NIHの研究者は、動物の視力喪失を遅らせる点眼薬を開発します
国立衛生研究所（NIH）の研究者は、色素網網膜炎として知られるヒトの進行性視力喪失につながる遺伝性疾患のグループの動物モデルの視力を拡張する目滴を開発しました。点眼薬には、体が作ったタンパク質に由来し、色素上皮由来因子（PEDF）として知られる目に見られる小さな断片が含まれています。 PEDFは、眼の網膜の細胞を保存するのに役立ちます。この研究に関する報告は、Communications Medicineに掲載されています。
「治療法ではありませんが、この研究は、PEDFベースの点眼薬が、さまざまなタイプの網膜色素網および乾燥年齢関連の黄斑変性症（AMD）を含むさまざまな種類の網膜炎色素網網膜症の進行を遅らせることができることを示しています。研究の著者。 「これらの結果を考えると、私たちは人々のこれらの点眼薬の試行を始めることに興奮しています。」
すべての変性網膜疾患には、細胞ストレスが共通しています。ストレスの原因は異なる場合がありますが、長さの突然変異と遺伝子変異体は網膜色素炎、AMD、およびその他の障害に関連していますが、細胞ストレスの高いレベルの網膜細胞は徐々に機能を失い、死にます。視細胞細胞の進行性の喪失は、視力喪失と最終的に失明につながります。
Becerraの研究室からの以前の研究は、マウスモデルでは、天然タンパク質PEDFが網膜細胞が細胞ストレスの効果を食い止めるのに役立つことを明らかにしました。ただし、完全なPEDFタンパク質は大きすぎて外眼組織を通過するには網膜に到達するには大きすぎます。完全なタンパク質は網膜組織に複数の機能を備えており、治療として非現実的です。網膜細胞を保存し、分子が目の後ろに到達するのを助ける分子の能力を最適化するために、BeCerraは細胞の生存率をサポートするPEDFの領域に由来する一連の短いペプチドを開発しました。これらの小さなペプチドは、眼組織を通って網膜の表面にPEDF受容体タンパク質と結合することができます。
第一著者のアレクサンドラ・ベルナルド・コロンが率いるこの新しい研究では、ベセラのチームはそれぞれが短いペプチドを含む2つの点眼薬を作成しました。 「17-MER」と呼ばれる最初のペプチド候補には、PEDFの活性領域で見つかった17のアミノ酸が含まれています。 2番目のペプチドH105Aは似ていますが、PEDF受容体により強く結合します。目の表面に滴るとマウスに適用されたペプチドは、60分以内に網膜で高濃度で発見され、次の24〜48時間でゆっくりと減少しました。ペプチドも毒性やその他の副作用を引き起こしませんでした。
色素網膜様疾患の若いマウスに毎日1回投与すると、H105Aは視細胞変性と視力喪失を遅らせました。滴をテストするために、調査員は、出生直後に光受容体を失う特別に飼育されたマウスを使用しました。細胞損失が始まると、光受容体の大部分は1週間で死亡します。その1週間にわたってペプチドの目を投与すると、マウスは光受容体の最大75％を保持し、光に対する強い網膜反応を持ち続けましたが、プラセボを与えられたものは週末に残りの視細胞がほとんどなく機能的視力がほとんどありませんでした。
「初めて、これらの短いペプチドを含む点眼薬が目に入り、網膜に治療効果をもたらすことができることを示します」とベルナルド・コロンは言いました。 「H105Aペプチドを与えられた動物は、負の副作用はありませんが、劇的に健康に見える網膜を持っています。」
さまざまな遺伝子特異的療法が、一般的に長年にわたって幼少期と進行状況で始まる多くの種類の網膜炎色素腫炎のために開発されています。これらのPEDF由来のペプチド点眼薬は、これらの遺伝子療法が臨床的に利用可能になるのを待っている間、細胞を保存する上で重要な役割を果たす可能性があります。
点眼治療を通じて保存された光受容体が遺伝子治療が機能するのに十分な健康であるかどうかをテストするために、協力者のヴァレリア・マリゴ、博士号イタリアのモデナ大学、博士号、アンドレア・ビガイナティ博士は、1週間にわたる光沢療法療法の終わりに遺伝子治療を受けたマウスを治療しました。遺伝子治療は、少なくとも6か月間、視力を維持しました。
人間では、人間で実際にテストすることなく、人間で実際にテストすることなく、研究者は、アウロラのコロラド大学アンシュッツ博士ナタリアヴェルガラ博士と協力して、人間の網状体モデルのペプチドをテストしました。ヒト細胞の皿で栽培された網膜様組織は、高レベルの細胞ストレスを誘発する化学物質にさらされました。ペプチドがなければ、組織モデルの細胞はすぐに死亡しましたが、ペプチドでは網膜組織が生存可能なままでした。これらのヒト組織データは、点眼薬の人間の試験をサポートする重要な最初のステップを提供します。
この研究は、NEI Intramural Research Programによって資金提供されました。追加の資金は、失明の予防協会、フォンダジオーネテレソン、ヒールイタリア財団、セルシュート開発基金、および失明を防ぐための研究によって提供されました。 NEIは、基本的および臨床科学プログラムをサポートして、視力節約治療を開発し、視力喪失のある人々の特別なニーズに対処します。詳細については、https：//www.nei.nih.gov。
をご覧ください国立衛生研究所（NIH）：国家医学研究機関には27の研究所とセンターが含まれており、米国保健福祉省の構成要素です。 NIHは、基本的、臨床的、および翻訳医学研究を実施および支援する主要な連邦機関であり、一般的な疾患とまれな疾患の両方の原因、治療、治療法を調査しています。 NIHとそのプログラムの詳細については、www.nih.gov。
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参照
に変えます Bernardo-ColónA、Bighinati A、Par-ween S、Debnath S、Piano I、Adani E、Corsi F、Gargini C、Vergara N、Marigo V、およびBecerra sp。 「H105Aペプチド点眼薬は、網膜変性のマウスおよびヒトモデルの光受容体の生存を促進します。」 2025年3月21日、Comms Med。 https://www.nature.com/S43856-025-00789-8 <8> source：nih 投稿しました : 2025-03-24 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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