Nipocalimab Diberi Kajian Keutamaan FDA A.S. untuk Rawatan Myasthenia Gravis Umum

Ikuti Drugslib di

SPRING HOUSE, Pa., (9 Januari 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hari ini mengumumkan nipocalimab Biologics License Application (BLA) yang menerima penetapan Kajian Keutamaan daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) A.S. untuk rawatan pesakit antibodi positif (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) dengan myasthenia gravis umum (gMG), sebagai disokong oleh penemuan daripada kajian Vivacity-MG3 Fasa 3. FDA memberikan Semakan Keutamaan kepada permohonan untuk ubat-ubatan yang, jika diluluskan, akan menawarkan peningkatan ketara dalam keselamatan atau keberkesanan rawatan, diagnosis atau pencegahan keadaan serius jika dibandingkan dengan aplikasi standard.1

“Kami mengalu-alukan keputusan FDA untuk memberikan Kajian Keutamaan untuk rawatan myasthenia gravis umum, yang menekankan keperluan untuk pilihan rawatan tambahan dalam populasi luas orang yang hidup dengan gMG,” kata Katie Abouzahr, M.D., Naib Presiden, Portfolio Autoantibodi dan Ketua Kawasan Penyakit Imunologi Janin Ibu di Perubatan Inovatif Johnson & Johnson. “Kami komited untuk bekerjasama rapat dengan FDA untuk membantu membawa nipocalimab sebagai rawatan berpotensi kepada pesakit tertentu yang menghidapi gMG, dan kami amat berterima kasih kepada peserta dalam kajian Fasa 2 dan 3. Jika diluluskan, nipocalimab berpotensi untuk merawat gMG dalam individu positif antibodi, termasuk anti-AChR, anti-MuSK dan/atau anti-LRP4.”

gMG ialah penyakit kronik, seumur hidup, jarang, didorong oleh autoantibodi, yang tiada penawarnya pada masa ini.2,3 gMG memberi kesan kepada kira-kira 700,000 orang di seluruh dunia.2,3 Dalam kajian Fasa 3, nipocalimab plus standard penjagaan (SOC) menunjukkan pengurangan yang lebih besar dalam tindak balas MG-ADL (peningkatan ≥2 mata daripada garis dasar) berbanding dengan plasebo ditambah SOC (p=0.0213).4 Bagi seseorang yang menghidap gMG, perubahan 1 hingga 2 mata pada MG-ADL mungkin perbezaan antara makan biasa dan kerap tercekik makanan, atau sesak nafas semasa berehat dan menggunakan ventilator. 5

Johnson & Johnson turut menyerahkan Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) kepada Agensi Ubat Eropah (EMA) untuk mendapatkan kelulusan nipocalimab dalam gMG pada 11 September, 2024.6 Selain itu, nipocalimab baru-baru ini menerima Penetapan Terapi Terobosan FDA A.S. untuk rawatan orang dewasa dengan penyakit Sjögren yang sederhana hingga teruk seperti yang disokong oleh keputusan daripada kajian DAHLIAS Fasa 2.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) menyediakan penilaian klinikal yang pantas tentang ingatan pesakit terhadap simptom yang memberi kesan kepada aktiviti kehidupan harian, dengan jumlah julat skor 0 hingga 24; skor yang lebih tinggi menunjukkan keterukan simptom yang lebih besar.5

TENTANG MYASTHENIA GRAVIS GENERALIZED (gMG)

Myasthenia gravis (MG) ialah penyakit autoantibodi di mana sistem imun tersilap membuat antibodi (cth., reseptor anti-asetilkolin [AChR], kinase tyrosine khusus anti-otot [MuSK] atau protein berkaitan lipoprotein ketumpatan anti-rendah 4 [LRP4]), yang menyasarkan protein di persimpangan neuromuskular dan boleh menyekat atau mengganggu isyarat normal daripada saraf ke otot, dengan itu merosakkan atau menghalang pengecutan otot.2,8,9 Penyakit ini memberi kesan kepada kira-kira 700,000 orang di seluruh dunia.2 Kira-kira 10 hingga 15% daripada kes baru MG didiagnosis pada remaja (12 – 17 tahun).10,11,12 Antaranya pesakit MG juvana, kanak-kanak perempuan lebih kerap terjejas berbanding kanak-kanak lelaki dengan lebih 65% kes MG kanak-kanak di AS didiagnosis di kanak-kanak perempuan.13,14,15

Manifestasi penyakit awal biasanya berbentuk okular tetapi dalam 85% atau lebih kes, penyakit ini menjadi generalisasi (gMG), yang dicirikan oleh kelemahan turun naik otot rangka yang membawa kepada gejala seperti anggota badan. kelemahan, kelopak mata terkulai, penglihatan berganda dan kesukaran mengunyah, menelan, pertuturan, dan pernafasan.2,16,17,18,19 Kira-kira 100,000 individu di A.S. hidup dengan gMG.20 Populasi gMG yang terdedah, seperti pesakit pediatrik, mempunyai pilihan terapeutik yang lebih terhad.21 Pada masa ini, rawatan SOC untuk remaja dengan gMG diekstrapolasi daripada ujian dewasa.12 Selain daripada rawatan simptomatik, tidak ada penyekat FcRn yang diluluskan untuk remaja dengan gMG di Amerika Syarikat.12

TENTANG KAJIAN VIVACITY-MG3 FASA 3

Kajian Vivacity-MG3 Fasa 3 (NCT04951622) direka khusus untuk mengukur keberkesanan dan keselamatan yang berterusan dengan dos yang konsisten dalam keadaan tidak menentu ini keadaan kronik di mana keperluan yang tidak dipenuhi masih tinggi. Pesakit gMG dewasa positif atau negatif antibodi dengan tindak balas yang tidak mencukupi (MG-ADL ≥6) kepada terapi standard penjagaan (SOC) yang berterusan telah dikenal pasti dan 199 pesakit, 153 daripadanya adalah antibodi positif, mendaftar dalam plasebo dua buta selama 24 minggu. percubaan terkawal.4,22 Rawak adalah 1:1, nipocalimab ditambah SOC semasa (dos pemuatan 30 mg/kg IV diikuti dengan 15 mg/kg setiap dua minggu) atau plasebo serta SOC semasa.4 Demografi garis dasar adalah seimbang merentas lengan (77 nipocalimab, 76 plasebo).4 Titik akhir utama kajian ialah perubahan min dalam skor MG-ADLa daripada garis dasar sepanjang Minggu 22, 23 dan 24 dalam pesakit positif antibodi. Titik akhir sekunder utama termasuk perubahan dalam skor QMG. Keselamatan dan keberkesanan jangka panjang dinilai selanjutnya dalam fasa lanjutan label terbuka (OLE) yang berterusan.22

TENTANG NIPOCALIMAB

Nipocalimab ialah antibodi monoklonal penyiasatan, direka bentuk untuk mengikat dengan pertalian tinggi untuk menyekat FcRn dan mengurangkan tahap antibodi imunoglobulin G (IgG) beredar yang berpotensi tanpa kesan ke atas fungsi imun yang lain. Ini termasuk autoantibodi dan alloantibodi yang mendasari pelbagai keadaan merentas tiga segmen utama dalam ruang autoantibodi termasuk penyakit Autoantibodi Jarang, Penyakit Janin Ibu yang dimediasi oleh alloantibodies ibu dan Rheumatologi.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Sekatan IgG yang mengikat FcRn dalam plasenta juga dipercayai mengehadkan pemindahan transplacental ibu alloantibodi kepada janin.31,32

FDA dan Agensi Ubat Eropah (EMA) telah memberikan beberapa sebutan utama kepada nipocalimab termasuk:

  • A.S. Penetapan Laluan Pantas FDA dalam penyakit hemolitik janin dan bayi baru lahir (HDFN) dan anemia hemolitik autoimun hangat (wAIHA) pada Julai 2019, gMG pada Disember 2021 dan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) pada Mac 2024
  • A.S. Status ubat FDA Orphan untuk wAIHA pada Disember 2019, HDFN pada Jun 2020, gMG pada Februari 2021, polyneuropathy demyelinating inflammatory kronik (CIDP) pada Oktober 2021 dan FNAIT pada Disember 2023
  • A.S. Penetapan Terapi Terobosan FDA untuk HDFN pada Februari 2024 dan untuk penyakit Sjögren pada November 2024
  • A.S. FDA memberikan Kajian Keutamaan dalam gMG pada Q4 2024
  • EU EMA Orphan produk ubat-ubatan Orphan untuk HDFN pada Oktober 2019

    • TENTANG JOHNSON & JOHNSON

    Di Johnson & Johnson, kami percaya kesihatan adalah segala-galanya. Kekuatan kami dalam inovasi penjagaan kesihatan memperkasakan kami untuk membina dunia di mana penyakit kompleks dicegah, dirawat dan diubati, di mana rawatan lebih bijak dan kurang invasif, dan penyelesaian adalah peribadi. Melalui kepakaran kami dalam Perubatan Inovatif dan MedTech, kami mempunyai kedudukan unik untuk berinovasi merentasi spektrum penuh penyelesaian penjagaan kesihatan hari ini untuk menyampaikan kejayaan masa depan, dan memberi impak yang mendalam kepada kesihatan untuk manusia.

    Ketahui lebih lanjut di https:/ /www.jnj.com/ atau di www.innovativemedicine.jnj.com

    Ikuti kami di @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC dan Janssen Biotech, Inc. ialah syarikat Johnson & Johnson.

    PERHATIAN MENGENAI KENYATAAN YANG BERPANTANG KE HADAPAN

    Siaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 mengenai pembangunan produk dan potensi faedah dan kesan rawatan nipocalimab. Pembaca diingatkan untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kenyataan ini adalah berdasarkan jangkaan semasa tentang peristiwa masa hadapan. Jika andaian asas membuktikan risiko atau ketidakpastian yang tidak tepat atau diketahui atau tidak diketahui, keputusan sebenar boleh berbeza secara material daripada jangkaan dan unjuran Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. dan/atau Johnson & Johnson. Risiko dan ketidakpastian termasuk, tetapi tidak terhad kepada: cabaran dan ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan produk, termasuk ketidakpastian kejayaan klinikal dan mendapatkan kelulusan kawal selia; ketidakpastian kejayaan komersial; kesukaran pembuatan dan kelewatan; persaingan, termasuk kemajuan teknologi, produk baharu dan paten yang dicapai oleh pesaing; cabaran kepada paten; keberkesanan produk atau kebimbangan keselamatan yang mengakibatkan penarikan balik produk atau tindakan kawal selia; perubahan dalam tingkah laku dan corak perbelanjaan pembeli produk dan perkhidmatan penjagaan kesihatan; perubahan kepada undang-undang dan peraturan yang terpakai, termasuk pembaharuan penjagaan kesihatan global; dan trend ke arah pembendungan kos penjagaan kesihatan. Senarai dan penerangan lanjut tentang risiko, ketidakpastian dan faktor lain ini boleh didapati dalam Laporan Tahunan Johnson & Johnson pada Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2023, termasuk dalam bahagian yang diberi kapsyen “Nota Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan ” dan “Item 1A. Faktor Risiko," dan dalam Laporan Suku Tahunan Johnson & Johnson mengenai Borang 10-Q dan pemfailan lain dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Salinan pemfailan ini boleh didapati dalam talian di www.sec.gov, www.jnj.com atau atas permintaan daripada Johnson & Johnson. Tiada satu pun daripada Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. mahupun Johnson & Johnson berjanji untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan akibat maklumat baharu atau peristiwa atau perkembangan masa hadapan.

