Naukowcy NIH rozwijają krople do oczu, które powolne utratę wzroku u zwierząt

Śledź Drugslib na

Naukowcy z National Institutes of Health (NIH) opracowali krople oczu, które rozszerzają widzenie w modelach zwierzęcych grupy dziedzicznych chorób, które prowadzą do postępującej utraty wzroku u ludzi, znanych jako siatkówki pigmentosa. Krople do oczu zawierają mały fragment pochodzący z białka wytwarzanego przez ciało i znaleziony w oku, znany jako czynnik pochodzący z nabłonka pigmentowego (PEDF). PEDF pomaga zachować komórki w siatkówce oka. Raport na temat badania jest opublikowany w medycynie komunikacyjnej.

„Chociaż nie lekarstwo, badanie to pokazuje, że krople do oczu oparte na PEDF mogą spowolnić różnorodne zwyrodnieniowe choroby siatkówki u zwierząt, w tym różne rodzaje zapalenia siatkówki pigmentacji i suchej rejestracji platformy i suchej degeneracji plamki (AMD)”, powiedział Patricia, Ph.D. badanie. „Biorąc pod uwagę te wyniki, cieszymy się, że możemy rozpocząć próby tych kropli do oczu u ludzi.”

Wszystkie zwyrodnieniowe choroby siatkówki mają wspólny stres komórkowy. Podczas gdy źródło stresu może się różnić - różnice mutacji i wariantów genów zostały powiązane z zapaleniem siatkówki Pigmentosa, AMD i innych zaburzeń - wysokie poziomy stresu komórkowego powodują, że komórki siatkówki stopniowo tracą funkcję i umierają. Postępująca utrata komórek fotoreceptorów prowadzi do utraty wzroku i ostatecznie ślepoty.

Poprzednie badania z laboratorium Becerry wykazały, że w modelu mysim naturalne białko PEDF może pomóc w skutkach stresu komórkowego. Jednak pełne białko PEDF jest zbyt duże, aby przejść przez zewnętrzne tkanki oka, aby dotrzeć do siatkówki, a pełne białko ma wiele funkcji w tkance siatkówki, co czyni go niepraktycznym jako leczenie. Aby zoptymalizować zdolność cząsteczki do zachowania komórek siatkówki i pomocy cząsteczce dotarcia do tyłu oka, Becerra opracowała serię krótkich peptydów pochodzących z regionu PEDF, który wspiera żywotność komórek. Te małe peptydy mogą poruszać się przez tkanki oczu, aby wiązać się z białkami receptora PEDF na powierzchni siatkówki.

W tym nowym badaniu, prowadzonym przez pierwszego autora Alexandry Bernardo-Colón, zespół Becerra stworzył dwa preparaty z upuszczeniem wzroków, z których każdy zawiera krótki peptyd. Pierwszy kandydat na peptyd, zwany „17-mer”, zawiera 17 aminokwasów znalezionych w aktywnym regionie PEDF. Drugi peptyd, H105a, jest podobny, ale wiąże się silniej z receptorem PEDF. Peptydy stosowane na myszy jako krople na powierzchni oka stwierdzono w wysokim stężeniu w siatkówce w ciągu 60 minut, powoli zmniejszając się w ciągu następnych 24 do 48 godzin. Ani peptyd toksyczność ani inne skutki uboczne.

Po podawaniu raz dziennie myszom z chorobą przypominającą pigment siatkówki, H105A spowolniło zwyrodnienie fotoreceptora i utratę wzroku. Aby przetestować krople, badacze wykorzystali specjalnie wyhodowane myszy, które tracą swoje fotoreceptory wkrótce po urodzeniu. Po rozpoczęciu utraty komórek większość fotoreceptorów umiera od tygodnia. Gdy podano krople do oczu peptydu przez ten tygodniowy okres, myszy zachowały do ​​75% fotoreceptorów i nadal miały silne reakcje siatkówki na światło, podczas gdy ci, którzy biorąc pod uwagę placebo, miały niewiele pozostałych fotoreceptorów i niewielkie widzenie funkcjonalne pod koniec tygodnia.

„Po raz pierwszy pokazujemy, że krople do oczu zawierające te krótkie peptydy mogą przepływać w oko i mieć wpływ terapeutyczny na siatkówkę”, powiedział Bernardo-Colón. „Zwierzęta biorąc pod uwagę peptyd H105A, mają dramatycznie zdrowsze siatkówki, bez negatywnych skutków ubocznych.”

Różnorodne terapie specyficzne dla genów są opracowywane przez wiele rodzajów pigmentosa zapalenia siatkówki, które na ogół zaczynają się w dzieciństwie i postępach przez wiele lat. Te krople do oczu pochodzące z PEDF mogą odgrywać kluczową rolę w zachowaniu komórek podczas oczekiwania na te terapie genowe.

Aby sprawdzić, czy fotoreceptory zachowane przez leczenie upuszczenia oczu są wystarczająco zdrowe, aby terapia genowa mogła działać, dr Współpraca Valeria Marigo. oraz dr Andrea Bighinati, University of Modena, Włochy, leczyły myszy terapią genową pod koniec tygodniowego schematu kropli do oczu. Terapia genowa z powodzeniem zachowała wizję przez co najmniej dodatkowe sześć miesięcy.

Aby sprawdzić, czy krople do oczu mogą działać u ludzi - bez faktycznego testowania u ludzi - badacze pracowali z doktorem Natalia Vergara, doktoratem degeneracji siatkówki. Uprawiane w naczyniu z ludzkich komórek tkanki podobne do siatkówki były narażone na chemikalia, które indukowały wysoki poziom stresu komórkowego. Bez peptydów komórki modelu tkanki zmarły szybko, ale w przypadku peptydów tkanki siatkówki pozostały opłacalne. Te ludzkie dane tkanek stanowią kluczowy pierwszy krok wspomagający ludzkie próby kropli do oczu.

Badania zostały sfinansowane przez NEI Intramural Research Program. Additional funding was provided by the Prevention of Blindness Society, Fondazione Telethon, HEAL-ITALIA Foundation, CellSight Development Fund, and Research to Prevent Blindness.

NEI leads the federal government’s research on the visual system and eye diseases. NEI wspiera podstawowe i kliniczne programy nauk o tworzeniu leczenia oszczędnościowego i zaspokoje specjalne potrzeby osób z utratą widzenia. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź https://www.nei.nih.gov.

O National Institutes of Health (NIH): NIH, krajowa agencja badań medycznych, obejmuje 27 instytutów i centrów oraz jest składnikiem Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej USA. NIH jest główną agencją federalną prowadzącą i wspierającą podstawowe, kliniczne i translacyjne badania medyczne i bada przyczyny, metody leczenia i lekarstwa zarówno w przypadku chorób powszechnych, jak i rzadkich. Aby uzyskać więcej informacji na temat NIH i jego programów, odwiedź www.nih.gov.

nih… przekształcanie odkrycia w Health®

Referencje

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V i Becerra SP. „Krople do oczu peptydu H105A promują przeżycie fotoreceptora w mysich i ludzkich modelach zwyrodnienia siatkówki”. 21 marca 2025 r., Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

Źródło: nih

Wysłano : 2025-03-24 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe