Nipocalimab obtuvo la revisión prioritaria de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada

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SPRING HOUSE, Pa., (9 de enero de 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) anunció hoy que la Solicitud de Licencia de Producto Biológico (BLA) de nipocalimab recibió la designación de Revisión Prioritaria de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para el tratamiento de pacientes con anticuerpos positivos (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) con miastenia gravis generalizada (gMG), según lo respaldado por los hallazgos del Estudio fase 3 Vivacity-MG3. La FDA otorga revisión prioritaria a solicitudes de medicamentos que, de ser aprobados, ofrecerían mejoras significativas en la seguridad o eficacia del tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves en comparación con las solicitudes estándar.1

“Nosotros "Acogemos con agrado la decisión de la FDA de conceder una revisión prioritaria para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada, lo que subraya la necesidad de opciones de tratamiento adicionales en una amplia población de personas que viven con gMG", dijo Katie Abouzahr, M.D., vicepresidenta de Autoantibody. Líder del Área de Portafolio y Enfermedades de Inmunología Materno Fetal en Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Estamos comprometidos a trabajar estrechamente con la FDA para ayudar a que nipocalimab sea un tratamiento potencial para ciertos pacientes que viven con gMG, y agradecemos especialmente a los participantes en los estudios de fase 2 y 3. Si se aprueba, nipocalimab tiene el potencial de tratar la gMG en individuos con anticuerpos positivos, incluidos anti-AChR, anti-MuSK y/o anti-LRP4”.

La gMG es una enfermedad crónica, poco común, de por vida, impulsada por autoanticuerpos, para la cual actualmente no hay cura disponible.2,3 La gMG afecta a aproximadamente 700.000 personas en todo el mundo.2,3 En el estudio de fase 3, nipocalimab plus estándar de atención (SOC) demostró una reducción significativamente mayor en la respuesta de MG-ADL (mejora ≥2 puntos desde el inicio) en comparación con placebo más SOC (p=0,0213).4 Para alguien que vive con gMG, un cambio de 1 a 2 puntos en MG-ADL puede marcar la diferencia entre una alimentación normal y asfixia frecuente con la comida, o dificultad para respirar en reposo y estar conectado a un ventilador.5

Johnson & Johnson también presentó una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para solicitar la aprobación de nipocalimab en gMG el 11 de septiembre de 2024.6 Además, nipocalimab recibió recientemente la aprobación de la FDA de EE. UU. Designación de terapia innovadora para el tratamiento de adultos con enfermedad de Sjögren de moderada a grave, respaldada por los resultados del estudio de fase 2 DAHLIAS.7

a. MG-ADL (Miastenia Gravis – Actividades de la vida diaria) proporciona una evaluación clínica rápida del recuerdo del paciente de los síntomas que afectan las actividades de la vida diaria, con un rango de puntuación total de 0 a 24; una puntuación más alta indica una mayor gravedad de los síntomas.5

ACERCA DE LA MASTENIA GRAVIS GENERALIZADA (gMG)

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad de autoanticuerpos en la que el sistema inmunológico produce por error anticuerpos (p. ej., anti-receptor de acetilcolina [AChR], anti-tirosina quinasa específica del músculo [MuSK] o anti-proteína relacionada con lipoproteínas de baja densidad). 4 [LRP4]), que se dirigen a proteínas en la unión neuromuscular y pueden bloquear o interrumpir la señalización normal de los nervios a los músculos, dañando o previniendo así la función muscular. contracción.2,8,9 La enfermedad afecta a aproximadamente 700.000 personas en todo el mundo.2 Aproximadamente del 10 al 15 % de los nuevos casos de MG se diagnostican en adolescentes (de 12 a 17 años de edad).10,11,12 Entre los pacientes juveniles con MG, las niñas se ven afectadas con más frecuencia que los niños; más del 65 % de los casos pediátricos de MG en los EE. UU. se diagnostican en niñas.13,14,15

Manifestaciones iniciales de la enfermedad Generalmente son oculares, pero en el 85% o más de los casos, la enfermedad se generaliza (MGG), que se caracteriza por debilidad fluctuante de los músculos esqueléticos que provoca síntomas como debilidad de las extremidades, párpados caídos, visión doble y dificultades para masticar, tragar, hablar y respirar.2,16,17,18,19 Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. viven con gMG.20 Las poblaciones vulnerables de gMG, como las pediátricas pacientes, tienen opciones terapéuticas más limitadas.21 Actualmente, los tratamientos SOC para adolescentes con gMG se extrapolan de ensayos en adultos.12 Aparte de los tratamientos sintomáticos, no existen bloqueadores de FcRn aprobados para adolescentes con gMG en los Estados Unidos.12

ACERCA DEL ESTUDIO VIVACITY-MG3 DE FASE 3

El estudio de fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) se diseñó específicamente para medir la eficacia y seguridad sostenidas con una dosificación constante en este entorno impredecible. condición crónica donde la necesidad insatisfecha sigue siendo alta. Se identificaron pacientes adultos con gMG positivos o negativos para anticuerpos con respuesta insuficiente (MG-ADL ≥6) a la terapia estándar de atención (SOC) en curso y 199 pacientes, 153 de los cuales eran positivos para anticuerpos, se inscribieron en el estudio doble ciego con placebo de 24 semanas. ensayo controlado.4,22 La aleatorización fue 1:1, nipocalimab más SOC actual (dosis de carga IV de 30 mg/kg seguida de 15 mg/kg cada dos semanas) o placebo más SOC actual.4 Los datos demográficos iniciales estaban equilibrados en todos los grupos (77 nipocalimab, 76 placebo).4 El criterio de valoración principal del estudio fue el cambio medio en la puntuación MG-ADLa desde el inicio durante las semanas 22, 23 y 24 en pacientes con anticuerpos positivos. Un criterio de valoración secundario clave incluyó el cambio en la puntuación QMG. La seguridad y eficacia a largo plazo se evaluaron más a fondo en una fase de extensión abierta (OLE) en curso.22

ACERCA DE NIPOCALIMAB

Nipocalimab es un anticuerpo monoclonal en investigación, diseñado para unirse con alta afinidad para bloquear FcRn y reducir los niveles de anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) circulantes potencialmente sin impacto en otras funciones inmunes. Esto incluye autoanticuerpos y aloanticuerpos que subyacen a múltiples afecciones en tres segmentos clave en el espacio de los autoanticuerpos, incluidas las enfermedades raras con autoanticuerpos, las enfermedades materno-fetales mediadas por aloanticuerpos maternos y la reumatología.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Bloqueo También se cree que la unión de IgG a FcRn en la placenta limita la transferencia transplacentaria de aloanticuerpos maternos a el feto.31,32

La FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han otorgado varias designaciones clave a nipocalimab, entre ellas:

  • U.S. Designación de vía rápida de la FDA en enfermedad hemolítica del feto y del recién nacido (HDFN) y anemia hemolítica autoinmune cálida (wAIHA) en julio de 2019, gMG en diciembre de 2021 y trombocitopenia aloinmune neonatal fetal (FNAIT) en marzo de 2024
  • U.S. Estado de medicamento huérfano de la FDA para wAIHA en diciembre de 2019, HDFN en junio de 2020, gMG en febrero de 2021, polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) en octubre de 2021 y FNAIT en diciembre de 2023
  • U.S. Designación de terapia innovadora por la FDA para HDFN en febrero de 2024 y para la enfermedad de Sjögren en noviembre de 2024
  • EE.UU. La FDA concedió la revisión prioritaria en gMG en el cuarto trimestre de 2024
  • Designación de medicamento huérfano de la EMA de la UE para HDFN en octubre de 2019

    • ACERCA DE JOHNSON & JOHNSON

    En Johnson & Johnson, creemos que la salud lo es todo. Nuestra fortaleza en la innovación en el cuidado de la salud nos permite construir un mundo donde se previenen, tratan y curan enfermedades complejas, donde los tratamientos son más inteligentes y menos invasivos y las soluciones son personales. A través de nuestra experiencia en Medicina Innovadora y MedTech, estamos en una posición única para innovar en todo el espectro de soluciones de atención médica hoy para ofrecer los avances del mañana e impactar profundamente la salud de la humanidad.

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    PRECAUCIONES RELATIVAS A LAS DECLARACIONES A FUTURO

    Este comunicado de prensa contiene “declaraciones a futuro” tal como se definen en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 en relación con el desarrollo de productos y el potencial Beneficios e impacto del tratamiento con nipocalimab. Se advierte al lector que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en expectativas actuales de eventos futuros. Si las suposiciones subyacentes resultan inexactas o se materializan riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar materialmente de las expectativas y proyecciones de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo de productos, incluida la incertidumbre del éxito clínico y de la obtención de aprobaciones regulatorias; incertidumbre del éxito comercial; dificultades y retrasos en la fabricación; competencia, incluidos avances tecnológicos, nuevos productos y patentes obtenidas por competidores; desafíos a las patentes; preocupaciones sobre la eficacia o seguridad del producto que resulten en retiros de productos o acciones regulatorias; cambios en el comportamiento y los patrones de gasto de los compradores de productos y servicios de atención médica; cambios en las leyes y regulaciones aplicables, incluidas reformas globales de atención médica; y tendencias hacia la contención de los costos de atención médica. Puede encontrar una lista y descripciones adicionales de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el Informe anual de Johnson & Johnson en el formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2023, incluidas las secciones tituladas "Nota de precaución con respecto a las declaraciones prospectivas". ” y “Artículo 1A. Factores de riesgo”, y en los informes trimestrales posteriores de Johnson & Johnson en el formulario 10-Q y otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores. Copias de estas presentaciones están disponibles en línea en www.sec.gov, www.jnj.com o previa solicitud a Johnson & Johnson. Ni Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ni Johnson & Johnson se comprometen a actualizar ninguna declaración prospectiva como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.

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    1 Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Revisión prioritaria. Disponible en: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Último acceso: noviembre de 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidencia, mortalidad y carga económica de la miastenia gravis en China: un estudio poblacional a nivel nacional. The Lancet Regional Health - Pacífico Occidental. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Stoke. Miastenia Gravis. Disponible en: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Último acceso: noviembre de 2024.

    4 Antozzi, C et al., Eficacia y seguridad de nipocalimab en pacientes con miastenia gravis generalizada: resultados de primera línea del estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo Vivacity-MG3. 2024 Congreso de la Academia Europea de Neurología. Junio ​​de 2024.

    5 Wolfe GI Perfil de actividades de la vida diaria de miastenia gravis. Neurología. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson busca la primera aprobación de nipocalimab en la UE para tratar a una amplia población de pacientes que viven con miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos. Disponible en: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-amplia-población-de- pacientes-que-viven-con-miastenia-gravis-generalizada-anticuerpos positivos. Último acceso: noviembre de 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab es la primera y única terapia en investigación a la que se le ha concedido la designación de terapia innovadora de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de adultos que padecen la enfermedad de Sjögren de moderada a grave. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- designación-para-el-tratamiento-de-adultos-que-viven-con-la-enfermedad-de-sjogren-moderada-a-grave. Último acceso: noviembre de 2024.

    8 Bacci ED et al. Comprender los efectos secundarios de la terapia para la miastenia gravis y su impacto en la vida diaria. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Guía para el manejo de los síndromes miasténicos. Avances terapéuticos en trastornos neurológicos, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Último acceso: septiembre de 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Miastenia gravis juvenil con inicio prepuberal. Trastorno neuromuscular. 1998 diciembre;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Miastenia gravis adquirida en la infancia. Opinión actual Neurol. Octubre de 2010; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Miastenia gravis juvenil: una perspectiva pediátrica. Enfermedad autoinmune. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalencia de género en la esclerosis múltiple infantil y la miastenia gravis. J Niño Neurol. Mayo de 2002; 17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. ¿Qué tan común es la miastenia infantil? La incidencia y prevalencia en el Reino Unido de la miastenia autoinmune y congénita. Arco Dis Niño. Junio ​​de 2014; 99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidencia y características oculares de las miastenias pediátricas. Soy J Oftalmol. Abril de 2019; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. y Rowland, L.P. (1983), Pronóstico de la miastenia ocular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Desarrollo de enfermedad generalizada a los 2 años en pacientes con enfermedad ocular miastenia gravis. Arco Neurol. Febrero de 2003; 60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Hoja informativa sobre la miastenia gravis. Obtenido en abril de 2024 de https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miastenia grave: tratamiento y síntomas . (2021, 7 de abril). Obtenido en abril de 2024 de https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) y análisis de reclamaciones de Optum de enero de 2012 a diciembre de 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Manejo de la miastenia gravis juvenil. Neurol frontal. 24 de julio de 2020; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Último acceso: junio de 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Último acceso: octubre de 2024

    24 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Último acceso: octubre de 2024

    25 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Último acceso: octubre de 2024.

    26 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Último acceso: octubre de 2024.

    27 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Último acceso: octubre de 2024

    28 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Último acceso: octubre de 2024.

    29 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Último acceso: octubre de 2024.

    30 Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Último acceso: octubre de 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Relación entre la historia obstétrica y la gravedad de la aloinmunización Rh(D). Arco Ginecol Obstet. Marzo de 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Último acceso: noviembre de 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticuerpo anti-FcRn, inhibe la transferencia de IgG en un modelo de perfusión placentaria ex vivo humano. Soy J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Fuente: Johnson & Johnson

    Al corriente : 2025-01-13 12:00

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