니포칼리맙은 2/3상 연구에서 중증 근무력증을 앓고 있는 청소년의 지속적인 질병 통제를 입증했습니다.

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조지아주 사바나(2024년 10월 15일) – Johnson & Johnson은 오늘 전신 중증 근무력증을 앓고 있는 항 AChRa 양성 청소년(12~17세)을 대상으로 nipocalimab에 대한 2/3상 Vibrance-MG 연구의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 그라비스(gMG). 니포칼리맙과 표준 치료(SOC)로 치료받은 연구 참가자들은 24주에 걸쳐 기준선 대비 면역글로불린 G(IgG) 감소라는 1차 평가변수와 MG-ADLb 및 QMGc 점수 개선이라는 2차 평가변수로 측정된 지속적인 질병 통제를 달성했습니다. 이러한 2/3상 데이터는 미국 신경근 및 전기진단의학협회(AANEM) 연례회의 기간 중 미국 중증근육무력증 재단(MGFA) 과학 세션에서 구두 프레젠테이션(초록 #MG100)으로 소개될 예정입니다. 25개의 초록을 제시합니다.

“Vibrance-MG 연구의 결과는 gMG를 앓고 있는 12~17세의 젊은 개인을 위한 이 조사적 치료법의 잠재력을 강조합니다. 결과는 청소년에서 약 70%의 상당한 IgG 감소와 성인을 대상으로 한 Vivacity-MG3 연구와 일치하는 임상적 이점을 보여줍니다.”라고 아동 신경학 임상 서비스 책임자이자 근이영양증 클리닉 책임자인 조나단 스트로버(Jonathan Strober) 박사는 말했습니다. UCSF Benioff Children's Hospital.d "현재 미국에는 이 청소년 집단에 대해 승인된 고급 치료 옵션이 없기 때문에 이러한 긍정적인 결과를 보는 것은 고무적입니다."

새로운 중증근육무력증 사례의 약 10%는 청소년(12~17세)에서 진단되며, 소아 환자의 gMG 중증도는 일생 동안 5회 이상 입원한 경험이 있는 43%, 46%가 최소 한 번 중환자실에 입원했고 68%는 질병이 악화된 기간을 가졌습니다.1,2,3,4

니포칼리맙과 SOC를 병용한 치료는 연구의 1차 평가변수인 총 혈청 IgG 감소(-69%)를 충족했습니다. , 그리고 질병 활성도를 측정하는 MG-ADL과 QMG라는 두 가지 2차 평가변수가 있습니다.5,e 5명의 환자 중 4명은 치료 단계가 끝날 때까지 최소 증상 발현(MG-ADL 점수 0-1)을 달성했습니다.f, g 니포칼리맙은 6개월 동안 내약성이 좋았으며 이는 Vivacity-MG3 연구의 성인 참가자에게서 나타난 내약성과 유사했습니다.5 심각한 부작용은 없었고 부작용으로 인한 중단도 없었습니다.

처음으로 발표된 이러한 공개 라벨 제2/3상 청소년 대상 결과는 성인 gMG 환자를 대상으로 한 니포칼리맙의 중추적 연구 결과와 일치합니다. SOC에 추가된 니포칼리맙은 gMG를 앓고 있는 성인을 대상으로 6개월 동안 일관된 투여 기간(2분기)에 걸쳐 위약과 SOC에 비해 MG-ADL의 개선을 측정한 등록 시험에서 지속적인 질병 통제를 입증한 최초의 FcRn 차단제입니다.

"Vibrance-MG 데이터는 니포칼리맙의 확장된 임상 프로필에 추가되고 새로운 치료법이 필요한 gMG를 앓고 있는 청소년들에게 그 잠재력을 강조합니다."라고 신경과학의 의료 담당 이사인 Sindhu Ramchandren, M.D.는 말했습니다. , 존슨앤드존슨 혁신의학. "우리는 이러한 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 변화시키는 것을 목표로 gMG와 같은 자가항체 기반 신경 질환에 대한 혁신을 개발하는 데 최선을 다하고 있습니다."

올해 초 Johnson & Johnson은 미국 식품의약국(FDA)에 신청서를 제출했다고 발표했습니다(FDA) 및 유럽 의약청(EMA)은 gMG 치료를 위한 니포칼리맙 승인을 모색하고 있습니다.

참고

아. 아세틸콜린 수용체(항AChR) 항체 또는 근육 특이적 티로신 키나제(항-MuSK) 항체에 대한 혈액 검사에서 양성 반응을 보이는 환자가 연구 대상입니다.

b. MG-ADL(중증근육무력증 – 일상 생활 활동)은 환자의 일상 생활 활동에 영향을 미치는 증상 회상에 대한 신속한 임상 평가를 제공하며 총 점수 범위는 0~24입니다. 점수가 높을수록 증상의 심각도가 더 높다는 것을 나타냅니다.

ㄷ. QMG(정량적 중증근육무력증)는 근육 약화를 통해 MG 질환의 심각도를 정량화하는 임상의의 13개 항목 평가입니다. 총 QMG 점수 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높은 것을 의미합니다.

d. Jonathan Strober 박사는 Johnson & Johnson의 유료 컨설턴트입니다. 그는 어떠한 미디어 작업에 대해서도 보상을 받지 않았습니다.

마. 니포칼리맙 치료는 베이스라인에서 24주차까지 총 혈청 IgG의 평균 백분율 변화가 -68.98%로 나타났습니다(표준 오차 [SE] = 7.561).

f. 니포칼리맙과 현재 SOC를 함께 투여받은 청소년의 MG-ADL 척도 평균 기준 점수는 4.29(SE = 2.430)였고 QMG 척도 평균 기준 점수는 12.50(SE = 3.708)이었습니다.

지. 니포칼리맙과 현재 SOC를 함께 투여받은 청소년은 24주차에 MG-ADL 척도에서 -2.40(SE = 0.187), QMG 척도에서 -3.80(SE = 2.683)의 평균 변화를 보였습니다.

중증 근무력증(gMG) 정보중증 근무력증(MG)은 면역체계가 실수로 항체(예: 항아세틸콜린 수용체[AChR], 항근육 특이적 티로신 키나제[MuSK])를 만드는 자가항체 질환입니다. 또는 항저밀도 지단백질 관련 단백질 4(LRP4])는 신경근 접합부에서 단백질을 표적으로 삼고 신경에서 근육으로의 정상적인 신호 전달을 차단하거나 방해하여 근육 수축을 손상시키거나 예방할 수 있습니다. 6,7 이 질병은 전 세계적으로 약 700,000명의 사람들에게 영향을 미칩니다.6 새로운 MG 사례의 약 10~15%가 청소년(12~17세)에서 진단됩니다.1,2,3 청소년 MG 환자 중 소녀가 더 많은 영향을 받습니다. 미국에서 소아 MG 사례의 65% 이상이 여아에서 진단되는 경우가 남아보다 많습니다.8,9,10

초기 질병 발현은 일반적으로 눈에 나타나지만 85% 이상의 경우에는 사지 약화, 처진 눈꺼풀, 복시 및 씹기 어려움과 같은 증상으로 이어지는 골격근의 약화를 특징으로 하는 질병이 전신화됩니다(gMG). , 삼키기, 말하기 및 호흡.6,11,12,13,14 미국에서 약 100,000명의 개인이 gMG를 앓고 있습니다.15 소아 환자와 같은 취약한 gMG 집단은 치료 옵션이 더 제한적입니다.3 현재 SOC 치료는 다음과 같습니다. gMG가 있는 청소년의 경우 성인 임상시험에서 추정됩니다.3 미국에서는 대증 치료 외에 gMG가 있는 청소년의 질병 근본 원인을 해결할 수 있는 승인된 FcRn 차단제가 없습니다.3

