Le nipocalimab obtient l'examen prioritaire de la FDA américaine pour le traitement de la myasthénie grave généralisée

Suivez Drugslib sur

SPRING HOUSE, Pennsylvanie (9 janvier 2025) – Johnson & Johnson (NYSE : JNJ) a annoncé aujourd'hui que la demande de licence de produits biologiques pour le nipocalimab (BLA) a reçu la désignation d'examen prioritaire de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement des patients positifs aux anticorps (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) atteints de myasthénie grave généralisée (gMG), comme le confirment les résultats de l'étude Étude de phase 3 Vivacity-MG3. La FDA accorde un examen prioritaire aux demandes de médicaments qui, s'ils étaient approuvés, offriraient des améliorations significatives en termes de sécurité ou d'efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention de maladies graves par rapport aux demandes standard.1

« Nous nous félicitons de la décision de la FDA d'accorder un examen prioritaire au traitement de la myasthénie grave généralisée, ce qui souligne la nécessité d'options de traitement supplémentaires chez une large population de personnes vivant avec la gMG », a déclaré Katie Abouzahr, M.D., vice-présidente de la division Autoanticorps. Responsable du portefeuille et du domaine des maladies d'immunologie fœtale maternelle chez Johnson & Johnson Innovative Medicine. « Nous nous engageons à travailler en étroite collaboration avec la FDA pour aider à proposer le nipocalimab comme traitement potentiel à certains patients vivant avec la gMG, et nous remercions particulièrement les participants aux études de phase 2 et 3. S'il est approuvé, le nipocalimab a le potentiel de traiter la gMG chez les individus positifs aux anticorps, notamment anti-AChR, anti-MuSK et/ou anti-LRP4. »

La gMG est une maladie chronique, chronique, rare, provoquée par les auto-anticorps, pour laquelle aucun remède n'est actuellement disponible.2,3 La gMG touche environ 700 000 personnes dans le monde.2,3 Dans l'étude de phase 3, le nipocalimab plus le standard de soins (SOC) a démontré une réduction significativement plus importante de la réponse MG-ADL (amélioration ≥ 2 points par rapport à la valeur initiale) par rapport au placebo plus SOC (p = 0,0213).4 Pour une personne vivant avec gMG, un changement de 1 à 2 points sur le MG-ADL peut faire la différence entre une alimentation normale et des étouffements fréquents avec de la nourriture, ou un essoufflement au repos et le fait d'être sous respirateur.5

Johnson & Johnson a également soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) visant à obtenir l'approbation du nipocalimab dans le gMG le 11 septembre 2024.6 De plus, le nipocalimab a récemment reçu l'approbation de la FDA américaine. Désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Sjögren modérée à sévère, appuyée par les résultats de l'étude DAHLIAS de phase 2.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) fournit une évaluation clinique rapide du souvenir par le patient des symptômes ayant un impact sur les activités de la vie quotidienne, avec une plage de scores totale de 0 à 24 ; un score plus élevé indique une plus grande gravité des symptômes.5

À PROPOS DE LA MYASTHÉNIE GRAVIS GÉNÉRALISÉE (gMG)

La myasthénie grave (MG) est une maladie à auto-anticorps dans laquelle le système immunitaire produit par erreur des anticorps (par exemple, un récepteur anti-acétylcholine [AChR], une tyrosine kinase spécifique d'un muscle [MuSK] ou une protéine liée aux lipoprotéines de basse densité). 4 [LRP4]), qui ciblent les protéines de la jonction neuromusculaire et peuvent bloquer ou perturber la signalisation normale des nerfs vers les muscles, altérant ou empêchant ainsi le développement musculaire. contraction.2,8,9 La maladie touche environ 700 000 personnes dans le monde.2 Environ 10 à 15 % des nouveaux cas de MG sont diagnostiqués chez des adolescents (âgés de 12 à 17 ans).10,11,12 Parmi les patients mineurs atteints de MG, les filles sont touchées plus souvent que les garçons, avec plus de 65 % des cas pédiatriques de MG aux États-Unis diagnostiqués chez les filles.13,14,15

Les premières manifestations de la maladie sont généralement oculaires. mais dans 85 % ou plus des cas, la maladie se généralise (gMG), caractérisée par une faiblesse fluctuante des muscles squelettiques entraînant des symptômes tels qu'une faiblesse des membres, des paupières tombantes, une vision double et des difficultés de mastication, de déglutition, d'élocution et de respiration.2 ,16,17,18,19 Aux États-Unis, environ 100 000 personnes vivent avec une gMG.20 Les populations vulnérables de gMG, telles que les enfants Les patients ont des options thérapeutiques plus limitées.21 Actuellement, les traitements SOC pour les adolescents atteints de gMG sont extrapolés à partir d'essais menés chez des adultes.12 Hormis les traitements symptomatiques, il n'existe aucun bloqueur de FcRn approuvé pour les adolescents atteints de gMG aux États-Unis.12

À PROPOS DE L'ÉTUDE DE PHASE 3 VIVACITY-MG3

L'étude de phase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) a été spécifiquement conçue pour mesurer une efficacité et une sécurité durables avec un dosage constant dans cette période imprévisible. maladie chronique où les besoins non satisfaits restent élevés. Des patients adultes gMG positifs ou négatifs avec une réponse insuffisante (MG-ADL ≥6) au traitement standard de soins (SOC) en cours ont été identifiés et 199 patients, dont 153 étaient positifs aux anticorps, ont été inclus dans le programme placebo en double aveugle de 24 semaines. essai contrôlé.4,22 La randomisation était de 1:1, nipocalimab plus SOC actuel (dose de charge IV de 30 mg/kg suivie de 15 mg/kg toutes les deux semaines) ou placebo plus SOC.4 Les données démographiques de base étaient équilibrées entre les bras (77 nipocalimab, 76 placebo).4 Le critère d'évaluation principal de l'étude était la variation moyenne du score MG-ADLa par rapport à la valeur initiale au cours des semaines 22, 23 et 24 chez les patients positifs aux anticorps. Un critère d’évaluation secondaire clé comprenait la modification du score QMG. L'innocuité et l'efficacité à long terme ont été évaluées plus en détail dans le cadre d'une phase d'extension ouverte (OLE) en cours.22

À PROPOS DU NIPOCALIMAB

Le nipocalimab est un anticorps monoclonal expérimental, conçu pour se lier avec une haute affinité pour bloquer le FcRn et réduire les taux d'anticorps anti-immunoglobuline G (IgG) circulants potentiellement sans impact sur d'autres fonctions immunitaires. Cela inclut les autoanticorps et les alloanticorps qui sont à l'origine de multiples affections dans trois segments clés de l'espace des autoanticorps, notamment les maladies à autoanticorps rares, les maladies fœtales maternelles médiées par les alloanticorps maternels et la rhumatologie.22,23,24,25,26,27,28,29,30. On pense également que la liaison des IgG au FcRn dans le placenta limite le transfert transplacentaire des alloanticorps maternels vers le fœtus.31,32

La FDA et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont accordé plusieurs désignations clés au nipocalimab, notamment :

  • U.S. Désignation FDA Fast Track dans la maladie hémolytique du fœtus et du nouveau-né (HDFN) et l'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) en juillet 2019, gMG en décembre 2021 et thrombocytopénie allo-immune néonatale fœtale (FNAIT) en mars 2024
  • États-Unis. Statut de médicament orphelin de la FDA pour wAIHA en décembre 2019, HDFN en juin 2020, gMG en février 2021, polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (CIDP) en octobre 2021 et FNAIT en décembre 2023
  • États-Unis. Désignation FDA Breakthrough Therapy pour l'HDFN en février 2024 et pour la maladie de Sjögren en novembre 2024
  • États-Unis. La FDA a accordé un examen prioritaire au gMG au quatrième trimestre 2024
  • Désignation de médicament orphelin par l'EMA de l'UE pour le HDFN en octobre 2019

    • À PROPOS DE JOHNSON & JOHNSON

    Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la santé est primordiale. Notre force en matière d’innovation en matière de soins de santé nous permet de construire un monde où les maladies complexes sont prévenues, traitées et guéries, où les traitements sont plus intelligents et moins invasifs et où les solutions sont personnelles. Grâce à notre expertise en médecine innovante et en MedTech, nous sommes dans une position unique pour innover aujourd'hui dans tout le spectre des solutions de soins de santé afin de réaliser les avancées de demain et d'avoir un impact profond sur la santé de l'humanité.

    En savoir plus sur https :/ /www.jnj.com/ ou sur www.innovativemedicine.jnj.com

    Suivez-nous sur @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC et Janssen Biotech, Inc. sont des sociétés Johnson & Johnson.

    MISE EN GARDE CONCERNANT LES DÉCLARATIONS PROSPECTIVES

    Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 concernant le développement de produits et le potentiel avantages et impact du traitement du nipocalimab. Le lecteur est averti de ne pas se fier à ces déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles d'événements futurs. Si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes connus ou inconnus se matérialisent, les résultats réels pourraient différer sensiblement des attentes et projections de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. et/ou Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter : les défis et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, y compris l'incertitude du succès clinique et de l'obtention des approbations réglementaires ; l'incertitude du succès commercial; difficultés et retards de fabrication ; la concurrence, y compris les avancées technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par les concurrents ; les défis posés aux brevets ; des problèmes d'efficacité ou de sécurité du produit entraînant des rappels de produits ou des mesures réglementaires ; les changements de comportement et les habitudes de dépenses des acheteurs de produits et services de soins de santé ; les changements apportés aux lois et réglementations applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé ; et les tendances vers la maîtrise des coûts des soins de santé. Une liste et des descriptions plus détaillées de ces risques, incertitudes et autres facteurs peuvent être trouvées dans le rapport annuel de Johnson & Johnson sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, y compris dans les sections intitulées « Mise en garde concernant les déclarations prospectives ». » et « Article 1A. Facteurs de risque », ainsi que dans les rapports trimestriels ultérieurs de Johnson & Johnson sur formulaire 10-Q et autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Des copies de ces documents sont disponibles en ligne sur www.sec.gov, www.jnj.com ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Ni Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ni Johnson & Johnson ne s'engagent à mettre à jour les déclarations prospectives à la suite de nouvelles informations ou d'événements ou développements futurs.

    # # #

    1 Food & Drug Administration des États-Unis. Examen prioritaire. Disponible sur : https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Dernière consultation : novembre 2024.

    2 Chen J, Tian DC, Zhang C et al. Incidence, mortalité et fardeau économique de la myasthénie grave en Chine : une étude nationale basée sur la population. The Lancet Regional Health - Pacifique occidental. 2020 ;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Institut national des troubles neurologiques et Stoke. Myasthénie grave. Disponible sur : https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Dernière consultation : novembre 2024.

    4 Antozzi, C et al., Efficacité et innocuité du nipocalimab chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée - Résultats de l'étude de phase 3 Vivacity-MG3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. Congrès 2024 de l’Académie européenne de neurologie. Juin 2024.

    5 Profil des activités de la vie quotidienne de Wolfe GI Myasthénie grave. Neurologie. 1999;22;52(7):1487-9. est ce que je: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson cherche à obtenir la première approbation européenne du nipocalimab pour traiter une large population de patients vivant avec une myasthénie grave généralisée positive aux anticorps. Disponible sur : https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- patients-vivant-avec-des-anticorps-positifs-myasthénie-grave-généralisée. Dernière consultation : novembre 2024.

    7 Johnson & Johnson. Le nipocalimab est le premier et le seul traitement expérimental à avoir obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA américaine pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Sjögren modérée à sévère. Disponible sur : https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- désignation-pour-le-traitement-des-adultes-vivant-avec-la-maladie-de-Sjögrens-modérée-à-sévère. Dernière consultation : novembre 2024.

    8 Bacci ED et al. Comprendre les effets secondaires du traitement de la myasthénie grave et leur impact sur la vie quotidienne. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Lignes directrices pour la gestion des syndromes myasthéniques. Progrès thérapeutiques dans les troubles neurologiques, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Dernière consultation : septembre 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Myasthénie grave juvénile à début prépubère. Trouble neuromusculaire. décembre 1998;8(8):561-7. doi : 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Myasthénie grave acquise dans l'enfance. Avis actuel Neurol. 2010 octobre;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Myasthénie grave juvénile : une perspective pédiatrique. Dis. auto-immune. 2011;2011 :404101. doi : 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prévalence de genre dans la sclérose en plaques et la myasthénie grave chez l'enfant. J Enfant Neurol. 2002 mai ; 17(5) : 390-2. est ce que je: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Quelle est la fréquence de la myasthénie infantile ? L'incidence et la prévalence au Royaume-Uni de la myasthénie auto-immune et congénitale. Arch Dis Enfant. Juin 2014;99(6):539-42. doi : 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidence et caractéristiques oculaires des myasthénies pédiatriques. Suis J Ophthalmol. Avril 2019 ; 200 : 242-249. est ce que je: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. et Rowland, L.P. (1983), Pronostic de la myasthénie oculaire. Ann Neurol., 14 : 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Développement d'une maladie généralisée à 2 ans chez des patients atteints de myasthénie oculaire grave. Arch Neurol. Février 2003 ; 60(2) :243-8. est ce que je: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID : 12580710.

    18 Fiche d'information sur la myasthénie grave. Extrait en avril 2024 de https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthénie grave : traitement et symptômes . (2021, 7 avril). Extrait en avril 2024 de https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) et analyse des réclamations Optum, janvier 2012-décembre 2020.

    21 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Prise en charge de la myasthénie grave juvénile. Neurol avant. 24 juillet 2020 ; 11 : 743. est ce que je: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID : 32793107 ; PMCID : PMC7393473.

    22 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04951622. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Dernière consultation : juin 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Dernière consultation : octobre 2024

    24 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT05327114. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Dernière consultation : octobre 2024

    25 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT04119050. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Dernière consultation : octobre 2024.

    26 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT05379634. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Dernière consultation : octobre 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT05912517. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Dernière consultation : octobre 2024

    28 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT06028438. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Dernière consultation : octobre 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT04968912. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Dernière consultation : octobre 2024.

    30 Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04882878. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Dernière consultation : octobre 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Relation entre les antécédents obstétricaux et la gravité de l'allo-immunisation Rh (D). Arch Gynecol Obstet. mars 2008 ; 277(3) :245-8. DOI : 10.1007/s00404-007-0446-x. Dernière consultation : novembre 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S et al. M281, un anticorps anti-FcRn, inhibe le transfert d'IgG dans un modèle de perfusion placentaire ex vivo humain. Suis J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Source : Johnson & Johnson

    Publié : 2025-01-13 12:00

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires