ニポカリマブが全身性重症筋無力症の治療に関して米国FDAの優先審査を承認

ペンシルバニア州スプリングハウス (2025 年 1 月 9 日) – ジョンソン・エンド・ジョンソン (NYSE: JNJ) は本日、ニポカリマブ生物製剤ライセンス申請 (BLA) が米国食品医薬品局 (FDA) から優先審査の指定を受けたことを発表しました。抗体陽性（抗AChR、抗MuSK、抗LRP4）を有する全身性重症筋無力症（gMG）患者の治療（フェーズの所見により裏付けられた） 3 Vivacity-MG3 研究。 FDA は、承認されれば、標準的な申請と比較して重篤な症状の治療、診断、または予防の安全性または有効性が大幅に改善される医薬品の申請に優先審査を与えます。1

全身性重症筋無力症の治療に優先審査を認めるというFDAの決定を歓迎し、これはgMGを抱えて生きる広範な人々に追加の治療選択肢の必要性を強調している」と副社長のケイティ・アブザール医学博士は述べた。 Johnson & Johnson Innovative Medicine の自己抗体ポートフォリオおよび母体胎児免疫疾患領域のリーダー。「私たちはFDAと緊密に連携して、gMGを患う特定の患者に潜在的な治療法としてニポカリマブを提供できるよう尽力しており、特に第2相および第3相試験の参加者に感謝します。」ニポカリマブが承認されれば、抗 AChR、抗 MuSK、抗 LRP4 などの抗体陽性患者の gMG を治療できる可能性があります。」

gMG は慢性、生涯にわたる希少な自己抗体による疾患であり、現在治療法はありません。2,3 gMG は世界中で推定 700,000 人に影響を与えています。2,3 第 3 相試験では、ニポカリマブと標準薬を併用しました。治療費（SOC）は、プラセボと SOC を併用した場合と比較して、MG-ADL 反応の大幅な低下（ベースラインから 2 ポイント以上の改善）を示しました（p=0.0213）。 gMG を抱えて生活している場合、MG-ADL の 1 ～ 2 ポイントの変化が、通常の食事と食べ物で頻繁に窒息すること、または安静時の息切れと人工呼吸器を使用していることの違いとなる可能性があります。5

Johnsonアンド・ジョンソン社はまた、2024 年 9 月 11 日に、gMG におけるニポカリマブの承認を求める販売承認申請書 (MAA) を欧州医薬品庁 (EMA) に提出しました6。さらに、最近ニポカリマブも第 2 相 DAHLIAS 研究の結果によって裏付けられ、中等度から重度のシェーグレン病成人の治療に対する米国 FDA のブレークスルーセラピー指定を取得しました。7

a. MG-ADL (重症筋無力症 – 日常生活活動) は、日常生活活動に影響を与える症状の患者の想起を、0 ～ 24 の合計スコア範囲で迅速に臨床評価します。スコアが高いほど、症状の重症度が高くなります。5

全身性重症筋無力症 (gMG) について

重症筋無力症 (MG) は、免疫系が誤って抗体 (抗アセチルコリン受容体 [AChR]、抗筋肉特異的チロシンキナーゼ [MuSK]、抗低密度リポタンパク質関連タンパク質など) を作成してしまう自己抗体疾患です。 4 [LRP4])、これは神経筋接合部のタンパク質を標的とし、神経から筋肉への正常なシグナル伝達をブロックまたは妨害し、その結果、身体の機能を損なう可能性があります。この疾患は世界中で推定 70 万人に影響を与えています。2 新たな MG 症例の約 10 ～ 15% は青年 (12 ～ 17 歳) で診断されます。10、11、12 若年者の間ではMG 患者では、男児よりも女児の方が罹患することが多く、米国の小児 MG 症例の 65% 以上が女児と診断されています。13、14、15

病気の初期症状は通常眼ですが、85% 以上の場合、病気は全身性（gMG）であり、骨格筋の衰弱が変動することを特徴とし、手足の脱力、まぶたの垂れ、複視、咀嚼困難などの症状を引き起こします。、嚥下、言語、呼吸。2、16、17、18、19 米国では約 100,000 人が gMG とともに暮らしています。20小児患者などの脆弱な gMG 集団の治療選択肢はさらに限られています 21 現在、gMG を患う青年に対する SOC 治療は成人試験から推定されています 12 対症療法以外に、米国では gMG を患う青年に対して承認された FcRn ブロッカーはありません。 .12

第 3 相 VIVACITY-MG3 研究について

第 3 相 Vivacity-MG3 研究 (NCT04951622) は、この予測不可能な状況下で一貫した投与による持続的な有効性と安全性を測定するように特別に設計されました。満たされていないニーズが依然として高い慢性状態。抗体陽性または陰性で、進行中の標準治療（SOC）治療に対する反応が不十分（MG-ADL ≥6）の成人 gMG 患者が特定され、199 人の患者（うち 153 人が抗体陽性）が 24 週間の二重盲検プラセボに登録されました。対照試験。4,22 ランダム化は 1:1、ニポカリマブと現在の SOC (30 mg/kg IV 負荷量の後に 2 週間ごとに 15 mg/kg) またはプラセボと現在の SOC。4 ベースラインの人口統計はアーム全体でバランスが取れていました（ニポカリマブ 77 名、プラセボ 76 名）。4 研究の主要評価項目は、抗体陽性患者における 22、23、および 24 週にわたるベースラインからの MG-ADLa スコアの平均変化でした。重要な副次評価項目には、QMG スコアの変化が含まれていました。長期的な安全性と有効性は、進行中の非盲検拡張（OLE）フェーズでさらに評価されました。22

ニポカリマブについて

ニポカリマブは治験中のモノクローナル抗体で、高い親和性で結合して FcRn をブロックし、潜在的に影響を与えることなく循環免疫グロブリン G (IgG) 抗体のレベルを低下させるように設計されています。他の免疫機能。これには、自己抗体と、希少自己抗体疾患、母親の同種抗体によって媒介される母親の胎児疾患、およびリウマチを含む自己抗体領域の 3 つの主要なセグメントにわたる複数の状態の基礎となる同種抗体が含まれます22、23、24、25、26、27、28、29、30 遮断胎盤内で IgG が FcRn に結合することも、母親の同種異系抗体の胎盤を経た移行を制限すると考えられています。胎児.31,32

FDA と欧州医薬品庁 (EMA) は、ニポカリマブに次のようないくつかの重要な指定を与えています。

米国2019年7月に胎児および新生児の溶血性疾患（HDFN）および温性自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）、2021年12月にgMG、2024年3月に胎児性新生児同種免疫性血小板減少症（FNAIT）のFDAファストトラックに指定

米国2019 年 12 月の wAIHA、2020 年 6 月の HDFN、2021 年 2 月の gMG、2021 年 10 月の慢性炎症性脱髄性多発神経障害 (CIDP)、および 2023 年 12 月の FNAIT に対する FDA の希少疾病用医薬品ステータス

米国HDFN は 2024 年 2 月に、シェーグレン病は 2024 年 11 月に FDA の画期的な治療薬に指定

米国FDA は 2024 年第 4 四半期に gMG での優先審査を許可

2019 年 10 月に EU EMA で HDFN の希少疾病用医薬品指定

ジョンソン・アンド・ジョンソンについて

ジョンソン・エンド・ジョンソンでは、健康がすべてであると信じています。医療イノベーションにおける当社の強みにより、複雑な疾患が予防、治療、治癒され、治療がよりスマートで侵襲性が低く、解決策が個人に合わせられる世界を構築することができます。革新的な医療とメッドテックの専門知識を通じて、当社は今日、ヘルスケアソリューションの全範囲にわたって革新を行い、明日の画期的な進歩をもたらし、人類の健康に大きな影響を与える独自の立場にあります。

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将来の見通しに関する記述に関する注意

このプレスリリースには、製品開発とその可能性に関する 1995 年の私募証券訴訟改革法に定義されている「将来の見通しに関する記述」が含まれています。ニポカリマブの利点と治療への影響。読者は、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。これらの記述は、将来の出来事に対する現在の予想に基づいています。基礎となる仮定が不正確であることが判明した場合、または既知または未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の結果は、ヤンセンリサーチ & ディベロップメント、LLC、ヤンセンバイオテック、および/またはジョンソン・エンド・ジョンソンの期待や予測と大きく異なる可能性があります。リスクと不確実性には以下が含まれますが、これらに限定されません。臨床上の成功や規制当局の承認取得の不確実性など、製品の研究開発に固有の課題と不確実性。商業的な成功の不確実性。製造上の困難と遅延。技術の進歩、新製品、競合他社が取得した特許などの競争。特許への異議申し立て。製品の有効性または安全性に関する懸念により、製品のリコールまたは規制措置が行われる。ヘルスケア製品およびサービスの購入者の行動と支出パターンの変化。世界的な医療改革を含む、適用される法律や規制の変更。そして医療費抑制の傾向。これらのリスク、不確実性、その他の要因の詳細なリストと説明は、ジョンソン・エンド・ジョンソンの2023年12月31日終了会計年度のForm 10-K年次報告書に記載されている「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」と題されたセクションに記載されています。」および「項目1A.リスク要因」、およびジョンソン・エンド・ジョンソンのその後のフォーム 10-Q 四半期報告書および証券取引委員会へのその他の提出書類に記載されています。これらの提出書類のコピーは、www.sec.gov、www.jnj.com からオンラインで入手するか、ジョンソン・エンド・ジョンソンからのリクエストに応じて入手できます。 Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ジョンソン・エンド・ジョンソンのいずれも、新しい情報、将来の出来事や展開の結果として、将来の見通しに関する記述を更新することを約束しません。

# # #

1 米国食品医薬品局。優先レビュー。以下で入手可能です: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

2 Chen J、Tian D-C、Zhang C、他。中国における重症筋無力症の発生率、死亡率、経済的負担：全国的な人口ベースの研究。ランセット地域医療 - 西太平洋。 2020;5(100063)。 https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

3 国立神経障害・脳卒中研究所。重症筋無力症。以下で入手可能です: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

4 Antozzi, C et al.、全身性重症筋無力症患者におけるニポカリマブの有効性と安全性 - 二重盲検、プラセボ対照、ランダム化第 3 相 Vivacity-MG3 研究のトップライン結果。 2024 年欧州神経学会総会。 2024 年 6 月。

5 Wolfe GI 重症筋無力症の日常生活活動のプロフィール。神経科。 1999;22;52(7):1487-9。土井: 10.1212/wnl.52.7.1487。

6 ジョンソン・エンド・ジョンソン EMEA。ジョンソン・エンド・ジョンソンは、抗体陽性全身性重症筋無力症を患う広範な患者を治療するため、ニポカリマブのEU初の承認を求めている。以下で入手可能です: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of-抗体陽性の全身性重症筋無力症患者。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

7 ジョンソン・エンド・ジョンソン。ニポカリマブは、中等度から重度のシェーグレン病を抱えて生きる成人の治療のために米国 FDA のブレークスルー療法指定を与えられた最初で唯一の治験薬です。以下から入手可能です: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy-中等度から重度のシェーグレン病とともに生きる成人の治療のための指定。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

8 Bacci ED et al.重症筋無力症の治療による副作用と日常生活への影響を理解する。 BMCニューロール。 2019;19(1):335.

9 Wiendl, H.ら、筋無力症候群の管理のためのガイドライン。神経疾患における治療の進歩、16、17562864231213240。https://doi.org/10.1177/17562864231213240。最終アクセス日: 2024 年 9 月。

10 Evoli A、Batocchi AP、Bartoccioni E、Lino MM、Minisci C、Tonali P. 思春期前発症の若年性重症筋無力症。神経筋障害。 1998 年 12 月;8(8):561-7。 doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

11 Evoli A. 小児期に重症筋無力症を発症しました。カーオピンニューロール。 2010 10 月;23(5):536-40。土井: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

12 フィニス MF、ジャヤワント S. 若年性重症筋無力症: 小児の視点。自己免疫疾患2011;2011:404101。 doi: 10.4061/2011/404101.

13 Haliloglu G、Anlar B、Aysun S、Topcu M、Topaloglu H、Turanli G、Yalnizoglu D. 小児多発性硬化症および重症筋無力症における性別の有病率。 Jチャイルドニューロール。 2002 年 5 月;17(5):390-2。土井: 10.1177/088307380201700516.

14 パー JR、アンドリュー MJ、フィニス M、ビーソン D、ヴィンセント A、ジャヤワント S. 小児期の筋無力症はどのくらい一般的ですか?英国における自己免疫性筋無力症および先天性筋無力症の発生率と有病率。アーチディスチャイルド。 2014 年 6 月;99(6):539-42。 doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

15 マンスハーニ SA、ボサン ED、ディール NN、モーニー BG。小児筋無力症の発生率と眼の特徴。 J オフタルモールです。 2019 年 4 月;200:242-249。土井: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

16 ビバー、C.T.、ジュニア、アキノ、A.V.、ペン、A.S.、ラブレス、R.E.およびローランド、L.P. (1983)、眼筋無力症の予後。アン・ニューロル、14: 516-519。 https://doi.org/10.1002/ana.410140504

17 Kupersmith MJ、Latkany R、Homel P. 眼疾患患者における 2 歳時の全身性疾患の発症重症筋無力症。アーチニューロール。 2003 年 2 月;60(2):243-8。土井: 10.1001/archneur.60.2.243。 PMID: 12580710。

18 重症筋無力症のファクトシート。 2024 年 4 月、https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/merge-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

19 重症筋無力症: 治療と症状。（2021年4月7日）。 2024 年 4 月、https:/ から取得/my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

20 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis 2012 年 1 月～2020 年 12 月。

21 O’Connell K、Ramdas S、Palace J. 若年性重症筋無力症の管理。フロントニューロール。 2020 7 24;11:743。土井：10.3389/fneur.2020.00743。 PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473。

22 ClinicalTrials.gov ID: NCT04951622。以下で入手可能です: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

23 ClinicalTrials.gov。 NCT03842189。参照可能場所: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189。最終アクセス日: 2024 年 10 月

24 ClinicalTrials.gov ID: NCT05327114。以下で入手可能です: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114。最終アクセス日: 2024 年 10 月

25 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04119050。以下で入手可能です: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050。最終アクセス日: 2024 年 10 月。

26 ClinicalTrials.gov ID: NCT05379634。以下で入手可能です: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634。最終アクセス日: 2024 年 10 月。

27 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT05912517。以下で入手可能です: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517。最終アクセス日: 2024 年 10 月

28 ClinicalTrials.gov ID: NCT06028438。以下で入手可能です: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438。最終アクセス日: 2024 年 10 月。

29 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04968912。以下で入手可能です: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912。最終アクセス日: 2024 年 10 月。

30 ClinicalTrials.gov ID: NCT04882878。以下で入手可能です: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878。最終アクセス日: 2024 年 10 月。

31 ロバト G、ソンチーニ CS。産科病歴とRh(D)同種免疫の重症度との関係。アーチ婦人科オブステット。 2008 年 3 月;277(3):245-8。 DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x。最終アクセス日: 2024 年 11 月。

32 Roy S、Nanovskaya T、Patrikeeva S、他。抗 FcRn 抗体である M281 は、ヒト ex vivo 胎盤灌流モデルにおける IgG 移入を阻害します。私はJオブステット婦人科です。 2019;220(5):498 e491-498 e499。

出典: ジョンソン・エンド・ジョンソン

投稿しました : 2025-01-13 12:00

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