    # # #

    1 Pentadbiran Makanan & Ubat A.S.. Kajian Keutamaan. Tersedia di: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Terakhir diakses: November 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Insiden, kematian, dan beban ekonomi myasthenia gravis di China: Kajian berasaskan populasi di seluruh negara. Kesihatan Serantau Lancet - Pasifik Barat. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Institut Gangguan Neurologi Kebangsaan dan Stoke. Myasthenia Gravis. Tersedia di: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Terakhir diakses: November 2024.

    4 Antozzi, C et al., Keberkesanan dan Keselamatan Nipocalimab pada pesakit dengan Myasthenia Gravis Umum - Keputusan Garis Teratas daripada kajian Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Vivacity-MG3. Kongres Akademi Neurologi Eropah 2024. Jun 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis aktiviti profil kehidupan harian. Neurologi. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson mendapatkan kelulusan EU pertama untuk nipocalimab untuk merawat populasi luas pesakit yang menghidap myasthenia gravis umum positif antibodi. Tersedia di: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pesakit-hidup-dengan-antibodi-positif-generalised-myasthenia-gravis. Terakhir diakses: November 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab ialah terapi penyiasatan pertama dan satu-satunya yang diberikan Penetapan Terapi Terobosan FDA A.S. untuk rawatan orang dewasa yang menghidap penyakit Sjögren yang sederhana hingga teruk. Tersedia di: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- sebutan-untuk-rawatan-orang-dewasa-hidup-dengan-penyakit-sjogrens-sederhana-hingga-teruk. Terakhir diakses: November 2024.

    8 Bacci ED et al. Memahami kesan sampingan terapi untuk myasthenia gravis dan kesannya terhadap kehidupan seharian. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Garis Panduan untuk pengurusan sindrom myasthenic. Kemajuan terapeutik dalam gangguan neurologi, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Terakhir diakses: September 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile myasthenia gravis dengan permulaan prapubertal. Gangguan Neuromuscul. 1998 Dis;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Diperolehi myasthenia gravis pada zaman kanak-kanak. Curr Opin Neurol. 2010 Okt;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile myasthenia gravis: perspektif pediatrik. Dis. Autoimun 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Kelaziman jantina dalam sklerosis berbilang kanak-kanak dan myasthenia gravis. J Kanak-kanak Neurol. 2002 Mei;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Berapa kerapkah myasthenia kanak-kanak? Insiden UK dan kelaziman myasthenia autoimun dan kongenital. Anak Arch Dis. 2014 Jun;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Kejadian dan Ciri Okular Myasthenia Pediatrik. Am J Ophthalmol. 2019 Apr;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. dan Rowland, L.P. (1983), Prognosis myasthenia okular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Perkembangan penyakit umum pada 2 tahun pada pesakit dengan okular myasthenia gravis. Arch Neurol. 2003 Feb;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 helaian fakta Myasthenia gravis. Diperoleh pada April 2024 daripada https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthenia Gravis: Rawatan & Gejala . (2021, 7 April). Diperoleh pada April 2024 daripada https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Analisis Tuntutan Optum Jan 2012-Disember 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Neurol hadapan. 2020 Jul 24;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04951622. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Terakhir diakses: Jun 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Terakhir diakses: Oktober 2024

    24 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05327114. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Terakhir diakses: Oktober 2024

    25 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04119050. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05379634. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05912517. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Terakhir diakses: Oktober 2024

    28 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT06028438. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04968912. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    30 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04882878. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Terakhir diakses: Oktober 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara sejarah obstetrik dan keterukan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mac;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Terakhir diakses: November 2024.

    32 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, menghalang pemindahan IgG dalam model perfusi plasenta ex vivo manusia. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Disiarkan : 2025-01-13 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular