Nipocalimab ha ottenuto la revisione prioritaria dalla FDA statunitense per il trattamento della miastenia gravis generalizzata

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SPRING HOUSE, Pennsylvania, (9 gennaio 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ha annunciato oggi che la domanda di licenza biologica per nipocalimab (BLA) ha ricevuto la designazione di revisione prioritaria dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento di pazienti positivi agli anticorpi (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) con miastenia gravis generalizzata (MGg), come supportato dai risultati dello studio lo studio di fase 3 Vivacity-MG3. La FDA concede la Priority Review alle richieste di farmaci che, se approvati, offrirebbero miglioramenti significativi nella sicurezza o nell'efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di patologie gravi rispetto alle domande standard.1

"Noi accolgono con favore la decisione della FDA di concedere la revisione prioritaria per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, che sottolinea la necessità di ulteriori opzioni terapeutiche in un'ampia popolazione di persone che vivono con la MGg", ha affermato Katie Abouzahr, M.D., Vice Presidente, Autoantibody Portfolio e responsabile dell'area malattie dell'immunologia fetale materna presso Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Siamo impegnati a lavorare a stretto contatto con la FDA per contribuire a proporre nipocalimab come potenziale trattamento per alcuni pazienti affetti da MGg e ringraziamo in particolare i partecipanti agli studi di Fase 2 e 3. Se approvato, nipocalimab ha il potenziale per trattare la MGg in individui positivi agli anticorpi, inclusi anti-AChR, anti-MuSK e/o anti-LRP4."

La MGg è una malattia rara, cronica, permanente, provocata da autoanticorpi, per la quale attualmente non è disponibile alcuna cura.2,3 La MGg colpisce circa 700.000 persone in tutto il mondo.2,3 Nello studio di Fase 3, nipocalimab più standard of care (SOC) ha dimostrato una riduzione significativamente maggiore nella risposta MG-ADL (miglioramento ≥2 punti rispetto al basale) rispetto al placebo più SOC (p=0,0213).4 Per i soggetti che convivono con gMG, una variazione di 1-2 punti sull'MG-ADL può fare la differenza tra un'alimentazione normale e frequenti soffocamenti dovuti al cibo, o mancanza di respiro a riposo e utilizzo di un ventilatore.5

Johnson & Johnson ha inoltre presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia europea per i medicinali (EMA) chiedendo l'approvazione di nipocalimab nella MGg l'11 settembre 2024.6 Inoltre, nipocalimab ha recentemente ricevuto la FDA statunitense Designazione di terapia innovativa per il trattamento di adulti affetti da malattia di Sjögren da moderata a grave, come supportato dai risultati dello studio di fase 2 DAHLIAS.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activity of Daily Living) fornisce una rapida valutazione clinica del ricordo del paziente dei sintomi che incidono sulle attività della vita quotidiana, con un intervallo di punteggio totale da 0 a 24; un punteggio più alto indica una maggiore gravità dei sintomi.5

SULLA MIASTENIA GRAVIS GENERALIZZATA (MGg)

La miastenia gravis (MG) è una malattia autoanticorpale in cui il sistema immunitario produce erroneamente anticorpi (ad esempio, anti-recettore dell'acetilcolina [AChR], anti-tirosina chinasi muscolo-specifica [MuSK] o anti-proteina correlata alle lipoproteine ​​a bassa densità 4 [LRP4]), che prendono di mira le proteine ​​della giunzione neuromuscolare e possono bloccare o interrompere la normale segnalazione dai nervi ai muscoli, compromettendo o impedendo così l'attività muscolare. contrazione.2,8,9 La malattia colpisce circa 700.000 persone in tutto il mondo.2 Circa il 10-15% dei nuovi casi di MG vengono diagnosticati negli adolescenti (12-17 anni di età).10,11,12 Tra i pazienti giovani con MG, le ragazze sono colpite più spesso dei ragazzi, con oltre il 65% dei casi pediatrici di MG negli Stati Uniti diagnosticati nelle ragazze.13,14,15

Iniziale le manifestazioni della malattia sono generalmente oculari, ma nell'85% o più dei casi la malattia generalizza (MGg), che è caratterizzata da debolezza fluttuante dei muscoli scheletrici che porta a sintomi come debolezza degli arti, palpebre cadenti, visione doppia e difficoltà di masticazione, deglutizione, linguaggio , e la respirazione.2,16,17,18,19 Circa 100.000 individui negli Stati Uniti vivono con la gMG.20 Vulnerabile Le popolazioni di MGg, come i pazienti pediatrici, hanno opzioni terapeutiche più limitate.21 Attualmente, i trattamenti SOC per gli adolescenti con MGg sono estrapolati da studi sugli adulti.12 Oltre ai trattamenti sintomatici, non esistono bloccanti dell'FcRn approvati per gli adolescenti con MGg negli Stati Uniti. 12

INFORMAZIONE SULLO STUDIO DI FASE 3 VIVACITY-MG3

Lo studio di Fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) è stato specificamente progettato per misurare l'efficacia e la sicurezza prolungate con un dosaggio coerente in questo contesto imprevedibile condizione cronica in cui i bisogni insoddisfatti rimangono elevati. Sono stati identificati pazienti adulti con MGg positivi o negativi agli anticorpi con risposta insufficiente (MG-ADL ≥ 6) alla terapia standard di cura (SOC) in corso e 199 pazienti, 153 dei quali erano positivi agli anticorpi, sono stati arruolati nello studio in doppio cieco con placebo di 24 settimane. controllato.4,22 La randomizzazione era 1:1, nipocalimab più l'attuale SOC (dose di carico EV di 30 mg/kg seguita da 15 mg/kg ogni due settimane) o placebo più l'attuale SOC.4 I dati demografici al basale erano bilanciati tra i bracci (77 nipocalimab, 76 placebo).4 L'endpoint primario dello studio era la variazione media del punteggio MG-ADLa rispetto al basale nelle settimane 22, 23 e 24 nei pazienti positivi agli anticorpi. Un endpoint secondario chiave includeva il cambiamento nel punteggio QMG. La sicurezza e l'efficacia a lungo termine sono state ulteriormente valutate in una fase di estensione in aperto (OLE) in corso.22

INFORMAZIONI SU NIPOCALIMAB

Nipocalimab è un anticorpo monoclonale sperimentale, progettato per legarsi con elevata affinità per bloccare FcRn e ridurre i livelli di anticorpi circolanti di immunoglobulina G (IgG) potenzialmente senza impatto su altre funzioni immunitarie. Ciò include autoanticorpi e alloanticorpi che sono alla base di molteplici condizioni in tre segmenti chiave nello spazio degli autoanticorpi, tra cui le malattie da autoanticorpi rari, le malattie fetali materne mediate da alloanticorpi materni e la reumatologia.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blocco Si ritiene inoltre che il legame delle IgG all'FcRn nella placenta limiti il ​​trasferimento transplacentare degli alloanticorpi materni alla placenta feto.31,32

La FDA e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) hanno concesso diverse designazioni chiave a nipocalimab, tra cui:

  • U.S. Designazione FDA Fast Track per la malattia emolitica del feto e del neonato (HDFN) e l'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) nel luglio 2019, la MG g nel dicembre 2021 e la trombocitopenia alloimmune neonatale fetale (FNAIT) nel marzo 2024
  • Stati Uniti. Stato di farmaco orfano della FDA per wAIHA nel dicembre 2019, HDFN nel giugno 2020, gMG nel febbraio 2021, polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) nell'ottobre 2021 e FNAIT nel dicembre 2023
  • Stati Uniti. Designazione di terapia rivoluzionaria da parte della FDA per la MEFN nel febbraio 2024 e per la malattia di Sjögren nel novembre 2024
  • Stati Uniti La FDA ha concesso la revisione prioritaria nella MG nel quarto trimestre del 2024
  • Designazione di medicinale orfano da parte dell'EMA UE per la MEFN nell'ottobre 2019

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    1 Food & Drug Administration statunitense. Revisione prioritaria. Disponibile all'indirizzo: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Ultimo accesso: novembre 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C et al. Incidenza, mortalità e onere economico della miastenia grave in Cina: uno studio nazionale basato sulla popolazione. The Lancet Regional Health - Pacifico occidentale. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Istituto nazionale dei disturbi neurologici e Stoke. Miastenia grave. Disponibile su: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Ultimo accesso: novembre 2024.

    4 Antozzi, C et al., Efficacia e sicurezza di Nipocalimab in pazienti con miastenia grave generalizzata - Risultati di punta dello studio di fase 3 Vivacity-MG3, in doppio cieco, controllato con placebo. Congresso dell'Accademia Europea di Neurologia 2024. Giugno 2024.

    5 Profilo delle attività della vita quotidiana di Wolfe GI Miastenia gravis. Neurologia. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson cerca la prima approvazione europea di nipocalimab per il trattamento di un'ampia popolazione di pazienti affetti da miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi. Disponibile su: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pazienti che vivono con miastenia grave generalizzata positiva agli anticorpi. Ultimo accesso: novembre 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab è la prima e unica terapia sperimentale a cui è stata concessa la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA statunitense per il trattamento degli adulti affetti dalla malattia di Sjögren da moderata a grave. Disponibile su: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- designazione-per-il-trattamento-degli-adulti-che-vivono-con-la-malattia-di-sjogrens-da-moderata-a-grave. Ultimo accesso: novembre 2024.

    8 Bacci ED et al. Comprensione degli effetti collaterali della terapia per la miastenia grave e del loro impatto sulla vita quotidiana. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Linee guida per la gestione delle sindromi miasteniche. Progressi terapeutici nei disturbi neurologici, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Ultimo accesso: settembre 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Miastenia gravis giovanile con esordio prepuberale. Disturbo neuromuscolare. 1998 dicembre;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Miastenia grave acquisita durante l'infanzia. Curr Opin Neurol. 23(5):536-40 ottobre 2010. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Miastenia gravis giovanile: una prospettiva pediatrica. Dis. autoimmune 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalenza di genere nella sclerosi multipla infantile e nella miastenia gravis. J Neurol infantile. 2002 maggio;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Quanto è comune la miastenia infantile? L'incidenza e la prevalenza nel Regno Unito della miastenia autoimmune e congenita. Arco Dis Bambino. 2014 giugno;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidenza e caratteristiche oculari delle miastenie pediatriche. Am J Oftalmolo. 2019 aprile;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. e Rowland, L.P. (1983), Prognosi della miastenia oculare. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Sviluppo di malattia generalizzata a 2 anni in pazienti con miastenia grave. Arco Neurol. 2003 febbraio;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Scheda informativa sulla miastenia gravis. Estratto aprile 2024 da https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miastenia grave: trattamento e sintomi . (2021, 7 aprile). Estratto aprile 2024 da https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) e analisi delle affermazioni Optum gennaio 2012-dicembre 2020.

    21 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Neurolo anteriore. 24 luglio 2020;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; ID PMC: PMC7393473.

    Identificatore 22 ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Ultimo accesso: giugno 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Ultimo accesso: ottobre 2024

    Identificatore 24 ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponibile su: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Ultimo accesso: ottobre 2024

    Identificatore 25 ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Ultimo accesso: ottobre 2024.

    Identificatore 26 ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Ultimo accesso: ottobre 2024.

    Identificatore 27 ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponibile su: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Ultimo accesso: ottobre 2024

    Identificatore 28 ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Ultimo accesso: ottobre 2024.

    29 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Ultimo accesso: ottobre 2024.

    Identificatore 30 ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Ultimo accesso: ottobre 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Relazione tra storia ostetrica e gravità dell'alloimmunizzazione Rh(D). ArcoGinecolo Obstet. 2008 marzo;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Ultimo accesso: novembre 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorpo anti-FcRn, inibisce il trasferimento di IgG in un modello di perfusione placentare umana ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Pubblicato : 2025-01-13 12:00

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