Nipocalimab Memberikan Tinjauan Prioritas FDA AS untuk Pengobatan Miastenia Gravis Umum

Ikuti Drugslib di

SPRING HOUSE, Pa., (9 Januari 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hari ini mengumumkan Aplikasi Lisensi Biologis nipocalimab (BLA) menerima penunjukan Tinjauan Prioritas dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk pengobatan pasien antibodi positif (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) dengan generalized myasthenia gravis (gMG), sebagaimana didukung oleh temuan dari Studi Fase 3 Vivacity-MG3. FDA memberikan Tinjauan Prioritas terhadap permohonan obat-obatan yang, jika disetujui, akan menawarkan peningkatan signifikan dalam keamanan atau efektivitas pengobatan, diagnosis, atau pencegahan kondisi serius jika dibandingkan dengan permohonan standar.1

“Kami menyambut baik keputusan FDA untuk memberikan Tinjauan Prioritas untuk pengobatan miastenia gravis umum, yang menggarisbawahi perlunya pilihan pengobatan tambahan pada populasi luas pengidap gMG,” kata Katie Abouzahr, M.D., Wakil Presiden, Autoantibodi Pemimpin Area Portofolio dan Penyakit Imunologi Janin Ibu di Pengobatan Inovatif Johnson & Johnson. “Kami berkomitmen untuk bekerja sama dengan FDA untuk membantu menghadirkan nipocalimab sebagai pengobatan potensial bagi pasien tertentu yang hidup dengan gMG, dan kami secara khusus berterima kasih kepada para peserta dalam studi Fase 2 dan 3. Jika disetujui, nipocalimab berpotensi mengobati gMG pada individu dengan antibodi positif, termasuk anti-AChR, anti-MuSK, dan/atau anti-LRP4.”

gMG adalah penyakit kronis, seumur hidup, langka, yang dipicu oleh autoantibodi, yang saat ini belum tersedia obatnya.2,3 gMG berdampak pada sekitar 700.000 orang di seluruh dunia.2,3 Dalam studi Fase 3, nipocalimab plus standar of care (SOC) menunjukkan penurunan respons MG-ADL yang jauh lebih besar (peningkatan ≥2 poin dari awal) dibandingkan dengan plasebo plus SOC (p=0,0213).4 Untuk seseorang hidup dengan gMG, perubahan 1 hingga 2 poin pada MG-ADL mungkin merupakan perbedaan antara makan normal dan sering tersedak makanan, atau sesak napas saat istirahat dan menggunakan ventilator.5

Johnson & Johnson juga mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran (MAA) kepada European Medicines Agency (EMA) untuk meminta persetujuan nipocalimab di gMG pada 11 September 2024.6 Selain itu, nipocalimab baru-baru ini menerima Terapi Terobosan FDA AS yang ditetapkan untuk pengobatan orang dewasa dengan penyakit Sjögren sedang hingga parah sebagaimana didukung oleh hasil studi DAHLIAS Fase 2.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Aktivitas Kehidupan Sehari-hari) memberikan penilaian klinis cepat mengenai ingatan pasien terhadap gejala yang berdampak pada aktivitas kehidupan sehari-hari, dengan rentang skor total 0 hingga 24; skor yang lebih tinggi menunjukkan tingkat keparahan gejala yang lebih besar.5

TENTANG MYASTHENIA GRAVIS UMUM (gMG)

Miastenia gravis (MG) adalah penyakit autoantibodi di mana sistem kekebalan tubuh secara keliru membuat antibodi (misalnya, reseptor anti-asetilkolin [AChR], tirosin kinase anti-otot spesifik [MuSK], atau protein terkait anti-lipoprotein densitas rendah 4 [LRP4]), yang menargetkan protein pada sambungan neuromuskular dan dapat memblokir atau mengganggu sinyal normal dari saraf ke otot, sehingga mengganggu atau mencegah kontraksi otot.2,8,9 Penyakit ini berdampak pada sekitar 700.000 orang di seluruh dunia.2 Sekitar 10 hingga 15% kasus baru MG didiagnosis pada remaja (usia 12 – 17 tahun).10,11,12 Di antara pasien MG remaja, anak perempuan lebih sering terkena dibandingkan anak laki-laki dengan usia lebih dari 10 tahun. 65% kasus MG pediatrik di AS didiagnosis pada anak perempuan.13,14,15

Manifestasi awal penyakit biasanya pada mata namun pada 85% atau lebih Dalam beberapa kasus, penyakit ini bersifat generalisasi (gMG), yang ditandai dengan kelemahan otot rangka yang berfluktuasi sehingga menyebabkan gejala seperti kelemahan anggota badan, kelopak mata terkulai, penglihatan kabur, dan kesulitan mengunyah, menelan, berbicara, dan bernapas.2,16,17,18 ,19 Sekitar 100.000 orang di AS hidup dengan gMG.20 Populasi gMG yang rentan, seperti pasien anak-anak, memiliki pilihan terapi yang lebih terbatas.21 Saat ini, pengobatan SOC untuk remaja dengan gMG diekstrapolasi dari uji coba pada orang dewasa.12 Selain pengobatan simtomatik, tidak ada penghambat FcRn yang disetujui untuk remaja dengan gMG di Amerika Serikat.12

TENTANG STUDI VIVACITY-MG3 FASE 3

Studi Vivacity-MG3 Fase 3 (NCT04951622) dirancang khusus untuk mengukur kemanjuran dan keamanan berkelanjutan dengan pemberian dosis yang konsisten dalam kondisi yang tidak dapat diprediksi ini. kondisi kronis dimana kebutuhan yang tidak terpenuhi masih tetap tinggi. Pasien gMG dewasa dengan antibodi positif atau negatif dengan respons yang tidak mencukupi (MG-ADL ≥6) terhadap terapi perawatan standar (SOC) yang sedang berlangsung diidentifikasi dan 199 pasien, 153 di antaranya positif antibodi, terdaftar dalam program plasebo double-blind selama 24 minggu. uji coba terkontrol.4,22 Pengacakan adalah 1:1, nipocalimab ditambah SOC saat ini (dosis awal 30 mg/kg IV diikuti 15 mg/kg setiap dua minggu) atau plasebo plus SOC saat ini.4 Demografi dasar seimbang di semua kelompok (77 nipocalimab, 76 plasebo).4 Titik akhir utama dari penelitian ini adalah perubahan rata-rata skor MG-ADLa dari awal selama Minggu ke-22, 23, dan 24 pada pasien dengan antibodi positif. Titik akhir sekunder yang penting mencakup perubahan skor QMG. Keamanan dan kemanjuran jangka panjang dinilai lebih lanjut dalam fase perluasan label terbuka (OLE) yang sedang berlangsung.22

TENTANG NIPOCALIMAB

Nipocalimab adalah antibodi monoklonal yang sedang diteliti, dirancang untuk berikatan dengan afinitas tinggi untuk memblokir FcRn dan mengurangi kadar antibodi imunoglobulin G (IgG) yang bersirkulasi secara potensial tanpa berdampak pada fungsi imun lainnya. Hal ini mencakup autoantibodi dan aloantibodi yang mendasari berbagai kondisi di tiga segmen utama dalam ruang autoantibodi termasuk penyakit Autoantibodi Langka, penyakit Janin Ibu yang dimediasi oleh aloantibodi ibu, dan Reumatologi.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blokade Ikatan IgG dengan FcRn di plasenta juga diyakini membatasi transfer aloantibodi ibu transplasental ke plasenta. janin.31,32

FDA dan European Medicines Agency (EMA) telah memberikan beberapa sebutan penting untuk nipocalimab termasuk:

  • U.S. Penetapan Jalur Cepat FDA untuk penyakit hemolitik pada janin dan bayi baru lahir (HDFN) dan anemia hemolitik autoimun hangat (wAIHA) pada bulan Juli 2019, gMG pada bulan Desember 2021, dan trombositopenia aloimun neonatal janin (FNAIT) pada bulan Maret 2024
  • U.S. Status obat Yatim Piatu FDA untuk wAIHA pada bulan Desember 2019, HDFN pada bulan Juni 2020, gMG pada bulan Februari 2021, polineuropati demielinasi inflamasi kronis (CIDP) pada bulan Oktober 2021 dan FNAIT pada bulan Desember 2023
  • U.S. Penunjukan Terapi Terobosan FDA untuk HDFN pada bulan Februari 2024 dan untuk penyakit Sjögren pada bulan November 2024
  • U.S. FDA memberikan Tinjauan Prioritas dalam gMG pada Kuartal 4 tahun 2024
  • Penetapan produk obat yatim piatu EMA UE untuk HDFN pada bulan Oktober 2019

    • TENTANG JOHNSON & JOHNSON

    Di Johnson & Johnson, kami percaya kesehatan adalah segalanya. Kekuatan kami dalam inovasi layanan kesehatan memberdayakan kami untuk membangun dunia di mana penyakit kompleks dapat dicegah, diobati, dan disembuhkan, di mana pengobatan lebih cerdas dan tidak terlalu invasif, serta solusinya bersifat pribadi. Melalui keahlian kami di bidang Pengobatan Inovatif dan MedTech, kami diposisikan secara unik untuk berinovasi di seluruh spektrum solusi perawatan kesehatan saat ini untuk memberikan terobosan masa depan, dan memberikan dampak besar pada kesehatan bagi umat manusia.

    Pelajari lebih lanjut di https:/ /www.jnj.com/ atau di www.innovativemedicine.jnj.com

    Ikuti kami di @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC dan Janssen Biotech, Inc. adalah perusahaan Johnson & Johnson.

    PERHATIAN TERHADAP PERNYATAAN BERMANFAAT KE DEPAN

    Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 mengenai pengembangan produk dan potensi manfaat dan dampak pengobatan nipocalimab. Pembaca diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan-pernyataan ini didasarkan pada ekspektasi saat ini mengenai kejadian di masa depan. Jika asumsi dasar terbukti tidak akurat atau risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui menjadi kenyataan, hasil sebenarnya dapat berbeda secara signifikan dari ekspektasi dan proyeksi Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. dan/atau Johnson & Johnson. Risiko dan ketidakpastian mencakup, namun tidak terbatas pada: tantangan dan ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan produk, termasuk ketidakpastian keberhasilan klinis dan perolehan persetujuan peraturan; ketidakpastian keberhasilan komersial; kesulitan dan penundaan produksi; persaingan, termasuk kemajuan teknologi, produk baru dan paten yang diperoleh pesaing; tantangan terhadap paten; masalah kemanjuran atau keamanan produk yang mengakibatkan penarikan produk atau tindakan regulasi; perubahan perilaku dan pola belanja pembeli produk dan layanan kesehatan; perubahan terhadap undang-undang dan peraturan yang berlaku, termasuk reformasi layanan kesehatan global; dan tren menuju pengendalian biaya layanan kesehatan. Daftar dan penjelasan lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya dapat ditemukan dalam Laporan Tahunan Johnson & Johnson pada Formulir 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, termasuk di bagian yang diberi judul “Catatan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan ” dan “Butir 1A. Faktor Risiko,” dan dalam Laporan Kuartalan Johnson & Johnson berikutnya pada Formulir 10-Q dan pengajuan lainnya ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Salinan pengajuan ini tersedia online di www.sec.gov, www.jnj.com atau berdasarkan permintaan dari Johnson & Johnson. Tak satu pun dari Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., maupun Johnson & Johnson berjanji untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun sebagai akibat dari informasi baru atau peristiwa atau perkembangan di masa depan.

    # # #

    1 Badan Pengawas Obat & Makanan AS. Tinjauan Prioritas. Tersedia di: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Terakhir diakses: November 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, dkk. Insiden, mortalitas, dan beban ekonomi miastenia gravis di Tiongkok: Sebuah studi berbasis populasi nasional. Kesehatan Regional Lancet - Pasifik Barat. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Institut Nasional Gangguan Neurologis dan Stoke. Miastenia Gravis. Tersedia di: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Terakhir diakses: November 2024.

    4 Antozzi, C et al., Khasiat dan Keamanan Nipocalimab pada pasien dengan Generalized Myasthenia Gravis- Top Line Hasil dari studi Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Vivacity-MG3. Kongres Akademi Neurologi Eropa 2024. Juni 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis aktivitas profil kehidupan sehari-hari. Neurologi. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson, EMEA. Johnson & Johnson meminta persetujuan UE untuk pertama kalinya terhadap nipocalimab untuk mengobati sejumlah besar pasien yang menderita miastenia gravis umum yang antibodinya positif. Tersedia di: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pasien-hidup-dengan-antibodi-positif-umum-miastenia gravis. Terakhir diakses: November 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab adalah terapi investigasi pertama dan satu-satunya yang mendapat penghargaan Terapi Terobosan FDA AS untuk pengobatan orang dewasa yang menderita penyakit Sjögren sedang hingga berat. Tersedia di: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- sebutan-untuk-pengobatan-orang-dewasa-yang hidup-dengan-penyakit-sjogren-sedang-berat. Terakhir diakses: November 2024.

    8 Bacci ED dkk. Memahami efek samping terapi miastenia gravis dan dampaknya terhadap kehidupan sehari-hari. Neurol BMC. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., dkk., Pedoman pengelolaan sindrom miastenia. Kemajuan terapeutik dalam gangguan neurologis, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Terakhir diakses: September 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Miastenia gravis remaja dengan permulaan prapubertas. Gangguan Neuromuskuler. 1998 Des;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Mengidap miastenia gravis saat masih kanak-kanak. Opini Saat Ini Neurol. 2010 Oktober;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Miastenia gravis remaja: perspektif pediatrik. Gangguan Autoimun. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalensi gender pada multiple sclerosis dan miastenia gravis pada masa kanak-kanak. J Anak Neurol. 2002 Mei;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Seberapa umumkah miastenia gravis pada masa kanak-kanak? Insiden di Inggris dan prevalensi miastenia autoimun dan kongenital. Anak Arch Dis. 2014 Juni;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Insidensi dan Gambaran Mata dari Miastenia Pediatrik. Apakah J Oftalmol. April 2019;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. dan Rowland, LP (1983), Prognosis miastenia okular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Laatkany R, Homel P. Perkembangan penyakit umum pada 2 tahun pada pasien dengan miastenia okular gravis. Lengkungan Neurol. Februari 2003;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Lembar fakta Miastenia gravis. Diperoleh pada April 2024 dari https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miastenia Gravis: Pengobatan & Gejala . (2021, 7 April). Diperoleh pada April 2024 dari https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Analisis Klaim Optum Jan 2012-Desember 2020.

    21 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Manajemen Remaja Myasthenia Gravis. Neurol Depan. 24 Juli 2020;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Terakhir diakses: Juni 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Terakhir diakses: Oktober 2024

    24 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Terakhir diakses: Oktober 2024

    25 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT04119050. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    26 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT05912517. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Terakhir diakses: Oktober 2024

    28 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Pengidentifikasi: NCT04968912. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    30 Pengidentifikasi ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara riwayat obstetri dan tingkat keparahan alloimunisasi Rh(D). Obstet Ginekol Lengkungan. 2008 Maret;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Terakhir diakses: November 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, dkk. M281, antibodi anti-FcRn, menghambat transfer IgG dalam model perfusi plasenta ex vivo manusia. Am J Obstet Ginekol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Diposting : 2025-01-13 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer