니포칼리맙, 일반 중증 근무력증 치료에 대한 미국 FDA 우선 검토 승인 획득

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펜실베니아주 스프링 하우스(2025년 1월 9일) – Johnson & Johnson(NYSE: JNJ)은 오늘 니포칼리맙 생물학적 제제 허가 신청(BLA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선 심사 지정을 받았다고 발표했습니다. 지원되는 전신 중증 근무력증(gMG) 항체 양성(항AChR, 항MuSK, 항-LRP4) 환자의 치료 3상 Vivacity-MG3 연구 결과를 바탕으로 합니다. FDA는 승인될 경우 표준 신청과 비교할 때 심각한 질환의 치료, 진단 또는 예방의 안전성이나 효율성이 크게 향상되는 의약품 신청에 우선 심사를 부여합니다.1

“우리는 일반 중증근육무력증 치료에 대해 우선 심사를 부여하기로 한 FDA의 결정을 환영합니다. 이는 gMG를 앓고 있는 광범위한 인구 집단에 대한 추가 치료 옵션의 필요성을 강조합니다.”라고 부사장인 Katie Abouzahr가 말했습니다. Johnson & Johnson Innovative Medicine의 자가항체 포트폴리오 및 산모 태아 면역 질환 분야 리더. “우리는 gMG를 앓고 있는 특정 환자들에게 니포칼리맙을 잠재적 치료법으로 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하기 위해 최선을 다하고 있으며 특히 2상 및 3상 연구 참가자들에게 감사드립니다. 승인된다면 니포칼리맙은 항AChR, 항MuSK 및/또는 항LRP4를 포함한 항체 양성 환자의 gMG를 치료할 가능성이 있습니다."

gMG는 만성적이고 평생 지속되는 희귀 자가항체 유발 질환으로 현재 치료법이 없습니다.2,3 gMG는 전 세계적으로 약 700,000명에게 영향을 미칩니다.2,3 3상 연구에서 니포칼리맙과 표준요법 SOC(치료 중)는 위약과 SOC를 병용한 경우에 비해 MG-ADL 반응이 훨씬 더 크게 감소한 것으로 나타났습니다(기준선보다 ≥2점 개선)(p=0.0213).4 gMG, MG-ADL의 1~2점 변화는 정상적인 식사와 음식에 대한 빈번한 질식, 휴식 시 호흡 곤란 및 인공호흡기 사용 사이의 차이일 수 있습니다.5

Johnson & Johnson 또한 2024년 9월 11일 gMG에서 니포칼리맙의 승인을 받기 위해 유럽의약품청(EMA)에 판매 허가 신청서(MAA)를 제출했습니다.6 또한 니포칼리맙은 최근 미국에서 승인을 받았습니다. 제2상 DAHLIAS 연구 결과를 바탕으로 중등도~중증 쇼그렌병 성인 치료를 위한 FDA 혁신 치료제 지정.7

아. MG-ADL(중증근육무력증 – 일상 생활 활동)은 환자의 일상 생활 활동에 영향을 미치는 증상 회상에 대한 신속한 임상 평가를 제공하며 총 점수 범위는 0~24입니다. 점수가 높을수록 증상의 심각도가 더 높다는 것을 의미합니다.5

일반 중증 근무력증(gMG) 정보

중증근육무력증(MG)은 면역 체계가 실수로 항체(예: 항아세틸콜린 수용체[AChR], 항근육 특이적 티로신 키나제[MuSK] 또는 항저밀도 지질단백질 관련 단백질)를 생성하는 자가항체 질환입니다. 4[LRP4]), 이는 신경근 접합부에서 단백질을 표적으로 삼고 신경에서 근육으로의 정상적인 신호 전달을 차단하거나 방해하여 근육을 손상시키거나 예방할 수 있습니다. 수축.2,8,9 이 질병은 전 세계적으로 약 700,000명의 사람들에게 영향을 미칩니다.2 새로운 MG 사례의 약 10~15%가 청소년(12~17세)에서 진단됩니다.10,11,12 청소년 MG 환자 중, 여자아이는 남자아이보다 더 자주 영향을 받으며, 미국에서 소아 MG 사례의 65% 이상이 여자아이에게서 진단되었습니다.13,14,15

초기 질병 발현은 일반적으로 눈에 나타나지만 85% 이상의 경우에는 사지 약화, 처진 눈꺼풀, 복시 및 씹기, 삼키기, 언어 장애와 같은 증상으로 이어지는 골격근의 변동성 약화를 특징으로 하는 질병이 일반화됩니다(gMG). 및 호흡.2,16,17,18,19 미국 내 약 100,000명의 개인이 gMG를 갖고 살고 있습니다.20 다음과 같은 취약한 gMG 집단 소아 환자인 경우 치료 옵션이 더 제한적입니다.21 현재 gMG 청소년을 위한 SOC 치료법은 성인 시험에서 추정됩니다.12 미국에서는 증상 치료 외에 gMG 청소년을 위해 승인된 FcRn 차단제가 없습니다.12

3상 VIVACITY-MG3 연구 정보

3상 Vivacity-MG3 연구(NCT04951622)는 예측할 수 없는 상황에서 일관된 투여량으로 지속적인 효능과 안전성을 측정하기 위해 특별히 설계되었습니다. 충족되지 않은 필요가 여전히 높은 만성 질환입니다. 현재 진행 중인 표준치료(SOC) 치료에 대한 반응이 불충분한(MG-ADL ≥6) 항체 양성 또는 음성 성인 gMG 환자가 확인되었으며, 199명의 환자(이 중 153명은 항체 양성)가 24주 이중 맹검 위약 임상에 등록되었습니다. 대조 시험.4,22 무작위 배정은 1:1, 니포칼리맙과 현재 SOC(30mg/kg IV 부하 용량에 이어 2주마다 15mg/kg) 또는 위약과 현재 SOC였습니다. SOC.4 기준 인구통계는 여러 군(니포칼리맙 77명, 위약 76명)에서 균형을 이루었습니다.4 연구의 1차 평가변수는 항체 양성 환자의 22주, 23주, 24주에 걸쳐 기준선 대비 MG-ADLa 점수의 평균 변화였습니다. 주요 2차 평가변수에는 QMG 점수의 변화가 포함되었습니다. 장기적인 안전성과 효능은 진행 중인 공개 라벨 확장(OLE) 단계에서 추가로 평가되었습니다.22

니포칼리맙(NIPOCALIMAB) 소개

니포칼리맙(Nipocalimab)은 고친화성으로 결합하여 FcRn을 차단하고 잠재적으로 영향을 주지 않으면서 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체의 수준을 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체입니다. 다른 면역 기능. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의해 매개되는 산모 태아 질환 및 류마티스를 포함하여 자가항체 공간의 세 가지 핵심 부문에 걸쳐 다양한 조건의 기초가 되는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다.22,23,24,25,26,27,28,29,30 차단 태반에서 FcRn에 대한 IgG의 결합은 또한 모체 동종항체의 태반을 통한 전달을 제한하는 것으로 여겨집니다. 태아.31,32

FDA와 유럽의약청(EMA)은 다음을 포함하여 니포칼리맙에 몇 가지 주요 지정을 부여했습니다.

  • U.S. 2019년 7월 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 2021년 12월 gMG, 2024년 3월 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 FDA 패스트 트랙 지정
  • U.S. 2019년 12월 wAIHA, 2020년 6월 HDFN, 2021년 2월 gMG, 2021년 10월 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), 2023년 12월 FNAIT에 대한 FDA 희귀의약품 지정
  • U.S. HDFN은 2024년 2월, 쇼그렌병은 2024년 11월 FDA 혁신치료제로 지정
  • U.S. FDA는 2024년 4분기에 gMG에 대한 우선 심사를 승인했습니다.
  • 2019년 10월 HDFN에 대한 EU EMA 희귀 의약품 지정

    • JOHNSON & JOHNSON 소개< /피>

    Johnson & Johnson에서는 건강이 전부라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에 대한 우리의 강점은 복잡한 질병을 예방하고, 치료하고, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며, 솔루션이 개인에게 맞춰지는 세상을 구축할 수 있도록 힘을 실어줍니다. 혁신적인 의학 및 MedTech에 대한 전문 지식을 통해 우리는 오늘날 의료 솔루션 전체에 걸쳐 혁신하여 내일의 혁신을 제공하고 인류의 건강에 중대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.

