Nipocalimab Nduduhake Kontrol Penyakit sing Sustained ing Remaja sing Urip Kanthi Myasthenia Gravis Umum ing Fase 2/3 sinau

Tindakake Drugslib ing

SAVANNAH, Ga. (15 Oktober 2024) - Johnson & Johnson dina iki ngumumake asil positif saka fase 2/3 Vibrance-MG sinau babagan nipocalimab ing remaja positif anti-AChRa (umur 12 - 17 taun) sing urip kanthi myasthenia umum. gravis (gMG). Peserta sinau sing diobati karo nipocalimab plus standar perawatan (SOC) entuk kontrol penyakit sing terus-terusan sing diukur kanthi titik akhir utama pengurangan immunoglobulin G (IgG) saka garis dasar sajrone minggu 24, lan titik pungkasan paningkatan sekunder ing skor MG-ADLb lan QMGc. Data Fase 2/3 iki bakal ditampilake ing presentasi lisan (Abstrak #MG100) ing Sesi Ilmiah Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) sajrone Rapat Tahunan American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM), ing ngendi Johnson & Johnson bakal saiki 25 abstrak.

"Temuan saka sinau Vibrance-MG nandheske potensial terapi investigasi iki kanggo wong enom umur 12 - 17 sing manggon karo gMG. Asil nuduhake pangurangan signifikan ing IgG kira-kira 70% ing remaja lan entuk manfaat klinis sing konsisten karo sinau Vivacity-MG3 ing wong diwasa, "ujare Jonathan Strober, M.D., Direktur Layanan Klinis kanggo Neurologi Anak lan Direktur Klinik Muscular Dystrophy. ing UCSF Benioff Children's Hospital.d "Sing nyemangati kanggo ndeleng asil positif iki amarga saiki ora ana pilihan perawatan lanjut sing disetujoni kanggo populasi remaja iki ing Amerika Serikat."

Kira-kira 10% kasus myasthenia gravis anyar didiagnosa ing remaja (umur 12 - 17 taun) lan keruwetan gMG ing pasien pediatrik mundhak kanthi 43% ngalami luwih saka limang rawat inap sajrone umure, 46% ngalami ing paling ora siji unit perawatan intensif tetep lan 68% ngalami periode penyakit sing luwih elek.1,2,3,4

Pengobatan karo nipocalimab plus SOC ketemu titik pungkasan utama kanggo nyuda total IgG serum (-69%). , lan loro endpoint sekunder MG-ADL lan QMG, yaiku ukuran aktivitas penyakit.5,e Papat saka limang pasien entuk ekspresi gejala minimal (skor MG-ADL 0-1) ing pungkasan fase perawatan.f, g Nipocalimab ditrima kanthi apik sajrone periode nem sasi, padha karo toleransi sing katon ing peserta diwasa ing sinau Vivacity-MG3.5 Ora ana kedadeyan sing ora becik lan ora ana sing mandheg amarga kedadeyan sing ora becik.

Disajikake kanggo pisanan, iki asil Open-label Phase 2/3 ing remaja konsisten karo temuan saka sinau pivotal saka nipocalimab ing patients diwasa karo gMG. Nipocalimab nalika ditambahake menyang SOC minangka pamblokiran FcRn pisanan sing nduduhake kontrol penyakit sing tetep ing uji coba registrasi sing diukur kanthi nambah MG-ADL liwat plasebo plus SOC sajrone nem sasi dosis konsisten (minggu Q2) ing antarane wong diwasa sing manggon karo gMG.

"Data Vibrance-MG nambahake profil klinis nipocalimab lan nyorot potensial kanggo remaja sing manggon karo gMG sing mbutuhake perawatan anyar," ujare Sindhu Ramchandren, M.D., Direktur Medis Eksekutif, Neuroscience , Kedokteran Inovatif Johnson & Johnson. "Kita setya ngembangake inovasi kanggo penyakit neurologis sing didorong autoantibodi, kayata gMG, kanthi tujuan ngowahi urip wong sing ngalami kahanan kasebut."

Awal taun iki, Johnson & Johnson ngumumake pengajuan aplikasi menyang US Food and Drug Administration (FDA) lan European Medicines Agency (EMA) njaluk persetujuan kanggo nipocalimab kanggo perawatan gMG.

Cathetan

a. Pasien kanthi tes getih positif kanggo antibodi reseptor asetilkolin (anti-AChR) utawa antibodi tyrosine kinase (anti-MuSK) spesifik otot layak kanggo sinau.

b. MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living) nyedhiyakake evaluasi klinis kanthi cepet babagan kelingan pasien babagan gejala sing nyebabake aktivitas urip saben dina, kanthi skor total 0 nganti 24; skor sing luwih dhuwur nuduhake keruwetan gejala sing luwih gedhe.

c. QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) minangka penilaian 13-item dening dokter sing ngitung keruwetan penyakit MG liwat kelemahan otot. Jumlah skor QMG kisaran saka 0 kanggo 39, ing ngendi skor sing luwih dhuwur nuduhake keruwetan penyakit sing luwih gedhe.

d. Dr Jonathan Strober punika konsultan mbayar kanggo Johnson & Johnson. Dheweke durung entuk ganti rugi kanggo karya media apa wae.

e. Perawatan karo nipocalimab nuduhake owah-owahan persentase rata-rata saka awal nganti minggu 24 kanggo total IgG serum -68,98% (kesalahan standar [SE] = 7,561).

f. Remaja sing nampa nipocalimab plus SOC saiki nduweni skor rata-rata rata-rata 4.29 (SE = 2.430) ing skala MG-ADL lan skor dasar rata-rata 12.50 (SE = 3.708) ing skala QMG.

g. Remaja sing nampa nipocalimab plus SOC saiki duwe owah-owahan rata-rata ing minggu 24 saka -2.40 (SE = 0.187) ing skala MG-ADL lan -3.80 (SE = 2.683) ing skala QMG.

> Babagan Myasthenia Gravis Umum (gMG)Myasthenia gravis (MG) minangka penyakit autoantibodi ing ngendi sistem kekebalan salah nggawe antibodi (contone, reseptor anti-acetylcholine [AChR], kinase tyrosine spesifik anti-otot [MuSK] utawa anti-low density lipoprotein related protein 4 [LRP4]), sing ngarahake protein ing persimpangan neuromuskular lan bisa ngalangi utawa ngganggu sinyal normal saka saraf menyang otot, saéngga ngrusak utawa nyegah kontraksi otot. 6,7 Penyakit iki nyebabake kira-kira 700,000 wong ing saindenging jagad.6 Kira-kira 10 nganti 15% kasus anyar MG didiagnosis ing remaja (umur 12 - 17 taun). asring tinimbang bocah lanang kanthi luwih saka 65% kasus MG pediatrik ing AS sing didiagnosis ing bocah-bocah wadon.8,9,10

Manifestasi penyakit wiwitan biasane okular nanging ing 85% utawa luwih kasus, penyakit generalizes (gMG), sing ditondoi kanthi kelemahan otot rangka sing fluktuatif sing nyebabake gejala kaya kelemahane anggota awak, kelopak mata drooping, penglihatan ganda lan kesulitan ngunyah. , ngulu, wicara, lan ambegan.6,11,12,13,14 Kira-kira 100.000 individu ing AS manggon karo gMG.15 Populasi gMG sing rawan, kayata pasien pediatrik, duwe pilihan terapi sing luwih winates.3 Saiki, perawatan SOC kanggo remaja sing duwe gMG diekstrapolasi saka uji coba diwasa.3 Saliyane perawatan simtomatik, ora ana pamblokiran FcRn sing disetujoni sing bisa ngatasi panyebab utama penyakit kanggo remaja sing duwe gMG ing Amerika Serikat.3

Babagan Studi Fase 2/3 Vibrance-MGSinau Fase 2/3 Vibrance-MG (NCT05265273) minangka studi open-label sing lagi ditindakake kanggo nemtokake efek nipocalimab ing peserta pediatrik. karo gMG.16 Pitu peserta umur 12 - 17 taun kanthi diagnosa gMG kaya sing dibayangke dening Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Kelas II nganti IV ing screening, lan respon klinis sing ora cukup kanggo terapi SOC sing tetep lan stabil, wis didaftarkan ing uji coba.5 Peserta kudu duwe tes getih positif kanggo autoantibodi anti-AChR utawa anti-MUSK. Panliten kasebut kalebu periode screening nganti patang minggu, Fase Perawatan Aktif label terbuka 24 minggu sajrone peserta nampa nipocalimab intravena saben rong minggu, lan Fase Ekstensi Jangka Panjang; evaluasi tindak lanjut safety bakal ditindakake ing wolung minggu sawise dosis pungkasan.16 Hasil utama panliten yaiku efek nipocalimab ing total IgG serum, safety lan tolerability, lan farmakokinetik ing peserta pediatrik kanthi gMG ing minggu 24. Titik pungkasan sekunder kalebu owah-owahan ing skor MG-ADL lan QMG ing 24 minggu.5,16

Babagan NipocalimabNipocalimab minangka antibodi monoklonal sing diselidiki, dirancang kanggo ikatan kanthi afinitas dhuwur kanggo mblokir FcRn lan nyuda tingkat antibodi imunoglobulin G (IgG) sirkulasi sing duweni potensi tanpa pengaruh marang fungsi kekebalan liyane. Iki kalebu autoantibodi lan alloantibodies sing ndasari macem-macem kahanan ing telung bagean kunci ing ruang autoantibodi kalebu penyakit Autoantibodi Langka, Penyakit Fetal Ibu sing ditengahi dening alloantibodies ibu lan Rheumatology Prevalent.17,18,19,20,21,22,23,24,25 Blokade IgG sing naleni FcRn ing plasenta uga dipercaya bisa mbatesi transfer transplacental alloantibodies ibu menyang janin.26,27

U.S. Food and Drug Administration (FDA) lan European Medicines Agency (EMA) wis menehi sawetara sebutan kunci kanggo nipocalimab kalebu:

  • U.S. Penetapan Fast Track FDA ing penyakit hemolitik janin lan bayi (HDFN) lan anemia hemolitik otoimun anget (wAIHA) ing Juli 2019, gMG ing Desember 2021 lan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) ing Maret 2024
  • U.S. Status obat FDA Orphan kanggo wAIHA ing Desember 2019, HDFN ing Juni 2020, gMG ing Februari 2021, polyneuropathy demielinating inflamasi kronis (CIDP) ing Oktober 2021 lan FNAIT ing Desember 2023
  • A.S. Penetapan FDA Breakthrough Therapy kanggo HDFN ing Februari 2024 dening FDA
  • EU EMA Orphan sebutan produk obat kanggo HDFN ing Oktober 2019

    • Babagan Johnson & JohnsonIng Johnson & Johnson, kita yakin kesehatan iku kabeh. Kekuwatan kita ing inovasi kesehatan menehi kekuwatan kanggo mbangun jagad ing ngendi penyakit rumit bisa dicegah, diobati, lan diobati, ing ngendi perawatan luwih cerdas lan kurang invasif, lan solusi pribadi. Liwat keahlian kita ing Kedokteran Inovatif lan MedTech, kita duwe posisi sing unik kanggo nggawe inovasi ing spektrum lengkap solusi kesehatan saiki kanggo menehi terobosan ing mbesuk, lan menehi pengaruh banget marang kesehatan kanggo manungsa.

    Ati-ati Babagan Pernyataan sing Maju MajuSiaran pers iki ngemot "pernyataan sing maju" kaya sing ditegesake ing Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995 babagan pangembangan produk lan keuntungan potensial lan pengaruh perawatan nipocalimab. Sing maca dielingake supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan saiki babagan acara sing bakal teka. Yen anggepan dhasar mbuktekake risiko utawa kahanan sing durung mesthi ora akurat utawa dingerteni utawa ora dingerteni, asil nyata bisa beda-beda saka pangarepan lan proyeksi Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. lan/utawa Johnson & Johnson. Resiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu, nanging ora winates ing: tantangan lan kahanan sing durung mesthi sing ana ing riset lan pangembangan produk, kalebu kahanan sing durung mesthi sukses klinis lan entuk persetujuan peraturan; kahanan sing durung mesthi sukses komersial; kangelan lan telat manufaktur; kompetisi, kalebu kemajuan teknologi, produk anyar lan paten sing digayuh pesaing; tantangan kanggo paten; efikasi produk utawa masalah safety sing nyebabake kelingan produk utawa tumindak peraturan; owah-owahan prilaku lan pola mbuwang para panuku produk lan layanan kesehatan; owah-owahan kanggo hukum lan peraturan sing ditrapake, kalebu reformasi perawatan kesehatan global; lan tren menyang biaya perawatan kesehatan. Dhaptar lan katrangan luwih lengkap babagan risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane bisa ditemokake ing Laporan Tahunan Johnson & Johnson babagan Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2023, kalebu ing bagean kanthi caption "Cautionary Cathetan Babagan Pernyataan Maju-Maju. "lan" Item 1A. Faktor Risiko," lan ing Laporan Triwulan Johnson & Johnson ing Formulir 10-Q lan pengajuan liyane karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Salinan file kasebut kasedhiya online ing www.sec.gov, www.jnj.com utawa ing panyuwunan saka Johnson & Johnson. Ora ana Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. utawa Johnson & Johnson sing bakal nganyarake pratelan sing ngarep-arep minangka asil informasi anyar utawa acara utawa perkembangan ing mangsa ngarep.

    Cathetan kaki1 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile myasthenia gravis kanthi wiwitan prepubertal. Gangguan Neuromusculus. 1998 Desember;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    2 Evoli A. Angsal myasthenia gravis nalika isih cilik. Curr Opin Neurol. 2010 Oktober;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    3 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile myasthenia gravis: a pediatric perspective. Otoimun Dis. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    4 Barraud C, Desguerre I, Barnerias C, Gitiaux C, Boulay C, Chabrol B. Fitur klinis lan evolusi myasthenia gravis remaja ing kohort Prancis. Saraf Otot. 2018 Apr;57(4):603-609. doi: 10.1002/mus.25965.

    5 Strober J et al. Keamanan lan efektifitas nipocalimab ing peserta remaja ing studi klinis Fase 2/3 Vibrance-MG label terbuka. Presentasi ing American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) Rapat Tahunan. Oktober 2024.

    6 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Insiden, mortalitas, lan beban ekonomi myasthenia gravis ing China: A sinau basis populasi nasional. Kesehatan Regional Lancet - Pasifik Barat. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    7 Wiendl, H., et al., Guideline for the management of myasthenic syndromes. Kemajuan terapeutik ing kelainan neurologis, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    8 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalensi jender ing multiple sclerosis lan myasthenia gravis kanak-kanak. J Bocah Neurol. 2002 Mei;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    9 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Carane umum myasthenia kanak-kanak? Insiden UK lan prevalensi myasthenia otoimun lan kongenital. Arch Dis Anak. 2014 Jun;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    10 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Insiden lan Fitur Okular Myasthenias Pediatrik. Am J Ophthalmol. 2019 Apr;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    11 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. lan Rowland, L.P. (1983), Prognosis myasthenia okular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    12 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Perkembangan penyakit umum ing 2 taun ing pasien karo myasthenia gravis okular. Neurol Lengkung. 2003 Februari;60(2):243-8. doi: 10.1001 / archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    13 Lembar fakta Myasthenia gravis. Dijupuk April 2024 saka https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    14 Myasthenia Gravis: Perawatan & Gejala. (2021, 7 April). Dijupuk April 2024 saka https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    15 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis Jan 2012-Desember 2020.

    16 ClinicalTrials.gov. NCT05265273. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05265273. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    17 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04951622. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    18 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    19 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05327114. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    20 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    21 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05379634. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    22 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05912517. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    23 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06028438. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    24 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04968912. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    25 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04882878. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    26 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara riwayat obstetrik lan keruwetan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    27 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, nyegah transfer IgG ing model perfusi plasenta ex vivo manungsa. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Dikirim : 2024-10-16 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer