Os pesquisadores do NIH desenvolvem colírios que diminuem a perda de visão em animais

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Pesquisadores dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) desenvolveram colírios que estendem a visão em modelos animais de um grupo de doenças herdadas que levam à perda progressiva da visão em humanos, conhecida como retinite pigmentosa. Os colírios contêm um pequeno fragmento derivado de uma proteína feita pelo corpo e encontrada no olho, conhecida como fator derivado do epitélio de pigmento (PEDF). O PEDF ajuda a preservar as células na retina dos olhos. Um relatório sobre o estudo é publicado em Medicina de Comunicações. do estudo. "Dados esses resultados, estamos empolgados em iniciar ensaios desses colírios nas pessoas."

Todas as doenças degenerativas da retina têm estresse celular em comum. Embora a fonte do estresse possa variar - prover de mutações e variantes de genes têm sido associadas à retinite pigmentosa, AMD e outros distúrbios - altos níveis de estresse celular fazem com que as células retinianas percam gradualmente a função e morrasem. A perda progressiva das células fotorreceptores leva à perda de visão e, eventualmente, cegueira. No entanto, a proteína PEDF completa é muito grande para passar pelos tecidos oculares externos para alcançar a retina, e a proteína completa tem múltiplas funções no tecido da retina, tornando -o impraticável como tratamento. Para otimizar a capacidade da molécula de preservar as células da retina e ajudar a molécula a alcançar a parte de trás do olho, a Becerra desenvolveu uma série de peptídeos curtos derivados de uma região de PEDF que suporta a viabilidade celular. Esses pequenos peptídeos podem se mover através dos tecidos oculares para se ligar com as proteínas do receptor PEDF na superfície da retina.

Neste novo estudo, liderado pela primeira autora Alexandra Bernardo-Colón, a equipe de Becerra criou duas formulações de colírios, cada uma contendo um peptídeo curto. O primeiro candidato peptídico, chamado "17-Mer", contém 17 aminoácidos encontrados na região ativa do PEDF. Um segundo peptídeo, H105A, é semelhante, mas se liga mais fortemente ao receptor PEDF. Os peptídeos aplicados a camundongos como gotas na superfície do olho foram encontrados em alta concentração na retina em 60 minutos, diminuindo lentamente nas próximas 24 a 48 horas. Nenhum peptídeo causou toxicidade ou outros efeitos colaterais. Para testar as quedas, os pesquisadores usaram ratos criados especialmente que perdem seus fotorreceptores logo após o nascimento. Quando a perda de células começa, a maioria dos fotorreceptores morre em uma semana. Quando recebe os colírios peptídicos por esse período de uma semana, os ratos retenderam até 75% dos fotorreceptores e continuaram a ter fortes respostas da retina à luz, enquanto aqueles que receberam um placebo tinham poucos fotorreceptores restantes e pouca visão funcional no final da semana.

"Pela primeira vez, mostramos que os colírios contendo esses peptídeos curtos podem passar para o olho e ter um efeito terapêutico na retina", disse Bernardo-Colón. “Os animais, dado o peptídeo H105A, têm retinas de aparência dramaticamente mais saudável, sem efeitos colaterais negativos.”

Uma variedade de terapias específicas de genes estão em desenvolvimento para muitos tipos de retinite pigmentosa, que geralmente começam na infância e progredindo ao longo de muitos anos. Esses colírios peptídicos derivados do PEDF podem desempenhar um papel crucial na preservação das células enquanto aguardam que essas terapias genéticas se tornem clinicamente disponíveis.

Para testar se os fotorreceptores preservados através do tratamento de colírios são saudáveis ​​o suficiente para que a terapia genética funcione, os colaboradores Valeria Marigo, Ph.D. e Andrea Bighinati, Ph.D., Universidade de Modena, Itália, Camundongos tratados com terapia genética no final do regime de colírios de uma semana. A terapia genética preservou com sucesso a visão por pelo menos seis meses adicionais. Cultivados em um prato a partir de células humanas, os tecidos do tipo retina foram expostos a produtos químicos que induziam altos níveis de estresse celular. Sem os peptídeos, as células do modelo de tecido morreram rapidamente, mas com os peptídeos, os tecidos da retina permaneceram viáveis. Esses dados de tecido humano fornecem uma primeira etapa -chave que suporta ensaios humanos dos colírios.

A pesquisa foi financiada pelo Programa de Pesquisa Intramural da NEI. O financiamento adicional foi fornecido pela Prevenção da Sociedade de Cegura, Fondazione Telethon, Fundação Heal-italia, Fundo de Desenvolvimento da Light Cells e pesquisa para evitar a cegueira.

NEI lidera a pesquisa do governo federal sobre o sistema visual e doenças oculares. A NEI suporta programas de ciências básicas e clínicas para desenvolver tratamentos para salvar a visão e atender às necessidades especiais de pessoas com perda de visão. Para mais informações, visite https://www.nei.nih.gov.

sobre os Institutos Nacionais de Saúde (NIH): NIH, a Agência de Pesquisa Médica do país, inclui 27 institutos e centros e é um componente do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA. O NIH é a principal agência federal que conduz e apoia a pesquisa médica básica, clínica e translacional e está investigando as causas, tratamentos e curas para doenças comuns e raras. Para obter mais informações sobre o NIH e seus programas, visite www.nih.gov.

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V e Becerra SP. "Os colírios peptídicos H105A promovem a sobrevivência dos fotorreceptores em modelos murinos e humanos de degeneração da retina." 21 de março de 2025, Comms Med. https://ww.nature.com/articles/s43856-0.

Postou : 2025-03-24 12:00

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