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    본 보도 자료에는 제품 개발 및 잠재적 가능성에 관해 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. nipocalimab의 이점과 치료 영향. 독자는 이러한 미래 예측 진술에 의존하지 않도록 주의를 기울여야 합니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 바탕으로 합니다. 기본 가정이 부정확하거나 알려지거나 알려지지 않은 위험이나 불확실성이 실현되는 경우 실제 결과는 Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. 및/또는 Johnson & Johnson의 기대 및 예상과 크게 다를 수 있습니다. 위험과 불확실성에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 임상 성공 및 규제 승인 획득의 불확실성을 포함하여 제품 연구 및 개발에 내재된 과제와 불확실성; 상업적 성공의 불확실성; 제조상의 어려움 및 지연; 경쟁자가 획득한 기술 진보, 신제품 및 특허를 포함한 경쟁; 특허에 대한 도전; 제품 리콜 또는 규제 조치로 인한 제품 효능 또는 안전성 문제 의료 제품 및 서비스 구매자의 행동 및 지출 패턴 변화; 글로벌 의료 개혁을 포함한 해당 법률 및 규정의 변경; 의료 비용 절감 추세. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 추가 목록과 설명은 2023년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 Johnson & Johnson의 Form 10-K 연차 보고서에서 확인할 수 있습니다. ”, “항목 1A. 위험 요소” 및 Johnson & Johnson의 양식 10-Q에 대한 후속 분기별 보고서 및 증권거래위원회에 제출된 기타 서류에 나와 있습니다. 이러한 서류의 사본은 www.sec.gov, www.jnj.com에서 온라인으로 이용하거나 Johnson & Johnson에 요청하여 이용할 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Johnson & Johnson 중 어느 누구도 새로운 정보나 향후 사건 또는 개발의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트할 책임을 지지 않습니다.

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    1 미국 식품의약국(FDA). 우선 검토. 다음에서 확인 가능: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, 외. 중국의 중증근육무력증 발병률, 사망률 및 경제적 부담: 전국적인 인구 기반 연구. Lancet 지역 건강 - 서태평양. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 국립 신경 장애 연구소 및 스토크. 중증근육무력증. 이용 가능: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    4 Antozzi, C et al., 전신 중증 근무력증 환자에서 Nipocalimab의 효능 및 안전성 - 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 3상 Vivacity-MG3 연구의 주요 결과. 2024 유럽 신경과 학회 회의. 2024년 6월.

    Wolfe GI 중증근육무력증 활동 5가지 일상생활 프로필입니다. 신경학. 1999;22;52(7):1487-9. 도이: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 존슨앤드존슨 EMEA. 존슨앤드존슨은 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자를 치료하기 위해 니포칼리맙에 대한 최초의 EU 승인을 모색하고 있습니다. 다음에서 이용 가능: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- 환자-생활-항체-양성-일반화-중증 근무력증. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    7 Johnson & Johnson. 니포칼리맙은 중등도에서 중증 쇼그렌병을 앓고 있는 성인의 치료를 위해 미국 FDA에서 혁신치료제로 지정받은 최초이자 유일한 시험용 치료법입니다. 이용 가능 위치: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- 성인의 치료를 위한 지정-중등도에서 중증의 쇼그렌 질병을 갖고 생활. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    8 Bacci ED 외. 중증근육무력증 치료의 부작용과 일상생활에 미치는 영향을 이해합니다. BMC 뉴롤. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., 근무력증 증후군 관리 지침. 신경 장애의 치료 발전, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. 마지막 액세스 날짜: 2024년 9월.

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    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. 및 Rowland, L.P. (1983), 안구 중증 근무력증의 예후. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

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    21 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. 청소년 중증 근무력증 관리. 프론트뉴롤. 2020년 7월 24일;11:743. 도이: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04951622. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    24 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05327114. 이용 가능: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    25 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04119050. 이용 가능 위치: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    26 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05379634. 이용 가능 위치: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    27 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05912517. 이용 가능: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월

    28 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT06028438. 이용 가능 위치: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    29 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04968912. 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    30 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04882878. 이용 가능 위치: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. 마지막 액세스 날짜: 2024년 10월.

    31 Lobato G, Soncini CS. 산과 병력과 Rh(D) 동종면역 중증도 사이의 관계. 아치 Gynecol Obstet. 2008년 3월;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. 마지막 액세스 날짜: 2024년 11월.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, 외. 항-FcRn 항체인 M281은 인간 생체외 태반 관류 모델에서 IgG 전달을 억제합니다. J Obstet Gynecol입니다. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    출처: 존슨앤드존슨

    게시됨 : 2025-01-13 12:00

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