Дослідники NIH розвивають очні краплі, які повільні втрати зору у тварин

Підпишіться на Drugslib

Дослідники Національних інститутів здоров'я (NIH) розробили очні краплі, які розширюють зору в тваринних моделях групи успадкованих захворювань, які призводять до прогресивної втрати зору у людини, відомої як пігментоз ретиніту. Очні краплі містять невеликий фрагмент, отриманий з білка, виготовленого організмом, і знайдений в очах, відомий як коефіцієнт пігментного епітелію (PEDF). PEDF допомагає зберегти клітини в сітківці очей. Звіт про дослідження публікується в комунікаційній медицині.

"Хоча це не вилікування, це дослідження показує, що очні краплі на основі PEDF можуть уповільнити прогресування різноманітних дегенеративних захворювань сітківки у тварин, включаючи різні види ретиніту пігментози та сухий вік, де дегенерацію макули (AMD), зазначили Patricia Becerra, Phone.d. дослідження. "Враховуючи ці результати, ми раді розпочати випробування цих очей у людей".

Усі дегенеративні захворювання сітківки мають спільне клітинний стрес. Незважаючи на те, що джерело стресу може змінюватись - дози мутацій та варіантів генів були пов'язані з ретинітом пігментозою, AMD та іншими розладами - високий рівень клітинного стресу спричиняє поступово функціонування клітин сітківки і гинуть. Прогресивна втрата клітин фоторецепторів призводить до втрати зору і, зрештою, сліпоти.

Попередні дослідження з лабораторії Becerra показали, що в мишачій моделі природний білок PEDF може допомогти клітинам сітківки відсторонено від впливу клітинного стресу. Однак повний білок PEDF занадто великий, щоб пройти через зовнішні тканини очей, щоб досягти сітківки, а повний білок має кілька функцій у тканині сітківки, що робить його непрактичним як лікування. Щоб оптимізувати здатність молекули зберігати клітини сітківки та допомогти молекулі досягти задньої частини ока, Becerra розробила низку коротких пептидів, отриманих з області PEDF, яка підтримує життєздатність клітин. Ці маленькі пептиди можуть рухатися через тканини очей, щоб зв'язуватися з білками рецепторів PEDF на поверхні сітківки.

У цьому новому дослідженні під керівництвом першого автора Олександра Бернардо-Колона команда Becerra створила дві рецептури очей, кожна з яких містить короткий пептид. Перший кандидат від пептидів, який називається "17-MER", містить 17 амінокислот, що знаходяться в активній області PEDF. Другий пептид, H105A, схожий, але сильніше зв'язується з рецептором PEDF. Пептиди, застосовані до мишей, як краплі на поверхню ока були виявлені у високій концентрації в сітківці протягом 60 хвилин, повільно зменшуючись протягом наступних 24 - 48 годин. Ні пептид не спричинив токсичність, ні інші побічні ефекти.

При введенні одного разу молодим мишам з пігментозним захворюванням, що нагадує ретиніт, H105A уповільнив дегенерацію фоторецепторів та втрату зору. Щоб перевірити краплі, слідчі використовували спеціально розведені миші, які втрачають фоторецептори незабаром після народження. Як тільки втрата клітин починається, більшість фоторецепторів гинуть за тиждень. Коли в цьому тижневому періоді падає пептидне око, миші зберігали до 75% фоторецепторів і продовжували мати сильні реакції сітківки на світло, тоді як у тих, хто надав плацебо, було мало фоторецепторів і мало функціонального зору в кінці тижня.

"Вперше ми показуємо, що краплі очей, що містять ці короткі пептиди, можуть перейти в очі і мати терапевтичний вплив на сітківку",-сказав Бернардо-Колон. «Тварини, що дають пептид H105A, мають різко здоровіші сітківки, не маючи негативних побічних ефектів».

Різноманітні методи терапії, що стосуються генів, знаходяться для багатьох видів пігментози ретиніту, які, як правило, починаються в дитинстві та прогресу протягом багатьох років. Ці пептидні очні краплі, отримані PEDF, можуть відігравати вирішальну роль у збереженні клітин, чекаючи, коли ці генні терапії стануть клінічно доступними.

перевірити, чи зберігаються фоторецептори через лікування оком, досить здорові, щоб генна терапія працювала, співпрацівники Валерія Маріго, к.т.н. та Андреа Бігінаті, доктор філософії, Університет Модена, Італія, лікували мишей генною терапією в кінці тижневого режиму падіння очей. Генна терапія успішно збережена бачення принаймні протягом додаткових шести місяців.

Щоб побачити, чи можуть очні краплі працювати на людей - без фактично тестування на людей - дослідники працювали з Наталією Вергара, к.т.н., Колорадо -університету Аншуца, Aurora, щоб протестувати пептиди в моделі реалізації ретиссуї людини. Вирощені в блюді з клітин людини, тканини, подібні до сітківки, піддавалися впливу хімікатів, що викликали високий рівень клітинного стресу. Без пептидів клітини тканинної моделі швидко померли, але з пептидами тканини сітківки залишалися життєздатними. Ці дані про тканини людини забезпечують ключовий перший крок, що підтримує людські випробування очних крапель.

Дослідження фінансувалося Інтрамуральною дослідницькою програмою NEI. Додаткове фінансування було забезпечено запобіганням товариства сліпоти, телетоном Фондазіона, Фондом Heal-Italia, Фондом розвитку клітин та дослідженнями для запобігання сліпоті.

NEI очолює дослідження федерального уряду щодо візуальної системи та захворювань очей. NEI підтримує основні та клінічні наукові програми для розробки методів лікування прицілу та задоволення особливих потреб людей із втратою зору. Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.nei.nih.gov.

про Національний інститут охорони здоров'я (NIH): NIH, Національне агентство медичних досліджень, включає 27 інститутів та центрів і є компонентом Міністерства охорони здоров'я та соціальних служб США. NIH - основне федеральне агентство, що проводить та підтримує основні, клінічні та трансляційні медичні дослідження, і досліджує причини, лікування та ліки як для загальних, так і для рідкісних захворювань. Для отримання додаткової інформації про NIH та його програми відвідайте www.nih.gov.

nih ... перетворюючи відкриття в Health®

Посилання

4 "Пептидні очні краплі H105A сприяють виживанню фоторецепторів у мишачах та людських моделях дегенерації сітківки". 21 березня 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

Опубліковано : 2025-03-24 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова