Penyelidik NIH mengembangkan titisan mata bahawa kehilangan penglihatan yang perlahan pada haiwan

Ikuti Drugslib di

Penyelidik di Institut Kesihatan Nasional (NIH) telah membangunkan titisan mata yang memanjangkan visi dalam model haiwan sekumpulan penyakit yang diwarisi yang membawa kepada kehilangan penglihatan progresif pada manusia, yang dikenali sebagai retinitis pigmentosa. Titisan mata mengandungi serpihan kecil yang diperolehi dari protein yang dibuat oleh badan dan ditemui di mata, yang dikenali sebagai faktor yang diperolehi epitel pigmen (PEDF). PEDF membantu memelihara sel -sel di retina mata. Laporan mengenai kajian ini diterbitkan dalam Perubatan Komunikasi.

Pengarang Kanan Kajian. "Memandangkan keputusan ini, kami teruja untuk memulakan ujian mata ini pada orang."

Semua penyakit retina degeneratif mempunyai tekanan selular yang sama. Walaupun sumber tekanan mungkin berbeza -berbeza -berkepentingan mutasi dan varian gen telah dikaitkan dengan retinitis pigmentosa, AMD, dan gangguan lain -tahap tekanan selular menyebabkan sel retina secara beransur -ansur kehilangan fungsi dan mati. Kehilangan sel -sel photoreceptor yang progresif membawa kepada kehilangan penglihatan dan akhirnya kebutaan.

Penyelidikan terdahulu dari makmal Becerra mendedahkan bahawa, dalam model tetikus, PEDF protein semulajadi dapat membantu sel -sel retina menghalang kesan tekanan selular. Walau bagaimanapun, protein PEDF penuh terlalu besar untuk melalui tisu mata luar untuk mencapai retina, dan protein lengkap mempunyai pelbagai fungsi dalam tisu retina, menjadikannya tidak praktikal sebagai rawatan. Untuk mengoptimumkan keupayaan molekul untuk memelihara sel -sel retina dan membantu molekul mencapai bahagian belakang mata, Becerra mengembangkan satu siri peptida pendek yang diperoleh dari rantau PEDF yang menyokong daya maju sel. Peptida kecil ini boleh bergerak melalui tisu mata untuk mengikat dengan protein reseptor PEDF di permukaan retina.

Dalam kajian baru ini, yang diketuai oleh pengarang pertama Alexandra Bernardo-Colón, pasukan Becerra mencipta dua formulasi drop mata, masing-masing mengandungi peptida pendek. Calon peptida pertama, yang dipanggil "17-mer," mengandungi 17 asid amino yang terdapat di rantau aktif PEDF. Peptida kedua, H105A, adalah sama tetapi mengikat lebih kuat kepada reseptor PEDF. Peptida yang digunakan untuk tikus apabila jatuh pada permukaan mata didapati dalam kepekatan tinggi di retina dalam masa 60 minit, perlahan -lahan berkurang selama 24 hingga 48 jam akan datang. Baik peptida menyebabkan ketoksikan atau kesan sampingan yang lain.

Apabila ditadbir sekali sehari ke tikus muda dengan penyakit retinitis pigmentosa, H105A melambatkan degenerasi photoreceptor dan kehilangan penglihatan. Untuk menguji titisan, penyiasat menggunakan tikus khas yang kehilangan photoreceptors mereka sejurus selepas kelahiran. Apabila kehilangan sel bermula, majoriti photoreceptors mati dalam seminggu. Apabila diberi mata peptida jatuh melalui tempoh satu minggu, tikus dikekalkan sehingga 75% daripada photoreceptors dan terus mempunyai tindak balas retina yang kuat terhadap cahaya, sementara mereka yang diberikan plasebo mempunyai beberapa photoreceptor yang tersisa dan penglihatan berfungsi sedikit pada akhir minggu. <

"Buat pertama kalinya, kami menunjukkan bahawa titisan mata yang mengandungi peptida pendek ini boleh masuk ke mata dan mempunyai kesan terapeutik pada retina," kata Bernardo-Colón. "Haiwan yang diberikan peptida H105A mempunyai retina yang lebih sihat secara dramatik, tanpa kesan sampingan negatif."

Pelbagai terapi gen khusus sedang dibangunkan untuk pelbagai jenis retinitis pigmentosa, yang biasanya bermula pada zaman kanak-kanak dan kemajuan selama bertahun-tahun. Titik mata peptida yang diperolehi PEDF ini boleh memainkan peranan penting dalam memelihara sel sambil menunggu terapi gen ini tersedia secara klinikal.

Untuk menguji sama ada photoreceptors yang dipelihara melalui rawatan drop mata cukup sihat untuk terapi gen untuk bekerja, kolaborator Valeria Marigo, Ph.D. dan Andrea Bighinati, Ph.D., University of Modena, Itali, tikus yang dirawat dengan terapi gen pada akhir rejimen drop mata sepanjang minggu. Terapi gen berjaya memelihara visi sekurang -kurangnya enam bulan tambahan. Tumbuh dalam hidangan dari sel-sel manusia, tisu-tisu seperti retina terdedah kepada bahan kimia yang menyebabkan tekanan selular yang tinggi. Tanpa peptida, sel -sel model tisu mati dengan cepat, tetapi dengan peptida, tisu retina tetap berdaya maju. Data tisu manusia ini memberikan langkah pertama utama yang menyokong ujian manusia dari mata.

Penyelidikan ini dibiayai oleh Program Penyelidikan Intramural NEI. Pembiayaan tambahan disediakan oleh pencegahan masyarakat buta, Fondazione Telethon, Yayasan Heal-Itali, Dana Pembangunan Sel-sel, dan penyelidikan untuk mencegah kebutaan.

NEI mengetuai penyelidikan kerajaan persekutuan mengenai sistem visual dan penyakit mata. NEI menyokong program sains asas dan klinikal untuk membangunkan rawatan penjimatan penglihatan dan menangani keperluan khusus orang yang mengalami kehilangan penglihatan. Untuk maklumat lanjut, lawati https://www.nei.nih.gov.

Mengenai Institut Kesihatan Nasional (NIH): NIH, agensi penyelidikan perubatan negara, termasuk 27 institut dan pusat dan merupakan komponen Jabatan Kesihatan dan Perkhidmatan Manusia A.S .. NIH adalah agensi persekutuan utama yang menjalankan dan menyokong penyelidikan perubatan asas, klinikal, dan translasi, dan menyiasat sebab -sebab, rawatan, dan penawar bagi kedua -dua penyakit biasa dan jarang berlaku. Untuk maklumat lanjut mengenai NIH dan programnya, lawati www.nih.gov.

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V, dan Becerra sp. "H105A Peptide Eye Drops menggalakkan survival photoreceptor dalam murine dan model manusia degenerasi retina." 21 Mac, 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8 <

Disiarkan : 2025-03-24 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular