Nipocalimab erhält von der US-amerikanischen FDA vorrangige Prüfung zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis

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SPRING HOUSE, Pennsylvania, (9. Januar 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) gab heute bekannt, dass der Nipocalimab Biologics License Application (BLA) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Priority Review“ erhalten hat Behandlung von Antikörper-positiven (Anti-AChR, Anti-MuSK, Anti-LRP4) Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), wie durch Ergebnisse von gestützt die Phase-3-Vivacity-MG3-Studie. Die FDA gewährt eine vorrangige Prüfung für Anträge für Arzneimittel, die im Falle einer Zulassung im Vergleich zu Standardanträgen erhebliche Verbesserungen bei der Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung, Diagnose oder Prävention schwerwiegender Erkrankungen bieten würden.1

„Wir Wir begrüßen die Entscheidung der FDA, der Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis eine vorrangige Prüfung zu gewähren, was den Bedarf an zusätzlichen Behandlungsoptionen für eine breite Bevölkerungsgruppe von Menschen mit gMG unterstreicht“, sagte Katie Abouzahr, M.D., Vizepräsidentin, Leiter des Autoantikörper-Portfolios und des Bereichs mütterliche fetale Immunologie bei Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Wir sind bestrebt, eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um Nipocalimab als potenzielle Behandlung für bestimmte Patienten mit gMG bereitzustellen, und wir danken insbesondere den Teilnehmern der Phase-2- und Phase-3-Studien.“ Im Falle einer Zulassung hat Nipocalimab das Potenzial, gMG bei antikörperpositiven Personen zu behandeln, einschließlich Anti-AChR, Anti-MuSK und/oder Anti-LRP4.“

gMG ist eine chronische, lebenslange, seltene, durch Autoantikörper verursachte Krankheit, für die derzeit keine Heilung verfügbar ist.2,3 gMG betrifft schätzungsweise 700.000 Menschen weltweit.2,3 In der Phase-3-Studie Nipocalimab plus Standard of Care (SOC) zeigte im Vergleich zu Placebo plus SOC (p=0,0213) eine signifikant stärkere Verringerung der MG-ADL-Reaktion (Verbesserung um ≥2 Punkte gegenüber dem Ausgangswert).4 Für jemanden Wenn Sie mit gMG leben, kann eine 1- bis 2-Punkte-Veränderung des MG-ADL-Werts den Unterschied zwischen normaler Ernährung und häufigem Ersticken an der Nahrung oder Kurzatmigkeit in Ruhe und bei Beatmung ausmachen.5

Johnson & Johnson reichte am 11. September 2024 außerdem einen Marktzulassungsantrag (MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein, um die Zulassung von Nipocalimab in gMG zu beantragen.6 Darüber hinaus hat Nipocalimab kürzlich eine Zulassung erhalten Durchbruchtherapie-Status der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Sjögren-Krankheit, gestützt durch Ergebnisse der Phase-2-Studie DAHLIAS.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens) bietet eine schnelle klinische Beurteilung der Erinnerung des Patienten an Symptome, die sich auf Aktivitäten des täglichen Lebens auswirken, mit einem Gesamtpunktzahlbereich von 0 bis 24; Ein höherer Wert weist auf eine größere Schwere der Symptome hin.5

ÜBER GENERALISIERTE MYASTHENIA GRAVIS (gMG)

Myasthenia gravis (MG) ist eine Autoantikörpererkrankung, bei der das Immunsystem fälschlicherweise Antikörper bildet (z. B. Anti-Acetylcholin-Rezeptor [AChR], Anti-Muskel-spezifische Tyrosinkinase [MuSK] oder Anti-Low-Density-Lipoprotein-verwandtes Protein). 4 [LRP4]), die auf Proteine ​​an der neuromuskulären Verbindungsstelle abzielen und die normale Signalübertragung von den Nerven zu den Muskeln blockieren oder stören können, wodurch die Muskulatur beeinträchtigt oder verhindert wird Kontraktion.2,8,9 Die Krankheit betrifft schätzungsweise 700.000 Menschen weltweit.2 Ungefähr 10 bis 15 % der neuen MG-Fälle werden bei Jugendlichen (im Alter von 12 bis 17 Jahren) diagnostiziert.10,11,12 Unter jugendlichen MG-Patienten Mädchen sind häufiger betroffen als Jungen, wobei über 65 % der MG-Fälle bei Kindern in den USA bei Mädchen diagnostiziert werden.13,14,15

Die anfänglichen Krankheitsmanifestationen sind in der Regel okular, aber in 85 % oder mehr der Fälle generalisiert die Krankheit (gMG), die durch eine schwankende Schwäche der Skelettmuskulatur gekennzeichnet ist, die zu Symptomen wie Schwäche der Gliedmaßen, herabhängenden Augenlidern, Doppeltsehen und Schwierigkeiten beim Kauen führt , Schlucken, Sprechen und Atmen.2,16,17,18,19 Ungefähr 100.000 Menschen in den USA leben mit gMG.20 Anfällige gMG-Populationen, wie z. B. pädiatrische Patienten, verfügen über eingeschränktere Therapiemöglichkeiten.21 Derzeit werden SOC-Behandlungen für Jugendliche mit gMG aus Studien mit Erwachsenen extrapoliert.12 Abgesehen von symptomatischen Behandlungen gibt es keine zugelassenen FcRn-Blocker für Jugendliche mit gMG den Vereinigten Staaten.12

ÜBER DIE PHASE-3-VIVACITY-MG3-STUDIE

Die Phase-3-Vivacity-MG3-Studie (NCT04951622) wurde speziell entwickelt, um die nachhaltige Wirksamkeit und Sicherheit bei konsistenter Dosierung in dieser unvorhersehbaren Situation zu messen chronischer Zustand, bei dem der ungedeckte Bedarf weiterhin hoch ist. Es wurden Antikörper-positive oder negative erwachsene gMG-Patienten mit unzureichendem Ansprechen (MG-ADL ≥6) auf die laufende Standardtherapie (SOC) identifiziert und 199 Patienten, davon 153 Antikörper-positiv, in die 24-wöchige doppelblinde Placebo-Therapie aufgenommen. kontrollierte Studie.4,22 Die Randomisierung erfolgte 1:1, Nipocalimab plus aktuelle SOC (30 mg/kg i.v. Initialdosis, gefolgt von 15 mg/kg alle zwei Wochen) oder Placebo plus aktuelle SOC.4 Die demografischen Ausgangswerte waren in allen Armen ausgeglichen (77 Nipocalimab, 76 Placebo).4 Der primäre Endpunkt der Studie war die mittlere Veränderung des MG-ADLa-Scores gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 22, 23 und 24 bei Antikörper-positiven Patienten. Ein wichtiger sekundärer Endpunkt war die Veränderung des QMG-Scores. Die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit wurden in einer laufenden Open-Label-Erweiterungsphase (OLE) weiter bewertet.22

ÜBER NIPOCALIMAB

Nipocalimab ist ein monoklonaler Prüfantikörper, der sich mit hoher Affinität binden soll, um FcRn zu blockieren und die Menge an zirkulierenden Immunglobulin-G-Antikörpern (IgG) zu reduzieren, möglicherweise ohne Auswirkungen auf andere Immunfunktionen. Dazu gehören Autoantikörper und Alloantikörper, die mehreren Erkrankungen in drei Schlüsselsegmenten im Autoantikörperbereich zugrunde liegen, darunter seltene Autoantikörpererkrankungen, durch mütterliche Alloantikörper vermittelte mütterliche fetale Erkrankungen und Rheumatologie.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blockade Es wird auch angenommen, dass die Bindung von IgG an FcRn in der Plazenta die transplazentare Übertragung mütterlicher Alloantikörper begrenzt der Fötus.31,32

Die FDA und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) haben Nipocalimab mehrere wichtige Zulassungen erteilt, darunter:

  • U.S. FDA-Fast-Track-Status für hämolytische Erkrankungen des Fötus und Neugeborenen (HDFN) und warme autoimmune hämolytische Anämie (wAIHA) im Juli 2019, gMG im Dezember 2021 und fetale neonatale alloimmune Thrombozytopenie (FNAIT) im März 2024
  • USA FDA-Orphan-Drug-Status für wAIHA im Dezember 2019, HDFN im Juni 2020, gMG im Februar 2021, chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) im Oktober 2021 und FNAIT im Dezember 2023
  • USA FDA-Status „Breakthrough Therapy“ für HDFN im Februar 2024 und für Morbus Sjögren im November 2024
  • USA Die FDA erteilte im 4. Quartal 2024 die vorrangige Prüfung von gMG.
  • EU EMA Orphan-Arzneimitteldesignation für HDFN im Oktober 2019

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    1 U.S. Food & Drug Administration. Vorrangige Überprüfung. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Letzter Zugriff: November 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Inzidenz, Mortalität und wirtschaftliche Belastung durch Myasthenia gravis in China: Eine landesweite bevölkerungsbasierte Studie. The Lancet Regional Health – Westpazifik. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 National Institute of Neurological Disorders und Stoke. Myasthenia Gravis. Verfügbar unter: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Letzter Zugriff: November 2024.

    4 Antozzi, C et al., Wirksamkeit und Sicherheit von Nipocalimab bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis – Top-Line-Ergebnisse der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Phase-3-Studie Vivacity-MG3. Kongress der Europäischen Akademie für Neurologie 2024. Juni 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis Aktivitäten im täglichen Lebensprofil. Neurologie. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson strebt die erste EU-Zulassung von Nipocalimab zur Behandlung einer breiten Patientengruppe mit Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis an. Verfügbar unter: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- Patienten, die mit einer antikörperpositiven, generalisierten Myasthenia gravis leben. Letzter Zugriff: November 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab ist die erste und einzige Prüftherapie, die von der US-amerikanischen FDA den Breakthrough Therapy Status für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Sjögren-Krankheit erhalten hat. Verfügbar unter: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- Bezeichnung-für-die-Behandlung-von-Erwachsenen-mit-mittelschwerer-bis-schwerer-Sjögrens-Krankheit. Letzter Zugriff: November 2024.

    8 Bacci ED et al. Verständnis der Nebenwirkungen der Myasthenia gravis-Therapie und ihrer Auswirkungen auf das tägliche Leben. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Leitlinie zur Behandlung myasthenischer Syndrome. Therapeutische Fortschritte bei neurologischen Störungen, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Letzter Zugriff: September 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile Myasthenia gravis mit präpubertärem Beginn. Neuromuskuläre Störung. 1998 Dez.;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Erworbene Myasthenia gravis im Kindesalter. Aktuelle Meinung Neurol. 2010 Okt.;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile Myasthenia gravis: eine pädiatrische Perspektive. Autoimmundis. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Geschlechtsspezifische Prävalenz bei Multipler Sklerose und Myasthenia gravis im Kindesalter. J Kinderneurol. 2002 Mai;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Wie häufig kommt Myasthenie im Kindesalter vor? Die Inzidenz und Prävalenz von Autoimmun- und angeborener Myasthenie im Vereinigten Königreich. Arch Dis Kind. 2014 Jun;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Inzidenz und Augenmerkmale pädiatrischer Myasthenien. Bin J Ophthalmol. 2019 Apr;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr., Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. und Rowland, L.P. (1983), Prognose der okulären Myasthenie. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Entwicklung einer generalisierten Erkrankung nach 2 Jahren bei Patienten mit Augenerkrankungen Myasthenia gravis. Arch Neurol. 2003 Feb;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Faktenblatt zu Myasthenia gravis. Abgerufen im April 2024 von https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthenia Gravis: Behandlung und Symptome . (2021, 7. April). Abgerufen im April 2024 von https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis Jan. 2012 – Dezember 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management der juvenilen Myasthenia Gravis. Vorderes Neurol. 24.07.2020;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04951622. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Letzter Zugriff: Juni 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Letzter Zugriff: Oktober 2024

    24 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT05327114. Verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Letzter Zugriff: Oktober 2024

    25 ClinicalTrials.gov-Identifikator: NCT04119050. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Letzter Zugriff: Oktober 2024.

    26 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT05379634. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Letzter Zugriff: Oktober 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Kennung: NCT05912517. Verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Letzter Zugriff: Oktober 2024

    28 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT06028438. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Letzter Zugriff: Oktober 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Kennung: NCT04968912. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Letzter Zugriff: Oktober 2024.

    30 ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04882878. Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Letzter Zugriff: Oktober 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Zusammenhang zwischen der geburtshilflichen Vorgeschichte und dem Schweregrad der Rh(D)-Alloimmunisierung. Arch Gynecol Obstet. 2008 März;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Letzter Zugriff: November 2024.

    32 Roy S., Nanovskaya T., Patrikeeva S. et al. M281, ein Anti-FcRn-Antikörper, hemmt den IgG-Transfer in einem menschlichen Ex-vivo-Plazentaperfusionsmodell. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Quelle: Johnson & Johnson

    Gesendet : 2025-01-13 12:00

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