Cercetătorii NIH dezvoltă picături de ochi care încetinesc pierderea vederii la animale

Urmăriți Drugslib pe

Cercetătorii de la Institutele Naționale de Sănătate (NIH) au dezvoltat picături de ochi care extind viziunea la modelele animale ale unui grup de boli moștenite care duc la pierderea progresivă a vederii la om, cunoscute sub numele de retinită pigmentosa. Picăturile de ochi conțin un fragment mic derivat dintr-o proteină realizată de corp și găsită în ochi, cunoscută sub numele de factor derivat de epiteliu (PEDF). PEDF ajută la păstrarea celulelor în retina ochiului. Un raport privind studiul este publicat în Medicina Comunicațiilor.

„Deși nu este un remediu, acest studiu arată că picăturile de ochi pe bază de PEDF pot încetini progresia unei varietăți de boli degenerative de retină la animale, inclusiv diferite tipuri de retinită pigmentosa și uscată legată de vârstă legată de vârstă (AMD), a spus Patricia Becerra, Ph.D. Autor principal al studiului. „Având în vedere aceste rezultate, suntem încântați să începem încercările acestor picături de ochi la oameni.”

Toate bolile degenerative ale retinei au stres celular în comun. În timp ce sursa stresului poate varia - scăderea mutațiilor și a variantelor de gene au fost legate de retinita pigmentosa, AMD și alte tulburări - nivelurile înalte ale stresului celular determină celulele retiniene să piardă treptat funcția și să moară. Pierderea progresivă a celulelor fotoreceptorului duce la pierderea vederii și, în cele din urmă, la orbire.

Cercetările anterioare din laboratorul Becerra au relevat că, într -un model de șoarece, PEDF proteic natural poate ajuta celulele retiniene să evite efectele stresului celular. Cu toate acestea, proteina PEDF completă este prea mare pentru a trece prin țesuturile oculare exterioare pentru a ajunge la retină, iar proteina completă are mai multe funcții în țesutul retinian, ceea ce o face imposibilă ca tratament. Pentru a optimiza capacitatea moleculei de a păstra celulele retiniene și de a ajuta molecula să ajungă în spatele ochiului, Becerra a dezvoltat o serie de peptide scurte derivate dintr -o regiune de PEDF care susține viabilitatea celulelor. Aceste mici peptide se pot deplasa prin țesuturi oculare pentru a se lega cu proteinele receptorilor PEDF pe suprafața retinei.

În acest nou studiu, condus de primul autor Alexandra Bernardo-Colón, echipa Becerra a creat două formulări de picături pentru ochi, fiecare conținând o peptidă scurtă. Primul candidat peptidic, numit „17-mer”, conține 17 aminoacizi găsiți în regiunea activă a PEDF. O a doua peptidă, H105A, este similară, dar se leagă mai puternic de receptorul PEDF. Peptidele aplicate șoarecilor, deoarece picăturile pe suprafața ochiului au fost găsite în concentrație mare în retină în 60 de minute, scăzând lent în următoarele 24 până la 48 de ore. Nici peptida nu a provocat toxicitate sau alte efecte secundare.

Când a fost administrat o dată pe zi la șoareci tineri cu boală asemănătoare cu retinita pigmentară, H105A a încetinit degenerarea fotoreceptorului și pierderea vederii. Pentru a testa picăturile, anchetatorii au folosit șoareci crescuți special care își pierd fotoreceptorii la scurt timp după naștere. Odată ce începe pierderea celulară, majoritatea fotoreceptorilor mor într -o săptămână. Atunci când li s-a dat picături de ochi peptide prin acea perioadă de o săptămână, șoarecii au păstrat până la 75% din fotoreceptori și au continuat să aibă răspunsuri puternice ale retinei la lumină, în timp ce cei care au primit un placebo au avut puțini fotoreceptori rămași și o viziune funcțională mică la sfârșitul săptămânii.

„Pentru prima dată, arătăm că picăturile de ochi care conțin aceste peptide scurte pot trece în ochi și au un efect terapeutic asupra retinei”, a spus Bernardo-Colón. „Animalele având în vedere peptida H105A au retine cu aspect dramatic mai sănătos, fără efecte secundare negative.”

O varietate de terapii specifice genelor sunt în curs de dezvoltare pentru multe tipuri de retinită pigmentosa, care încep în general în copilărie și progres de-a lungul mai multor ani. Aceste picături de ochi peptidice derivate de PEDF ar putea juca un rol crucial în conservarea celulelor, în așteptarea ca aceste terapii genice să devină disponibile clinic.

pentru a testa dacă fotoreceptorii păstrați prin tratamentul cu căderea ochilor sunt suficient de sănătoși pentru ca terapia genică să funcționeze, colaboratorii Valeria Marigo, doctorat. și Andrea Bighinati, doctorat, Universitatea din Modena, Italia, au tratat șoareci cu terapie genică la sfârșitul regimului de cădere a ochilor de o săptămână. Terapia genică a păstrat cu succes viziunea pentru cel puțin șase luni suplimentare.

pentru a vedea dacă picăturile de ochi ar putea funcționa la om - fără a testa direct la om - cercetătorii au lucrat cu Natalia vergara, doctorat, Universitatea din Colorado Anschutz, Aurora, pentru a testa peptidele într -un model de retină a retinei de retină a retinei. Cultivate într-un vas din celulele umane, țesuturile asemănătoare retinei au fost expuse la substanțe chimice care au indus niveluri ridicate de stres celular. Fără peptide, celulele modelului țesutului au murit rapid, dar cu peptidele, țesuturile retiniene au rămas viabile. Aceste date despre țesuturile umane oferă un prim pas cheie care susține studiile umane ale picăturilor oculare.

Cercetarea a fost finanțată de Programul de cercetare intramurală NEI. Finanțarea suplimentară a fost oferită de prevenirea Societății Blindness, Fondazione Telethon, Fundația Heal-Italia, Fondul pentru Dezvoltare Celulară și Cercetări pentru a preveni orbirea.

NEI conduce cercetările guvernului federal asupra sistemului vizual și a bolilor ochilor. NEI susține programe de știință de bază și clinică pentru a dezvolta tratamente de economisire a vederii și pentru a răspunde nevoilor speciale ale persoanelor cu pierderi de vedere. Pentru mai multe informații, vizitați https://www.nei.nih.gov.

despre Institutele Naționale de Sănătate (NIH): NIH, agenția de cercetare medicală a națiunii, include 27 de institute și centre și este o componentă a Departamentului de Sănătate și Servicii Umane din SUA. NIH este principala agenție federală care efectuează și susține cercetarea medicală de bază, clinică și translațională și investighează cauzele, tratamentele și curetele atât pentru boli comune, cât și pentru rare. Pentru mai multe informații despre NIH și programele sale, vizitați www.nih.gov.

NIH… transformarea descoperirii în Health®

Referințe

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V și Becerra SP. „Picăturile de ochi peptide H105A promovează supraviețuirea fotoreceptorului la modelele murine și umane de degenerare retiniană.” 21 martie 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/S43856-025-00789-8

sursă: nih

Postat : 2025-03-24 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare