NIH araştırmacıları, hayvanlarda yavaş görme kaybı olan göz damlası geliştirir

Drugslib'i takip edin

Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) araştırmacıları, retinitis pigmentosa olarak bilinen insanlarda ilerleyen görme kaybına yol açan bir grup kalıtsal hastalığın hayvan modellerinde görme genişleyen göz damlaları geliştirdiler. Göz damlaları, vücut tarafından yapılan ve pigment epitelinden türetilmiş faktör (PEDF) olarak bilinen bir proteinden türetilmiş küçük bir fragman içerir. PEDF, gözün retinasındaki hücreleri korumaya yardımcı olur. Çalışma hakkında bir rapor iletişim tıbbında yayınlanmıştır. çalışma. “Bu sonuçlar göz önüne alındığında, insanlarda bu göz damlalarının denemelerine başlamaktan heyecan duyuyoruz.”

Tüm dejeneratif retina hastalıklarının hücresel stresi vardır. Stresin kaynağı değişebilirken - mutasyonlar ve gen varyantları, retinitis pigmentosa, AMD ve diğer bozukluklarla bağlantılıdır - yüksek seviyeli hücresel stres, retina hücrelerinin kademeli olarak fonksiyon kaybetmesine ve ölmesine neden olur. Fotoreseptör hücrelerinin aşamalı kaybı görme kaybına ve nihayetinde körlüğe yol açar. Bununla birlikte, tam PEDF proteini, retinaya ulaşmak için dış göz dokularından geçemeyecek kadar büyüktür ve tam proteinin retina dokusunda birden fazla fonksiyonu vardır, bu da onu bir tedavi olarak pratik hale getirir. Molekülün retina hücrelerini koruma ve molekülün gözün arkasına ulaşmasına yardımcı olmak için Becerra, hücre canlılığını destekleyen bir PEDF bölgesinden türetilmiş bir dizi kısa peptit geliştirdi. Bu küçük peptitler, retinanın yüzeyinde PEDF reseptör proteinleri ile bağlanmak için göz dokularından hareket edebilir.

İlk yazar Alexandra Bernardo-Colón liderliğindeki bu yeni çalışmada, Becerra’nın ekibi her biri kısa bir peptit içeren iki göz damlası formülasyonu oluşturdu. “17-mer” adı verilen ilk peptit adayı, PEDF'nin aktif bölgesinde bulunan 17 amino asit içerir. İkinci bir peptit olan H105a benzerdir, ancak PEDF reseptörüne daha güçlü bağlanır. Farelere göz yüzeyinde damla olarak uygulanan peptitler, 60 dakika içinde retinada yüksek konsantrasyonda bulundu ve önümüzdeki 24 ila 48 saat boyunca yavaşça azaldı. Ne peptit toksisiteye veya diğer yan etkilere neden olmadı. Damlaları test etmek için, araştırmacılar doğumdan kısa bir süre sonra fotoreseptörlerini kaybeden özel olarak yetiştirilen fareler kullandılar. Hücre kaybı başladığında, fotoreseptörlerin çoğunluğu bir hafta içinde ölür. Peptit gözü o bir haftalık dönemde düştüğünde, fareler fotoreseptörlerin% 75'ine kadar korudu ve ışığa güçlü retina tepkileri almaya devam ederken, bir plasebo verilenler hafta sonunda çok az fotoreseptör ve çok az fonksiyonel görme vardı.

“İlk kez, bu kısa peptitleri içeren göz damlalarının göze geçebileceğini ve retina üzerinde terapötik bir etkiye sahip olabileceğini gösteriyoruz” dedi. “H105A peptidi verilen hayvanlar, olumsuz yan etkisi olmayan, dramatik olarak daha sağlıklı görünümlü retinalara sahiptir.”

Genellikle çocuklukta başlayan ve uzun yıllar boyunca ilerleyen birçok retinit pigmentoza türü için çeşitli gene özgü tedaviler geliştirilmektedir. Bu PEDF'den türetilen peptit göz damlaları, bu gen tedavilerinin klinik olarak mevcut olmasını beklerken hücrelerin korunmasında önemli bir rol oynayabilir.

Göz damlası tedavisinden korunan fotoreseptörlerin gen terapisinin çalışması için yeterince sağlıklı olup olmadığını test etmek, işbirlikçileri Valeria Marigo, Ph.D. ve Andrea Bighinati, Ph.D., Modena Üniversitesi, İtalya, bir hafta süren göz damlası rejiminin sonunda fareleri gen tedavisi ile tedavi etti. Gen terapisi, en az altı ay boyunca görme görmeyi başarıyla korudu. Göz damlalarının insanlarda çalışıp çalışamayacağını görmek için - aslında insanlarda doğrudan test yapmadan - araştırmacılar, peptitleri bir insanda reçete modeli ile test etmek için çalıştılar. İnsan hücrelerinden bir çanakta yetiştirilen retina benzeri dokular, yüksek seviyelerde hücresel stres indükleyen kimyasallara maruz kaldı. Peptitler olmadan, doku modelinin hücreleri hızlı bir şekilde öldü, ancak peptitlerle retina dokuları geçerli kaldı. Bu insan dokusu verileri, göz damlalarının insan denemelerini destekleyen önemli bir ilk adım sağlar.

Araştırma NEI Intramural Araştırma Programı tarafından finanse edildi. Körlük Derneği'nin Önlenmesi, Fondazione Telethon, Heal-İtalya Vakfı, Cellsight Geliştirme Fonu ve Körlüğü Önlemek için Araştırma ile ek finansman sağlandı. NEI, görme tasarrufu sağlayan tedaviler geliştirmek ve görme kaybı olan kişilerin özel ihtiyaçlarını karşılamak için temel ve klinik bilim programlarını desteklemektedir. Daha fazla bilgi için https://www.nei.nih.gov.

adresini ziyaret edin.

Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) hakkında: NIH, ülkenin tıbbi araştırma ajansı, 27 enstitü ve merkez içerir ve ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanı'nın bir bileşenidir. NIH, temel, klinik ve çeviri tıbbi araştırmalarını yürüten ve destekleyen birincil federal ajansdır ve hem yaygın hem de nadir hastalıklar için nedenleri, tedavileri ve tedavileri araştırır. NIH ve programları hakkında daha fazla bilgi için www.nih.gov.

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piyano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V ve Becerra SP. “H105A peptit göz damlası, murin ve insan retina dejenerasyonunun insan modellerinde fotoreseptörün sağkalımını destekler.” 21 Mart 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

Gönderildi : 2025-03-24 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler