Nipocalimab udělil americké FDA prioritní hodnocení pro léčbu generalizované myasthenia gravis

Sledujte Drugslib

SPRING HOUSE, PA, (9. ledna 2025) – Společnost Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) dnes oznámila, že aplikace nipocalimab Biologics License Application (BLA) obdržela označení Priority Review od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčba pacientů s pozitivními protilátkami (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), jak je podpořeno zjištěními ze studie fáze 3 Vivacity-MG3. FDA uděluje prioritní přezkum žádostem o léky, které by v případě schválení nabízely významné zlepšení bezpečnosti nebo účinnosti léčby, diagnózy nebo prevence závažných stavů ve srovnání se standardními aplikacemi.1

„My vítám rozhodnutí FDA udělit prioritní hodnocení pro léčbu generalizované myasthenia gravis, což podtrhuje potřebu dalších možností léčby u široké populace lidí žijících s gMG,“ řekla Katie Abouzahr, M.D., Vice Prezident, vedoucí portfolia autoprotilátek a fetální imunologie matek ve společnosti Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Jsme odhodláni úzce spolupracovat s FDA, abychom pomohli přinést nipocalimab jako potenciální léčbu některým pacientům žijícím s gMG, a zvláště děkujeme účastníkům studií fáze 2 a 3. Pokud bude nipocalimab schválen, má potenciál léčit gMG u jedinců s pozitivními protilátkami, včetně anti-AChR, anti-MuSK a/nebo anti-LRP4.“

gMG je chronické, celoživotní, vzácné onemocnění vyvolané autoprotilátkami, pro které není v současné době k dispozici žádná léčba.2,3 gMG postihuje odhadem 700 000 lidí na celém světě.2,3 Ve studii fáze 3 byl nipocalimab plus standard péče (SOC) prokázala významně větší snížení odpovědi MG-ADL (≥2-bodové zlepšení oproti výchozí hodnotě) ve srovnání s placebem plus SOC (p=0,0213).4 Pro někoho žijícího s gMG může být 1- až 2-bodová změna na MG-ADL rozdílem mezi normálním jídlem a častým dušením jídlem nebo dušností v klidu a na ventilátoru. 5

Johnson & Johnson také podal žádost o registraci (MAA) Evropské lékové agentuře (EMA) se žádostí o schválení nipokalimabu v gMG dne 11. 2024.6 Kromě toho nipocalimab nedávno obdržel označení pro průlomovou terapii USA FDA pro léčbu dospělých se středně těžkou až těžkou Sjögrenovou chorobou, jak je podpořeno výsledky studie DAHLIAS fáze 2.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) poskytuje rychlé klinické hodnocení pacientovy vzpomínky na symptomy ovlivňující aktivity každodenního života, s celkovým rozsahem skóre 0 až 24; vyšší skóre znamená větší závažnost symptomů.5

O GENERALIZOVANÉ MYASTHENIA GRAVIS (gMG)

Myasthenia gravis (MG) je onemocnění autoprotilátek, při kterém imunitní systém omylem vytváří protilátky (např. anti-acetylcholinový receptor [AChR], anti-svalově specifická tyrosinkináza [MuSK] nebo protein související s lipoproteinem o nízké hustotě 4 [LRP4]), které se zaměřují na proteiny v neuromuskulárním spojení a mohou blokovat nebo narušovat normální signalizaci z nervů do svalů, čímž narušují nebo zabraňují svalům kontrakce.2,8,9 Onemocnění postihuje odhadem 700 000 lidí na celém světě.2 Přibližně 10 až 15 % nových případů MG je diagnostikováno u adolescentů (12 – 17 let).10,11,12 Mezi juvenilními pacienty s MG je dívky jsou postiženy častěji než chlapci s více než 65 % případů dětské MG v USA diagnostikovaných u dívek.13,14,15

Počáteční projevy onemocnění jsou obvykle oční, ale v 85 % nebo více případech se onemocnění zobecní (gMG), které je charakterizováno kolísající slabostí kosterních svalů vedoucí k příznakům, jako je slabost končetin, pokles očních víček, dvojité vidění a potíže se žvýkáním polykání, řeč a dýchání.2,16,17,18,19 Přibližně 100 000 jedinců v USA žije s gMG.20 Zranitelné populace gMG, jako jsou dětští pacienti, mají omezenější terapeutické možnosti.21 V současné době je léčba SOC pro dospívající s gMG extrapolována ze studií u dospělých.12 Kromě symptomatické léčby neexistují ve Spojených státech žádné schválené blokátory FcRn pro adolescenty s gMG .12

O STUDII FÁZE 3 VIVACITY-MG3

Studie 3. fáze Vivacity-MG3 (NCT04951622) byla speciálně navržena pro měření trvalé účinnosti a bezpečnosti s konzistentním dávkováním v této nepředvídatelné chronický stav, kdy neuspokojená potřeba zůstává vysoká. Byli identifikováni dospělí pacienti s pozitivní nebo negativní protilátkou gMG s nedostatečnou odpovědí (MG-ADL ≥6) na pokračující standardní péči (SOC) a 199 pacientů, z nichž 153 bylo pozitivních na protilátky, bylo zařazeno do 24týdenní dvojitě zaslepené placebo- kontrolovaná studie.4,22 Randomizace byla 1:1, nipocalimab plus aktuální SOC (30 mg/kg IV nasycovací dávka následovaná 15 mg/kg každé dva týdny) nebo placebo plus aktuální SOC.4 Základní demografické údaje byly vyvážené napříč rameny (77 nipocalimab, 76 placebo).4 Primárním cílovým parametrem studie byla průměrná změna skóre MG-ADLa od výchozí hodnoty během 22., 23. a 24. týdne u pacientů s pozitivními protilátkami. Klíčový sekundární cíl zahrnoval změnu skóre QMG. Dlouhodobá bezpečnost a účinnost byla dále hodnocena v probíhající otevřené fázi rozšíření (OLE).22

O NIPOCALIMABU

Nipocalimab je zkoumaná monoklonální protilátka navržená tak, aby se vázala s vysokou afinitou k blokování FcRn a snižovala hladiny cirkulujících protilátek imunoglobulinu G (IgG) potenciálně bez dopadu na další imunitní funkce. To zahrnuje autoprotilátky a aloprotilátky, které jsou základem mnoha stavů napříč třemi klíčovými segmenty v prostoru autoprotilátek, včetně vzácných onemocnění autoprotilátek, mateřských fetálních onemocnění zprostředkovaných mateřskými aloprotilátkami a revmatologie.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blokáda Předpokládá se také, že vazba IgG na FcRn v placentě omezuje transplacentární přenos mateřských aloprotilátek k plodu.31,32

FDA a Evropská léková agentura (EMA) udělily nipokalimabu několik klíčových označení, včetně:

  • U.S. Označení FDA Fast Track u hemolytického onemocnění plodu a novorozence (HDFN) a teplé autoimunitní hemolytické anémie (wAIHA) v červenci 2019, gMG v prosinci 2021 a fetální neonatální aloimunitní trombocytopenie (FNAIT) v březnu 2024
  • U.S. Stav léku pro vzácná onemocnění FDA pro wAIHA v prosinci 2019, HDFN v červnu 2020, gMG v únoru 2021, chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) v říjnu 2021 a FNAIT v prosinci 2023
  • U.S. Označení FDA Breakthrough Therapy pro HDFN v únoru 2024 a pro Sjögrenovu chorobu v listopadu 2024
  • U.S. FDA udělila prioritní přezkoumání v gMG ve 4. čtvrtletí 2024
  • Označení léčivého přípravku EU EMA pro vzácná onemocnění pro HDFN v říjnu 2019

    • O JOHNSON & JOHNSON

    Ve společnosti Johnson & Johnson věříme, že zdraví je všechno. Naše síla v inovacích ve zdravotnictví nám umožňuje budovat svět, kde se předchází složitým nemocem, léčí je a léčí, kde je léčba chytřejší a méně invazivní a řešení jsou osobní. Díky našim odborným znalostem v oblasti inovativní medicíny a MedTech máme jedinečnou pozici k tomu, abychom dnes inovovali celé spektrum zdravotnických řešení, abychom přinesli průlomy zítřka a hluboce ovlivnili zdraví lidstva.

    Další informace naleznete na https:/ /www.jnj.com/ nebo na www.innovativemedicine.jnj.com

    Sledujte nás na @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC a Janssen Biotech, Inc. jsou společnosti Johnson & Johnson.

    UPOZORNĚNÍ TÝKAJÍCÍ SE VÝHLEDOVÝCH PROHLÁŠENÍ

    Tato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“, jak jsou definována v zákoně o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 ohledně vývoje produktu a potenciálního přínosy a dopad léčby nipokalimabu. Čtenář je varován, aby se na tato výhledová prohlášení nespoléhal. Tato prohlášení jsou založena na současných očekáváních budoucích událostí. Pokud se základní předpoklady ukáží jako nepřesné nebo se naplní známá či neznámá rizika či nejistoty, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od očekávání a projekcí Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. a/nebo Johnson & Johnson. Rizika a nejistoty zahrnují, ale nejsou omezeny na: výzvy a nejistoty spojené s výzkumem a vývojem produktů, včetně nejistoty klinického úspěchu a získání regulačních schválení; nejistota obchodního úspěchu; výrobní potíže a zpoždění; konkurence, včetně technologického pokroku, nových produktů a patentů dosažených konkurenty; výzvy k patentům; obavy týkající se účinnosti nebo bezpečnosti produktu, které mají za následek stažení produktu z oběhu nebo regulační opatření; změny v chování a vzorcích výdajů kupujících produktů a služeb zdravotní péče; změny platných zákonů a předpisů, včetně globálních reforem zdravotní péče; a trendy směřující k omezení nákladů na zdravotní péči. Další seznam a popis těchto rizik, nejistot a dalších faktorů lze nalézt ve výroční zprávě společnosti Johnson & Johnson na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosincem 2023, včetně částí nadepsaných „Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení “ a „Položka 1A. Rizikové faktory“ a v následných čtvrtletních zprávách společnosti Johnson & Johnson o formuláři 10-Q a dalších podáních Komisi pro cenné papíry a burzy. Kopie těchto podání jsou k dispozici online na www.sec.gov, www.jnj.com nebo na vyžádání u Johnson & Johnson. Žádná ze společností Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ani Johnson & Johnson se nezavazuje aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení v důsledku nových informací nebo budoucích událostí nebo vývoje.

    # # #

    1 Americký úřad pro potraviny a léčiva. Prioritní kontrola. Dostupné na: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Poslední přístup: listopad 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, a kol. Výskyt, úmrtnost a ekonomická zátěž myasthenia gravis v Číně: Celostátní populační studie. Lancet oblastní zdraví - západní Pacifik. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Národní institut neurologických poruch a stoke. Myasthenia Gravis. Dostupné na: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Poslední přístup: listopad 2024.

    4 Antozzi, C et al., Účinnost a bezpečnost nipokalimabu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis – výsledky z dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, randomizované studie fáze 3 Vivacity-MG3. 2024 kongres Evropské akademie neurologie. Červen 2024.

    5 Profil aktivit každodenního života Wolfe GI Myasthenia gravis. Neurologie. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson usiluje o první schválení nipokalimabu v EU k léčbě široké populace pacientů s generalizovanou myasthenia gravis s pozitivními protilátkami. Dostupné na: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pacienti-žijící-s-pozitivní-protilátkou-generalizovaná-myasthenia-gravis. Poslední přístup: listopad 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab je první a jediná studovaná terapie, které bylo uděleno americké označení FDA pro průlomovou terapii pro léčbu dospělých žijících se středně těžkou až těžkou Sjögrenovou chorobou. Dostupné na: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- označení-pro-léčbu-dospělých-žijících-se středně těžkou až těžkou-sjogrensovou-nemocí. Poslední přístup: listopad 2024.

    8 Bacci ED et al. Pochopení vedlejších účinků terapie myasthenia gravis a jejich dopadu na každodenní život. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Pokyny pro léčbu myastenických syndromů. Terapeutické pokroky u neurologických poruch, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Poslední přístup: září 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenilní myasthenia gravis s prepubertálním začátkem. Neuromuskulní porucha. 1998 prosinec;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Získaná myasthenia gravis v dětství. Curr Opin Neurol. říjen 2010;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Juvenilní myasthenia gravis: pediatrická perspektiva. Autoimunitní dis. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalence pohlaví u dětské roztroušené sklerózy a myasthenia gravis. J Child Neurol. 2002 květen;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Jak častá je dětská myasthenie? Incidence a prevalence autoimunitní a kongenitální myastenie ve Spojeném království. Arch Dis Child. června 2014;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidence a oční rysy dětských myastenie. Am J Ophthalmol. 2019 duben;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr., Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. a Rowland, L. P. (1983), Prognosis of ocular myasthenia. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Vývoj generalizovaného onemocnění po 2 letech u pacientů s oční myastenií gravis. Arch Neurol. únor 2003;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Informační list Myasthenia gravis. Převzato z dubna 2024 z https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthenia Gravis: Léčba a příznaky . (2021, 7. dubna). Převzato z dubna 2024 z https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis, leden 2012 – prosinec 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Přední Neurol. 24. července 2020; 11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT04951622. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Poslední přístup: červen 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Poslední přístup: říjen 2024

    24 ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT05327114. Dostupné na: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Poslední přístup: říjen 2024

    25 ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT04119050. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Poslední přístup: říjen 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT05379634. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Poslední přístup: říjen 2024.

    27 Identifikátor ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Dostupné na: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Poslední přístup: říjen 2024

    28 ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT06028438. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Poslední přístup: říjen 2024.

    29 Identifikátor ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Poslední přístup: říjen 2024.

    30 ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT04882878. Dostupné na: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Poslední přístup: říjen 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Vztah mezi porodní anamnézou a závažností Rh(D) aloimunizace. Arch Gynecol Obstet. březen 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Poslední přístup: listopad 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, anti-FcRn protilátka, inhibuje přenos IgG v modelu perfuze lidské ex vivo placenty. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Zdroj: Johnson & Johnson

    Vyslán : 2025-01-13 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova