NIH 연구자들은 동물의 시력 손실이 느린 시선을 발전시킵니다.
NIH (National Institutes of Health)의연구원들은 상속 질환 그룹의 동물 모델에서 시력을 연장하는 시선을 발전시켜 망막염 색소증으로 알려진 인간의 점진적인 시력 상실로 이어졌습니다. 시선은 신체에 의해 만들어지고 안료 상피 유래 인자 (PEDF)로 알려진 눈에서 발견 된 단백질로부터 유래 된 작은 조각을 함유한다. PEDF는 눈의 망막에 세포를 보존하는 데 도움이됩니다. 이 연구에 대한 보고서는 Communications Medicine에 발표되었습니다.
“치료법은 아니지만,이 연구는 PEDF 기반의 눈 강하가 다양한 유형의 망막염 안료 색소 사 및 건식 연령 관련 황반 변성 (AMD)을 포함한 다양한 퇴행성 망막 질환의 진행을 늦출 수 있음을 보여줍니다. 연구. "이러한 결과를 감안할 때, 우리는 사람들 의이 눈 낙하 시험을 시작하게되어 기쁩니다."
.모든 퇴행성 망막 질환은 공통적으로 세포 스트레스를받습니다. 스트레스의 공급원은 변할 수 있지만, 이는 돌연변이 및 유전자 변이체의 도정 및 유전자 변이체가 망막염 안료, AMD 및 기타 장애와 관련이있다. 광 수용체 세포의 점진적인 손실은 시력 손실과 결국 실명으로 이어집니다.
Becerra의 실험실의 이전 연구에 따르면 마우스 모델에서 천연 단백질 PEDF는 망막 세포가 세포 스트레스의 영향을 막는 데 도움이 될 수 있습니다. 그러나, 완전한 PEDF 단백질은 외부 눈 조직을 통과하기에는 너무 커서 망막에 도달 할 수 없으며, 완전한 단백질은 망막 조직에 여러 기능이있어 치료로서 비현실적입니다. 분자의 망막 세포를 보존하고 분자가 눈의 뒤쪽에 도달하도록 돕는 분자의 능력을 최적화하기 위해 Becerra는 세포 생존력을 지원하는 PEDF 영역에서 유래 한 일련의 짧은 펩티드를 개발했습니다. 이 작은 펩티드는 눈 조직을 통해 이동하여 망막 표면의 PEDF 수용체 단백질과 결합 할 수 있습니다.
첫 번째 저자 Alexandra Bernardo-Colón이 이끄는이 새로운 연구에서 Becerra의 팀은 각각 짧은 펩티드를 함유 한 두 개의 시선 드롭 제형을 만들었습니다. "17-Mer"라고 불리는 첫 번째 펩티드 후보는 PEDF의 활성 영역에서 발견되는 17 개의 아미노산을 함유한다. 제 2 펩티드 인 H105A는 유사하지만 PEDF 수용체에 더 강하게 결합한다. 눈 표면의 방울로서 마우스에 적용되는 펩티드는 60 분 이내에 망막에서 고농도로 발견되었으며, 다음 24 ~ 48 시간 동안 천천히 감소했습니다. 펩티드는 독성 또는 다른 부작용을 일으키지 않았다.
retinitis pigmentosa-like disease가있는 젊은 마우스에 매일 한 번 투여 될 때, H105a는 광 수용체 변성 및 시력 손실을 둔화시켰다. 방울을 테스트하기 위해, 연구자들은 출생 직후에 광 수용체를 잃는 특수 자란 마우스를 사용했습니다. 세포 손실이 시작되면 대부분의 광 수용체는 일주일 안에 죽습니다. 1 주 동안 펩티드 안과가 주어지면 마우스는 최대 75%의 광 수용체를 유지하고 빛에 대한 강한 망막 반응을 계속했으며, 위약에 주어진 사람은 일주일 말에 남아있는 광 수용체와 기능적 시력이 거의 없었습니다.
.Bernardo-Colón은“처음으로, 우리는이 짧은 펩티드를 함유 한 시선이 눈에 들어가서 망막에 치료 효과를 가질 수 있음을 보여줍니다. "H105A 펩티드를 제공 한 동물은 부작용이없는 것처럼보다 건강하게 보이는 망막을 가지고 있습니다."다양한 유전자-특이 적 요법이 일반적으로 어린 시절에 시작하여 수년에 걸쳐 진행되는 다양한 유형의 망막염 안료에 대해 개발 중입니다. 이들 PEDF- 유래 펩티드 마차는 이들 유전자 요법이 임상 적으로 이용할 수 있기를 기다리는 동안 세포를 보존하는 데 중요한 역할을 할 수있다.
.시점 치료를 통해 보존 된 광 수용체가 유전자 요법이 작동하기에 충분히 건강하다고 테스트하기 위해 Collaborators Valeria Marigo, Ph.D. 및 이탈리아 모데나 대학교의 Andrea Bighinati 박사는 일주일 동안의 눈 드롭 요법이 끝날 때 유전자 요법으로 마우스를 치료했습니다. 유전자 요법은 최소한 6 개월 이상의 추가 시력을 성공적으로 보존했습니다.
연구원들은 인간에서 직접 테스트하지 않고 인간에게서 효과가있을 수 있는지 확인하기 위해, 연구원들은 콜로라도 대학교 (University of Colorado Anschutz, Aurora)와 협력하여 인간의 망막 퇴류 공연의 인간 조직 모델에서 펩티드를 테스트하기 위해 인간에게 직접 테스트하지 않고 인간에게 작용할 수 있는지 확인했습니다. 인간 세포의 접시에서 자란 망막 유사 조직은 높은 수준의 세포 스트레스를 유도하는 화학 물질에 노출되었다. 펩티드가 없으면, 조직 모델의 세포는 빠르게 사망했지만 펩티드를 사용하면 망막 조직은 생존 가능성을 유지했다. 이 인간 조직 데이터는 시선 드롭의 인간 시험을 지원하는 주요 첫 단계를 제공합니다.
연구는 NEI 교내 연구 프로그램에 의해 자금을 지원 받았다. 추가 자금은 실명 학회 예방, Fondazione Telethon, Heal-Italia Foundation, Cellight Development Fund 및 실명을 방지하기위한 연구에 의해 제공되었습니다. NEI는 기본 및 임상 과학 프로그램을 지원하여 시력 절약 치료를 개발하고 시력 상실을 가진 사람들의 특별한 요구를 해결합니다. 자세한 내용은 https://www.nei.nih.gov.
를 방문하십시오 국립 보건원 (NIH)에 관한 : 미국 의학 연구 기관인 NIH에는 27 개의 연구소와 센터가 포함되어 있으며 미국 보건 복지부의 구성 요소입니다. NIH는 기본, 임상 및 번역 의료 연구를 수행하고 지원하는 주요 연방 기관이며 일반 및 희귀 질병 모두에 대한 원인, 치료 및 치료법을 조사하고 있습니다. NIH 및 그 프로그램에 대한 자세한 내용은 www.nih.gov를 방문하십시오. NIH… Discovery를 Health® Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parwen S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V 및 Becerra sp. "H105A 펩티드 마차는 망막 변성의 뮤린 및 인간 모델에서 광 수용체 생존을 촉진합니다." 2025 년 3 월 21 일, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8
게시됨 : 2025-03-24 12:00 Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자. 특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요. 참조로 바꾸십시오.
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