Исследователи NIH разрабатывают глазные капли, которые медленная потеря зрения у животных

Следите за Drugslib на

Исследователи в Национальных институтах здравоохранения (NIH) разработали глазные капли, которые расширяют зрение на животных моделях группы наследственных заболеваний, которые приводят к прогрессирующей потере зрения у людей, известных как пигмент ретинита. Глазные капсы содержат небольшой фрагмент, полученный из белка, изготовленного организмом, и обнаруженного в глазах, известного как фактор, полученный из пигментного эпителия (PEDF). PEDF помогает сохранить клетки в сетчатке глаза. A report on the study is published in Communications Medicine.

“While not a cure, this study shows that PEDF-based eye drops can slow progression of a variety of degenerative retinal diseases in animals, including various types of retinitis pigmentosa and dry age-related macular degeneration (AMD),” said Patricia Becerra, Ph.D., chief of NIH’s Section on Protein Structure and Function at the National Eye Institute and senior author of изучение. «Учитывая эти результаты, мы рады начать испытания этих глазных капель у людей».

Все дегенеративные заболевания сетчатки имеют общий клеточный стресс. В то время как источник стресса может варьироваться - отзывы мутаций и вариантов генов были связаны с пигментом ретинита, AMD и другими расстройствами - высокие уровни клеточного стресса приводят к постепенному потере функции и умирают. Прогрессирующая потеря фоторецепторных клеток приводит к потере зрения и в конечном итоге слепоте.

Предыдущие исследования из лаборатории Бесерры показали, что на мышиной модели природная белок Pedf может помочь клеткам сетчатки оттолкнуть эффекты клеточного стресса. Тем не менее, полный белок PEDF слишком большой, чтобы проходить через ткани внешних глаз, чтобы достичь сетчатки, а полный белок имеет множественные функции в ткани сетчатки, что делает его непрактичным в качестве лечения. Чтобы оптимизировать способность молекулы сохранять клетки сетчатки и помочь молекуле достичь задней части глаза, Бесерра разработала ряд коротких пептидов, полученных из области PEDF, которая поддерживает жизнеспособность клеток. Эти маленькие пептиды могут перемещаться по тканям глаз, чтобы связываться с белками рецептора PEDF на поверхности сетчатки.

В этом новом исследовании, возглавляемом первой автором Александрой Бернардо-Колон, команда Бесерры создала две составы для глазных каплей, каждая из которых содержала короткий пептид. Первый кандидат в пептид, называемый «17-мерным», содержит 17 аминокислот, обнаруженных в активной области PEDF. Второй пептид, H105A, похож, но более сильно связывается с рецептором PEDF. Пептиды, нанесенные к мышам, в качестве каплей на поверхности глаза были обнаружены в высокой концентрации в сетчатке в течение 60 минут, медленно уменьшаясь в течение следующих 24-48 часов. Ни пептид не вызывал токсичность или другие побочные эффекты.

При введении один раз в день для молодых мышей с ретинитом пигментоподобным заболеванием H105A замедляла дегенерацию фоторецептора и потерю зрения. Чтобы проверить капли, исследователи использовали специально разведенные мыши, которые теряют их фоторецепторы вскоре после рождения. Как только начнется потери клеток, большинство фоторецепторов умирают через неделю. Когда в течение всего недель в течение недели мыши удерживали пептидные глазные капли, мыши сохраняли до 75% фоторецепторов и продолжали иметь сильные ответы сетчатки на свет, в то время как у тех, кто получил плацебо, было мало оставшихся фоторецепторов и мало функциональных зрений в конце недели.

.

«Впервые мы показываем, что глазные капли, содержащие эти короткие пептиды, могут пройти в глаза и оказывать терапевтическое влияние на сетчатку»,-сказал Бернардо-Конон. «Животные, получающие пептид H105A, имеют резко более здоровые сетчатки, без отрицательных побочных эффектов». Эти пептидные глазные капли, полученные из PEDF

Чтобы проверить, являются ли фоторецепторы, сохраняемые через лечение глазных каплей, достаточно здоровы для работы генной терапии, сотрудники Валерия Мариго, доктор философии. и Андреа Бигинати, доктор философии, Университет Модены, Италия, обработала мышей с генной терапией в конце недельного режима глазных каплей. Генная терапия успешно сохранила зрение, по крайней мере, в течение дополнительных шести месяцев. Выросшие в блюде из клеток человека, сетчатка, подобные тканям, подвергались воздействию химических веществ, которые вызывали высокие уровни клеточного стресса. Без пептидов клетки модели ткани умерли быстро, но с пептидами ткани сетчатки оставались жизнеспособными. Эти данные ткани человека обеспечивают ключевой первый шаг, поддерживающий испытания глазных капель человека.

Исследование было профинансировано в рамках программы Intramural Research NEI. Дополнительное финансирование было предоставлено Обществом профилактики слепоты, телетона Fondazione, Фонда Heal-Italia, фонда развития клеток и исследований для предотвращения слепоты. NEI поддерживает базовые и клинические научные программы для разработки средств для обеспечения зрений и удовлетворения особых потребностей людей с потерей зрения. Для получения дополнительной информации посетите https://www.nei.nih.gov.

о Национальных институтах здравоохранения (NIH): NIH, Агентство медицинских исследований в стране, включает 27 институтов и центров и является компонентом Министерства здравоохранения и социальных служб США. NIH является основным федеральным агентством, проводящим и поддерживающим базовые, клинические и трансляционные медицинские исследования, и исследует причины, лечение и лекарства как для общих, так и для редких заболеваний. Для получения дополнительной информации о NIH и его программах посетите www.nih.gov.

Бернардо-Колон А., Бигинати А., Паровина С., Дебнат С., Пианино И., Адани Е., Корси Ф., Гаргини С., Вергара Н., Мариго В. и Бесерра С.П. «Пептидные глазные капли H105A способствуют выживанию фоторецепторов в моделях дегенерации сетчатки и человека дегенерации сетчатки». 21 марта 2025 г., Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

.

Опубликовано : 2025-03-24 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова