Nipocalimab Diwenehi Tinjauan Prioritas FDA AS kanggo Perawatan Myasthenia Gravis Umum

Tindakake Drugslib ing

SPRING HOUSE, Pa., (9 Januari 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) dina iki ngumumake Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) nipocalimab nampa sebutan Prioritas Review saka US Food and Drug Administration (FDA) kanggo perawatan pasien antibodi positif (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) kanthi myasthenia gravis umum (gMG), minangka didhukung dening temuan saka studi Fase 3 Vivacity-MG3. FDA menehi Tinjauan Prioritas kanggo aplikasi kanggo obat-obatan sing, yen disetujoni, bakal menehi dandan sing signifikan ing safety utawa efektifitas perawatan, diagnosis, utawa nyegah kahanan serius yen dibandhingake karo aplikasi standar.1

“Kita nampani keputusan FDA kanggo menehi Review Prioritas kanggo perawatan myasthenia gravis umum, sing negesake kabutuhan pilihan perawatan tambahan ing populasi sing akeh sing manggon karo gMG, "ujare Katie Abouzahr, M.D., Wakil Presiden, Portofolio Autoantibody lan Pimpinan Wilayah Penyakit Imunologi Fetal Ibu ing Johnson & Johnson Innovative Medicine. "Kita setya makarya kanthi rapet karo FDA kanggo mbantu nggawa nipocalimab minangka perawatan potensial kanggo pasien tartamtu sing manggon karo gMG, lan kita utamane matur nuwun marang para peserta ing studi Fase 2 lan 3. Yen disetujoni, nipocalimab duweni potensi kanggo nambani gMG ing individu sing positif antibodi, kalebu anti-AChR, anti-MuSK, lan/utawa anti-LRP4.”

gMG minangka penyakit autoantibodi sing kronis, dawa urip, langka, sing ora ana obate.2,3 gMG nyebabake kira-kira 700.000 wong ing saindenging jagad.2,3 Ing studi Tahap 3, standar nipocalimab plus saka perawatan (SOC) nuduhake pangurangan sing luwih gedhe ing respon MG-ADL (perbaikan ≥2-titik saka awal) dibandhingake karo plasebo plus SOC (p=0.0213).4 Kanggo wong sing manggon karo gMG, owah-owahan 1-2-titik ing MG-ADL bisa dadi prabédan antarane mangan normal lan kerep keselak pangan, utawa sesak ambegan nalika ngaso lan ing ventilator. 5

Johnson & Johnson uga ngirim Aplikasi Otorisasi Pemasaran (MAA) menyang Badan Obat-obatan Eropa (EMA) njaluk persetujuan nipocalimab ing gMG tanggal 11 September, 2024.6 Kajaba iku, nipocalimab bubar nampa US FDA Breakthrough Therapy Designation kanggo perawatan wong diwasa kanthi penyakit Sjögren moderat nganti abot kaya sing didhukung asil saka studi DAHLIAS Tahap 2.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living) nyedhiyakake evaluasi klinis kanthi cepet babagan kelingan pasien babagan gejala sing nyebabake aktivitas urip saben dina, kanthi skor total 0 nganti 24; skor sing luwih dhuwur nuduhake keruwetan gejala sing luwih gedhe.5

TENTANG GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS (gMG)

Myasthenia gravis (MG) minangka penyakit autoantibodi sing sistem kekebalan salah nggawe antibodi (contone, reseptor anti-asetilkolin [AChR], kinase tirosin spesifik anti-otot [MuSK] utawa protein sing ana hubungane karo lipoprotein kapadhetan rendah. 4 [LRP4]), sing ngarahake protein ing persimpangan neuromuskular lan bisa ngalangi utawa ngganggu sinyal normal saka saraf menyang otot, saéngga ngrusak utawa nyegah kontraksi otot.2,8,9 Penyakit iki nyebabake kira-kira 700.000 wong ing saindenging jagad.2 Kira-kira 10 nganti 15% kasus anyar MG didiagnosis ing remaja (12 - 17 taun).10,11,12 Antarane pasien MG remaja, bocah-bocah wadon kena pengaruh luwih kerep tinimbang bocah lanang kanthi luwih saka 65% kasus MG pediatrik ing AS sing didiagnosis ing bocah-bocah wadon.13,14,15

Manifestasi penyakit awal biasane ocular nanging ing 85% utawa luwih kasus, penyakit generalizes (gMG), sing ditondoi dening kelemahane otot balung sing fluktuatif sing nyebabake gejala kaya anggota awak. kekirangan, tlapukan drooping, sesanti pindho lan kangelan karo ngunyah, ngulu, wicara, lan ambegan.2,16,17,18,19 Kira-kira 100.000 individu ing AS manggon karo gMG.20 Populasi gMG sing rawan, kayata pasien pediatrik, duwe pilihan terapeutik sing luwih winates.21 Saiki, perawatan SOC kanggo remaja kanthi gMG diekstrapolasi saka uji coba diwasa.12 Saliyane perawatan gejala, ora ana pamblokiran FcRn sing disetujoni kanggo remaja karo gMG ing Amerika Serikat.12

BAB STUDY VIVACITY-MG3 PHASE 3

Studi Tahap 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) dirancang khusus kanggo ngukur khasiat lan safety sing terus-terusan kanthi dosis sing konsisten ing kahanan sing ora bisa ditebak iki. kahanan kronis ing endi kabutuhan sing ora bisa ditindakake tetep dhuwur. Pasien gMG diwasa antibodi positif utawa negatif kanthi respon sing ora cukup (MG-ADL ≥6) kanggo terapi standar perawatan (SOC) sing terus-terusan diidentifikasi lan pasien 199, 153 sing positif antibodi, didaftarkan ing plasebo buta kaping pindho 24 minggu. uji coba terkontrol.4,22 Randomisasi yaiku 1: 1, nipocalimab plus SOC saiki (dosis loading 30 mg / kg IV diikuti 15 mg / kg saben rong minggu) utawa plasebo ditambah SOC saiki.4 Demografi baseline seimbang ing antarane senjata (77 nipocalimab, 76 plasebo).4 Titik pungkasan utama panliten kasebut yaiku owah-owahan rata-rata skor MG-ADLa saka garis dasar liwat Minggu 22, 23 lan 24 ing pasien positif antibodi. Titik pungkasan sekunder kalebu owah-owahan ing skor QMG. Keamanan lan kesahihan jangka panjang ditaksir maneh ing fase ekstensi open-label (OLE).22

BAB NIPOCALIMAB

Nipocalimab minangka antibodi monoklonal sing diselidiki, dirancang kanggo ngiket kanthi afinitas dhuwur kanggo ngalangi FcRn lan nyuda tingkat antibodi imunoglobulin G (IgG) sirkulasi sing potensial tanpa pengaruh marang fungsi imun liyane. Iki kalebu autoantibodi lan alloantibodies sing ndasari macem-macem kahanan ing telung bagean utama ing ruang autoantibodi kalebu penyakit Autoantibody Langka, Penyakit Fetal Ibu sing ditengahi dening alloantibodies ibu lan Rheumatology.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blockade ikatan IgG menyang FcRn ing plasenta uga dipercaya kanggo mbatesi transfer transplasenta saka ibu. alloantibodi marang jabang bayi.31,32

FDA lan European Medicines Agency (EMA) wis menehi sawetara sebutan utama kanggo nipocalimab kalebu:

  • U.S. Penetapan Fast Track FDA ing penyakit hemolitik janin lan bayi (HDFN) lan anemia hemolitik otoimun anget (wAIHA) ing Juli 2019, gMG ing Desember 2021 lan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) ing Maret 2024
  • U.S. Status obat FDA Orphan kanggo wAIHA ing Desember 2019, HDFN ing Juni 2020, gMG ing Februari 2021, polyneuropathy demielinating inflamasi kronis (CIDP) ing Oktober 2021 lan FNAIT ing Desember 2023
  • A.S. Penetapan FDA Breakthrough Therapy kanggo HDFN ing Februari 2024 lan kanggo penyakit Sjögren ing November 2024
  • U.S. FDA menehi Tinjauan Prioritas ing gMG ing Q4 2024
  • EU EMA Orphan sebutan produk obat kanggo HDFN ing Oktober 2019

    • BAB JOHNSON & JOHNSON

    Ing Johnson & Johnson, kita yakin kesehatan iku kabeh. Kekuwatan kita ing inovasi kesehatan menehi kekuwatan kanggo mbangun jagad ing ngendi penyakit rumit bisa dicegah, diobati, lan diobati, ing ngendi perawatan luwih cerdas lan kurang invasif, lan solusi pribadi. Liwat keahlian kita ing Kedokteran Inovatif lan MedTech, kita duwe posisi sing unik kanggo nggawe inovasi ing spektrum lengkap solusi kesehatan saiki kanggo menehi terobosan sesuk, lan menehi pengaruh banget marang kesehatan kanggo manungsa.

    Sinau luwih lengkap ing https:/ /www.jnj.com/ utawa ing www.innovativemedicine.jnj.com

    Tindakake kita ing @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC lan Janssen Biotech, Inc. minangka perusahaan Johnson & Johnson.

    PERHATIAN TENTANG PERNYATAAN MASA DEPAN

    Siaran pers iki ngemot "pernyataan sing ngarep-arep" kaya sing ditegesake ing Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995 babagan pangembangan produk lan potensial. keuntungan lan pengaruh perawatan saka nipocalimab. Sing maca dielingake supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan saiki babagan acara sing bakal teka. Yen anggepan dhasar mbuktekake risiko utawa kahanan sing durung mesthi ora akurat utawa dingerteni utawa ora dingerteni, asil nyata bisa beda-beda saka pangarepan lan proyeksi Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. lan/utawa Johnson & Johnson. Resiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu, nanging ora winates ing: tantangan lan kahanan sing durung mesthi sing ana ing riset lan pangembangan produk, kalebu kahanan sing durung mesthi sukses klinis lan entuk persetujuan peraturan; kahanan sing durung mesthi sukses komersial; kangelan lan telat manufaktur; kompetisi, kalebu kemajuan teknologi, produk anyar lan paten sing digayuh pesaing; tantangan kanggo paten; efikasi produk utawa masalah safety sing nyebabake kelingan produk utawa tumindak peraturan; owah-owahan prilaku lan pola mbuwang para panuku produk lan layanan kesehatan; owah-owahan kanggo hukum lan peraturan sing ditrapake, kalebu reformasi perawatan kesehatan global; lan tren menyang biaya perawatan kesehatan. Dhaptar lan katrangan luwih lengkap babagan risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane bisa ditemokake ing Laporan Tahunan Johnson & Johnson babagan Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2023, kalebu ing bagean kanthi caption "Cautionary Cathetan Babagan Pernyataan Maju-Maju. "lan" Item 1A. Faktor Risiko," lan ing Laporan Triwulan Johnson & Johnson ing Formulir 10-Q lan pengajuan liyane karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Salinan file kasebut kasedhiya online ing www.sec.gov, www.jnj.com utawa ing panyuwunan saka Johnson & Johnson. Ora ana Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. utawa Johnson & Johnson sing bakal nganyarake pratelan sing ngarep-arep minangka asil saka informasi anyar utawa acara utawa perkembangan ing mangsa ngarep.

    # # #

    1 US Food & Drug Administration. Prioritas Review. Kasedhiya ing: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Diakses pungkasan: November 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Insiden, mortalitas, lan beban ekonomi myasthenia gravis ing China: A sinau basis populasi nasional. Kesehatan Regional Lancet - Pasifik Barat. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Institut Gangguan Neurologis Nasional lan Stoke. Myasthenia Gravis. Kasedhiya ing: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Diakses pungkasan: November 2024.

    4 Antozzi, C et al., Efficacy and Safety of Nipocalimab ing pasien karo Generalized Myasthenia Gravis- Top Line Results saka Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Vivacity-MG3 study. 2024 Kongres Akademi Neurologi Eropa. Juni 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis aktivitas profil urip saben dina. Neurologi. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson njaluk persetujuan EU pisanan nipocalimab kanggo nambani populasi umume pasien sing ngalami myasthenia gravis umum sing positif antibodi. Kasedhiya ing: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pasien-urip-kanthi-antibodi-positif-generalised-myasthenia-gravis. Diakses pungkasan: November 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab minangka terapi investigasi pisanan sing diwenehake US FDA Breakthrough Therapy Designation kanggo perawatan wong diwasa kanthi penyakit Sjögren sing moderat nganti abot. Kasedhiya ing: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- sebutan-kanggo-ngobati-wong-dewasa-urip-sedheng-nganti-para-sjogrens-penyakit. Diakses pungkasan: November 2024.

    8 Bacci ED et al. Ngerteni efek samping terapi kanggo myasthenia gravis lan pengaruhe ing urip saben dina. Neurol BMC Kab. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Guideline for the management of myasthenic syndromes. Kemajuan terapeutik ing kelainan neurologis, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Diakses pungkasan: September 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile myasthenia gravis kanthi onset prepubertal. Gangguan Neuromusculus. 1998 Desember;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Angsal myasthenia gravis nalika isih cilik. Curr Opin Neurol. 2010 Oktober;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile myasthenia gravis: a pediatric perspective. Otoimun Dis. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalensi jender ing bocah cilik multiple sclerosis lan myasthenia gravis. J Bocah Neurol. 2002 Mei;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. How common is childhood myasthenia? Insiden UK lan prevalensi myasthenia otoimun lan kongenital. Arch Dis Anak. 2014 Jun;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Insiden lan Fitur Okular Myasthenias Pediatrik. Am J Ophthalmol. 2019 Apr;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. lan Rowland, L.P. (1983), Prognosis myasthenia okular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkey R, Homel P. Perkembangan penyakit umum ing 2 taun ing pasien kanthi okular. myasthenia gravis. Arch Neurol. 2003 Februari;60(2):243-8. doi: 10.1001 / archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 lembar fakta Miastenia gravis. Dijupuk April 2024 saka https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthenia Gravis: Perawatan & Gejala . (2021, 7 April). Dijupuk April 2024 saka https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis Jan 2012-Desember 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Neurol ngarep. 24 Juli 2020; 11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04951622. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    24 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05327114. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    25 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05379634. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05912517. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Diakses pungkasan: Oktober 2024

    28 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06028438. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04968912. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    30 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04882878. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Diakses pungkasan: Oktober 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara riwayat obstetrik lan keruwetan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Diakses pungkasan: November 2024.

    32 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, nyegah transfer IgG ing model perfusi plasenta ex vivo manungsa. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Dikirim : 2025-01-13 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer