αποτελέσματα, είμαστε ενθουσιασμένοι για να ξεκινήσουμε δοκιμές αυτών των οφθαλμικών σταγόνων στους ανθρώπους."

Όλες οι εκφυλιστικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς έχουν κοινό κυτταρικό στρες. Ενώ η πηγή του στρες μπορεί να ποικίλει -δζάρια των μεταλλάξεων και των γονιδιακών παραλλαγών έχουν συνδεθεί με τη χρωστική ουσία της αμφιβληστροειδούς, την AMD και άλλες διαταραχές - τα υψηλά επίπεδα κυτταρικού στρες προκαλούν σταδιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς να χάνουν σταδιακά τη λειτουργία και να πεθάνουν. Η προοδευτική απώλεια κυττάρων φωτοϋποδοχέα οδηγεί σε απώλεια όρασης και τελικά τύφλωση.

Προηγούμενη έρευνα από το εργαστήριο της Becerra αποκάλυψε ότι σε ένα μοντέλο ποντικού, το φυσικό PEDF πρωτεΐνης μπορεί να βοηθήσει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς να αποτρέψουν τις επιδράσεις του κυτταρικού στρες. Ωστόσο, η πλήρης πρωτεΐνη PEDF είναι πολύ μεγάλη για να περάσει από τους εξωτερικούς ιστούς των ματιών για να φτάσει στον αμφιβληστροειδή και η πλήρης πρωτεΐνη έχει πολλαπλές λειτουργίες στον ιστό του αμφιβληστροειδούς, καθιστώντας την μη πρακτική ως θεραπεία. Για να βελτιστοποιήσει την ικανότητα του μορίου να διατηρήσει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς και να βοηθήσει το μόριο να φτάσει στο πίσω μέρος του ματιού, η Becerra ανέπτυξε μια σειρά από μικρά πεπτίδια που προέρχονται από μια περιοχή PEDF που υποστηρίζει τη βιωσιμότητα των κυττάρων. Αυτά τα μικρά πεπτίδια μπορούν να κινηθούν μέσω των ιστών των ματιών για να δεσμεύονται με πρωτεΐνες υποδοχέα PEDF στην επιφάνεια του αμφιβληστροειδούς.

Σε αυτή τη νέα μελέτη, με επικεφαλής τον πρώτο συγγραφέα Alexandra Bernardo-Colón, η ομάδα του Becerra δημιούργησε δύο σκευάσματα ματιών, καθένα από τα οποία περιέχει ένα σύντομο πεπτίδιο. Ο πρώτος υποψήφιος πεπτιδίου, που ονομάζεται "17-MER", περιέχει 17 αμινοξέα που βρίσκονται στην ενεργή περιοχή του PEDF. Ένα δεύτερο πεπτίδιο, Η105a, είναι παρόμοιο, αλλά δεσμεύεται πιο έντονα με τον υποδοχέα PEDF. Τα πεπτίδια που εφαρμόστηκαν σε ποντίκια ως σταγόνες στην επιφάνεια του ματιού βρέθηκαν σε υψηλή συγκέντρωση στον αμφιβληστροειδή μέσα σε 60 λεπτά, μειώνοντας αργά τις επόμενες 24 έως 48 ώρες. Ούτε το πεπτίδιο προκάλεσε τοξικότητα ή άλλες παρενέργειες. Για να δοκιμάσουν τις σταγόνες, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν ειδικά εκτρεφόμενα ποντίκια που χάνουν τους φωτοϋποδοχείς τους λίγο μετά τη γέννηση. Μόλις ξεκινήσει η απώλεια κυττάρων, η πλειονότητα των φωτοϋποδοχείς πεθαίνουν σε μια εβδομάδα. Όταν χορηγούνται πεπτίδιο οφθαλμικές σταγόνες κατά την περίοδο μιας εβδομάδας, τα ποντίκια διατηρούσαν έως και το 75% των φωτοϋποδοχείς και συνέχισαν να έχουν ισχυρές αποκρίσεις του αμφιβληστροειδούς στο φως, ενώ εκείνοι που έλαβαν εικονικό φάρμακο είχαν λίγους υπολειπόμενους φωτοϋποδοχείς και μικρή λειτουργική όραση στο τέλος της εβδομάδας.