2/3상 Vibrance-MG 연구 정보2/3상 Vibrance-MG 연구(NCT05265273)는 소아 참가자를 대상으로 니포칼리맙의 효과를 확인하기 위해 진행 중인 공개 라벨 연구입니다. gMG.16 스크리닝 시 미국 중증근육무력증 재단(MGFA) 클래스 II~IV에 의해 반영된 gMG 진단을 받고 지속적이고 안정적인 SOC 치료에 대한 임상 반응이 불충분한 12~17세의 7명의 참가자가 임상시험에 등록했습니다.5 참가자는 항 AChR 또는 항 MUSK 자가항체에 대한 혈액 검사에서 양성 반응을 보여야 합니다. 이 연구는 최대 4주의 선별 기간, 참가자가 2주마다 니포칼리맙을 정맥 내 투여받는 24주간의 공개 라벨 활성 치료 단계, 장기 연장 단계로 구성됩니다. 안전성 추적 평가는 마지막 투여 후 8주에 실시됩니다.16 연구의 주요 결과는 24주차에 gMG가 있는 소아 참가자의 총 혈청 IgG, 안전성 및 내약성, 약동학에 대한 니포칼리맙의 효과입니다. 2차 평가변수에는 24주차의 MG-ADL 및 QMG 점수 변화가 포함됩니다.5,16

니포칼리맙(Nipocalimab) 정보니포칼리맙(Nipocalimab)은 다른 면역 기능에 영향을 주지 않으면서 잠재적으로 FcRn을 차단하고 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체 수준을 감소시키기 위해 높은 친화력으로 결합하도록 설계된 시험용 단클론 항체입니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의해 매개되는 산모 태아 질환 및 만연한 류마티스를 포함하여 자가항체 공간의 세 가지 핵심 부문에 걸쳐 다양한 조건의 기초가 되는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다.17,18,19,20,21,22,23,24,25 태반에서 FcRn에 결합하는 IgG의 차단은 또한 산모의 동종항체의 태반을 통한 태아로의 전달을 제한하는 것으로 여겨집니다.26,27

미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약청(EMA)은 다음을 포함하여 nipocalimab에 몇 가지 핵심 지정을 부여했습니다.

  • U.S. 2019년 7월 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 2021년 12월 gMG, 2024년 3월 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 FDA 패스트 트랙 지정
  • U.S. 2019년 12월 wAIHA, 2020년 6월 HDFN, 2021년 2월 gMG, 2021년 10월 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), 2023년 12월 FNAIT에 대한 FDA 희귀의약품 지정
  • U.S. 2024년 2월 FDA에 의한 HDFN에 대한 FDA 혁신 치료제 지정
  • 2019년 10월 HDFN에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정

    • Johnson & Johnson 정보Johnson & Johnson에서는 건강이 전부라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에 대한 우리의 강점은 복잡한 질병을 예방하고, 치료하고, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며, 솔루션이 개인에게 맞춰지는 세상을 구축할 수 있도록 힘을 실어줍니다. 혁신적인 의학 및 MedTech에 대한 전문 지식을 통해 우리는 오늘날 의료 솔루션 전체에 걸쳐 혁신하여 내일의 혁신을 제공하고 인류의 건강에 중대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.

    미래 예측 진술에 관한 주의 사항이 보도 자료에는 제품 개발과 니포칼리맙의 잠재적 이점 및 치료 영향과 관련하여 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 독자는 이러한 미래예측 진술에 의존하지 않도록 주의를 당부드립니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 바탕으로 합니다. 기본 가정이 부정확하거나 알려지거나 알려지지 않은 위험이나 불확실성이 실현되는 경우 실제 결과는 Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. 및/또는 Johnson & Johnson의 기대 및 예상과 크게 다를 수 있습니다. 위험과 불확실성에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 임상 성공 및 규제 승인 획득의 불확실성을 포함하여 제품 연구 및 개발에 내재된 과제와 불확실성; 상업적 성공의 불확실성; 제조상의 어려움 및 지연; 경쟁자가 획득한 기술 진보, 신제품 및 특허를 포함한 경쟁; 특허에 대한 도전; 제품 리콜 또는 규제 조치로 인한 제품 효능 또는 안전성 문제 의료 제품 및 서비스 구매자의 행동 및 지출 패턴 변화; 글로벌 의료 개혁을 포함한 해당 법률 및 규정의 변경; 의료 비용 절감 추세. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 추가 목록과 설명은 "미래 예측 진술에 관한 주의 사항"이라는 캡션이 붙은 섹션을 포함하여 2023년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 Johnson & Johnson의 Form 10-K 연차 보고서에서 확인할 수 있습니다. ”, “항목 1A. 위험 요소” 및 Johnson & Johnson의 양식 10-Q에 대한 후속 분기별 보고서 및 증권거래위원회에 제출된 기타 서류에 나와 있습니다. 이러한 서류의 사본은 www.sec.gov, www.jnj.com에서 온라인으로 이용하거나 Johnson & Johnson에 요청하여 이용할 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Johnson & Johnson 중 어느 누구도 새로운 정보나 향후 사건 또는 개발의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트할 책임을 지지 않습니다.

    각주1 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. 사춘기 전 발병이 있는 청소년 중증 근무력증. 신경근 장애. 1998년 12월;8(8):561-7. 도이: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    2 Evoli A. 어린 시절 중증근육무력증을 획득했습니다. Curr Opin Neurol. 2010년 10월;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    3 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile 중증 근무력증: 소아과의 관점. 자가면역질환 2011;2011:404101. 도이: 10.4061/2011/404101.

    4 Barraud C, Desguerre I, Barnerias C, Gitiaux C, Boulay C, Chabrol B. 프랑스 코호트에서 청소년 중증 근무력증의 임상 특징 및 진화. 근육 신경. 2018년 4월;57(4):603-609. doi: 10.1002/mus.25965.

    5 Strober J et al. 공개 라벨 제2/3상 Vibrance-MG 임상 연구에서 청소년 참가자에 대한 니포칼리맙의 안전성과 효과. 미국 신경근 및 전기진단의학협회(AANEM) 연례 회의에서 발표. 2024년 10월.

    6 Chen J, Tian D-C, Zhang C, 외. 중국의 중증근육무력증 발병률, 사망률 및 경제적 부담: 전국적인 인구 기반 연구. Lancet 지역 건강 - 서태평양. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    7 Wiendl, H., et al., 근무력증 증후군 관리 지침. 신경 장애의 치료 발전, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. 마지막 액세스: 2024년 10월.

    8 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. 아동기 다발성 경화증 및 중증 근무력증의 성별 유병률. J 아동 신경 세포. 2002년 5월;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    9 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. 소아 중증 근무력증은 얼마나 흔한가요? 자가면역 및 선천성 근무력증의 영국 발생률 및 유병률. 아치 디스 아이. 2014년 6월;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    10 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. 소아 근무력증의 발생률과 안구 특징. Am J Ophalmol. 2019년 4월;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    11 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. 및 Rowland, L.P. (1983), 안구 중증 근무력증의 예후. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    12 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. 안구 중증 근무력증 환자의 2년차에 전신 질환 발생. 아치 뉴롤. 2003년 2월;60(2):243-8. 도이: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    13 중증근육무력증 사실 자료. https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/ migration-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf에서 2024년 4월에 검색함.

    14 중증근육무력증: 치료 및 증상. (2021년 4월 7일). 2024년 4월 https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg에서 검색함.

    15 DRG EPI(2021) 및 Optum 청구 분석 2012년 1월~2020년 12월.

    16 ClinicalTrials.gov. NCT05265273. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05265273. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    17 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04951622. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    18 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    19 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05327114. 이용 가능: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    20 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04119050. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    21 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05379634. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    22 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05912517. 이용 가능: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    23 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT06028438. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    24 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04968912. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    25 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04882878. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    26 Lobato G, Soncini CS. 산과 병력과 Rh(D) 동종면역 중증도 사이의 관계. 아치 Gynecol Obstet. 2008년 3월;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    27 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. 항-FcRn 항체인 M281은 인간 생체외 태반 관류 모델에서 IgG 전달을 억제합니다. J Obstet Gynecol입니다. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    출처: 존슨앤드존슨

    게시됨 : 2024-10-16 06:00

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