"Για πρώτη φορά, δείχνουμε ότι οι οφθαλμικές σταγόνες που περιέχουν αυτά τα μικρά πεπτίδια μπορούν να περάσουν στο μάτι και να έχουν θεραπευτική επίδραση στον αμφιβληστροειδή", δήλωσε ο Bernardo-Colón. "Τα ζώα που λαμβάνουν το πεπτίδιο H105A έχουν δραματικά υγιέστερους αμφιβληστροειδείς, χωρίς αρνητικές παρενέργειες." Αυτές οι πεπτιδικές οφθαλμικές σταγόνες που προέρχονται από PEDF θα μπορούσαν να διαδραματίσουν κρίσιμο ρόλο στη διατήρηση των κυττάρων ενώ περιμένουν να γίνουν κλινικά αυτές οι γονιδιακές θεραπείες.

Για να ελεγχθεί εάν οι φωτοϋποδοχείς που διατηρούνται μέσω της θεραπείας με σταγόνες οφθαλμού είναι αρκετά υγιείς για να εργαστούν γονιδιακή θεραπεία, οι συνεργάτες Valeria Marigo, Ph.D. και Andrea Bighinati, Ph.D., Πανεπιστήμιο της Modena, Ιταλία, υποβλήθηκαν σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία στο τέλος της εβδομαδιαίας φαινόμενης οφθαλμικής πτώσης. Η γονιδιακή θεραπεία διατήρησε με επιτυχία όραμα για τουλάχιστον έξι μήνες. Για να διαπιστωθεί αν οι οφθαλμικές σταγόνες θα μπορούσαν να λειτουργήσουν σε ανθρώπους - χωρίς να δοκιμάζουν απευθείας στους ανθρώπους του ανθρώπινου διαφυγίου - οι ερευνητές συνεργάστηκαν με τη Natalia Vergara, Ph.D. Αναπτύχθηκαν σε ένα πιάτο από ανθρώπινα κύτταρα, οι ιστοί που μοιάζουν με αμφιβληστροειδούς εκτέθηκαν σε χημικές ουσίες που προκάλεσαν υψηλά επίπεδα κυτταρικού στρες. Χωρίς τα πεπτίδια, τα κύτταρα του μοντέλου ιστού πέθαναν γρήγορα, αλλά με τα πεπτίδια, οι ιστοί του αμφιβληστροειδούς παρέμειναν βιώσιμοι. Αυτά τα δεδομένα ανθρώπινου ιστού παρέχουν ένα βασικό πρώτο βήμα που υποστηρίζει τις ανθρώπινες δοκιμές των οφθαλμικών σταγόνων.

Η έρευνα χρηματοδοτήθηκε από το πρόγραμμα Intramural Research NEI. Πρόσθετη χρηματοδότηση παρέχεται από την πρόληψη της κοινωνίας τύφλωσης, το Fondazione Telethon, το Ίδρυμα Heal-Italia, το Ταμείο Ανάπτυξης Cellsight και την έρευνα για την πρόληψη της τύφλωσης. Το NEI υποστηρίζει τα βασικά και κλινικά προγράμματα επιστήμης για την ανάπτυξη θεραπειών εξοικονόμησης όρασης και την αντιμετώπιση των ειδικών αναγκών των ατόμων με απώλεια όρασης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση https://www.nei.nih.gov.

Σχετικά με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH): , το πρακτορείο ιατρικών ερευνών του έθνους, περιλαμβάνει 27 ινστιτούτα και κέντρα και αποτελεί στοιχείο του Υπουργείου Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών των ΗΠΑ. Το NIH είναι ο κύριος ομοσπονδιακός οργανισμός που διεξάγει και υποστηρίζει βασικές, κλινικές και μεταφραστικές ιατρικές έρευνες και διερευνά τις αιτίες, τις θεραπείες και τις θεραπείες τόσο για κοινές όσο και για σπάνιες ασθένειες. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το NIH και τα προγράμματά του, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.nih.gov.

Bernardo-Colón Α, Bighinati Α, Parween S, Debnath S, Πιάνο Ι, Adani Ε, Corsi F, Gargini C, Vergara Ν, Marigo V και Becerra SP. "Οι πεπτιδικές οφθαλμικές σταγόνες H105A προωθούν την επιβίωση των φωτοϋποδοχέα σε ποντίκια και ανθρώπινα μοντέλα εκφυλισμού του αμφιβληστροειδούς". 21 Μαρτίου 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-24 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά