Nipocalimab krijgt prioriteitsbeoordeling van de Amerikaanse FDA voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis

Volg Drugslib op

SPRING HOUSE, Pennsylvania, (9 januari 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) heeft vandaag aangekondigd dat de nipocalimab Biologics License Application (BLA) de Priority Review-aanduiding heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van antilichaampositieve (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG), zoals ondersteund door bevindingen uit de fase 3 Vivacity-MG3-studie. De FDA kent Priority Review toe aan aanvragen voor geneesmiddelen die, indien goedgekeurd, aanzienlijke verbeteringen zouden bieden in de veiligheid of effectiviteit van de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen in vergelijking met standaardaanvragen.1

“Wij Ik ben blij met het besluit van de FDA om Priority Review toe te kennen voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis, wat de noodzaak onderstreept van aanvullende behandelingsopties bij een brede populatie van mensen met gMG,” aldus Katie Abouzahr, M.D., Vice President, Autoantibody Portfolio en Maternal Foetal Immunology Disease Area Leader bij Johnson & Johnson Innovative Medicine. “We zijn vastbesloten nauw samen te werken met de FDA om nipocalimab als potentiële behandeling naar bepaalde patiënten met gMG te helpen brengen, en we bedanken vooral de deelnemers aan de fase 2- en 3-studies. Indien goedgekeurd heeft nipocalimab het potentieel om gMG te behandelen bij antilichaampositieve personen, waaronder anti-AChR, anti-MuSK en/of anti-LRP4.”

gMG is een chronische, levenslange, zeldzame, door auto-antilichamen veroorzaakte ziekte, waarvoor momenteel geen genezing beschikbaar is.2,3 gMG treft naar schatting 700.000 mensen wereldwijd.2,3 In de fase 3-studie werd nipocalimab plus standaard of care (SOC) liet een significant grotere vermindering zien in de MG-ADL-respons (≥2 punten verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde) vergeleken met placebo plus SOC (p=0,0213).4 Voor iemand die leeft met gMG, een verandering van 1 tot 2 punten op MG-ADL kan het verschil zijn tussen normaal eten en vaak stikken in voedsel, of kortademigheid in rust en aan de beademing liggen.5

Johnson & Johnson heeft op 11 september 2024 ook een Marketing Authorization Application (MAA) ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) met het verzoek om goedkeuring van nipocalimab in gMG.6 Bovendien heeft nipocalimab onlangs door de Amerikaanse FDA een doorbraak gekregen Therapieaanduiding voor de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige ziekte van Sjögren, zoals ondersteund door de resultaten van de fase 2 DAHLIAS-studie.7

een. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activiteiten van het dagelijks leven) biedt een snelle klinische beoordeling van de herinnering door de patiënt aan symptomen die van invloed zijn op de activiteiten van het dagelijks leven, met een totaalscorebereik van 0 tot 24; een hogere score duidt op een grotere ernst van de symptomen.5

OVER GENERALISEERDE MYASTHENIA GRAVIS (gMG)

Myasthenia gravis (MG) is een auto-antilichaamziekte waarbij het immuunsysteem ten onrechte antilichamen aanmaakt (bijvoorbeeld anti-acetylcholinereceptor [AChR], anti-spierspecifieke tyrosinekinase [MuSK] of anti-low density lipoproteïne-gerelateerd eiwit 4 [LRP4]), die zich richten op eiwitten op de neuromusculaire junctie en de normale signaaloverdracht van zenuwen naar spieren kunnen blokkeren of verstoren, waardoor de spieren worden aangetast of voorkomen. De ziekte treft naar schatting 700.000 mensen wereldwijd.2 Ongeveer 10 tot 15% van de nieuwe gevallen van MG wordt gediagnosticeerd bij adolescenten (12 – 17 jaar oud).10,11,12 Onder juveniele MG-patiënten wordt meisjes worden vaker getroffen dan jongens, waarbij meer dan 65% van de pediatrische MG-gevallen in de VS bij meisjes wordt gediagnosticeerd.13,14,15

Initiële ziekteverschijnselen zijn meestal oculair, maar in 85% of meer gevallen generaliseert de ziekte (gMG), wat wordt gekenmerkt door fluctuerende zwakte van de skeletspieren, wat leidt tot symptomen zoals zwakte van de ledematen, hangende oogleden, dubbelzien en problemen met kauwen, slikken, spreken en ademhaling.2,16,17,18,19 Ongeveer 100.000 mensen in de VS leven met gMG.20 Kwetsbare gMG-populaties, zoals pediatrische patiënten, hebben beperktere therapeutische opties.21 Momenteel worden SOC-behandelingen voor adolescenten met gMG geëxtrapoleerd uit onderzoeken bij volwassenen.12 Behalve symptomatische behandelingen zijn er in de Verenigde Staten geen goedgekeurde FcRn-blokkers voor adolescenten met gMG.12

OVER DE FASE 3 VIVACITY-MG3 STUDIE

De Fase 3 Vivacity-MG3 studie (NCT04951622) is specifiek ontworpen om duurzame werkzaamheid en veiligheid te meten met consistente dosering in deze onvoorspelbare chronische aandoening waarbij de onvervulde behoefte hoog blijft. Antilichaam-positieve of negatieve volwassen gMG-patiënten met onvoldoende respons (MG-ADL ≥6) op lopende standaardbehandeling (SOC) werden geïdentificeerd en 199 patiënten, van wie 153 antilichaam-positief waren, namen deel aan de 24 weken durende dubbelblinde placebo-behandeling. gecontroleerd onderzoek.4,22 Randomisatie was 1:1, nipocalimab plus huidige SOC (30 mg/kg IV oplaaddosis gevolgd door 15 mg/kg elke twee weken) of placebo plus huidige SOC SOC.4 Demografische gegevens bij aanvang waren evenwichtig over de armen (77 nipocalimab, 76 placebo).4 Het primaire eindpunt van het onderzoek was de gemiddelde verandering in de MG-ADLa-score ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 22, 23 en 24 bij antilichaampositieve patiënten. Een belangrijk secundair eindpunt was de verandering in de QMG-score. De veiligheid en werkzaamheid op lange termijn werden verder beoordeeld in een doorlopende open-label extensiefase (OLE).22

OVER NIPOCALIMAB

Nipocalimab is een monoklonaal antilichaam in onderzoek, ontworpen om met hoge affiniteit te binden om FcRn te blokkeren en de niveaus van circulerende immunoglobuline G (IgG) antilichamen te verlagen, mogelijk zonder gevolgen voor andere immuunfuncties. Dit omvat auto-antilichamen en allo-antilichamen die ten grondslag liggen aan meerdere aandoeningen in drie sleutelsegmenten in de auto-antilichaamruimte, waaronder zeldzame auto-antilichaamziekten, maternale foetale ziekten gemedieerd door maternale alloantilichamen en reumatologie.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blokkade Er wordt aangenomen dat de binding van IgG aan FcRn in de placenta ook de transplacentale overdracht van maternale alloantilichamen naar de placenta beperkt. foetus.31,32

De FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) hebben verschillende belangrijke benamingen aan nipocalimab toegekend, waaronder:

  • U.S. FDA Fast Track-status bij hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HDFN) en warme auto-immuun hemolytische anemie (wAIHA) in juli 2019, gMG in december 2021 en foetale neonatale allo-immuuntrombocytopenie (FNAIT) in maart 2024
  • VS FDA-status als weesgeneesmiddel voor wAIHA in december 2019, HDFN in juni 2020, gMG in februari 2021, chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) in oktober 2021 en FNAIT in december 2023
  • VS. FDA-status voor Breakthrough Therapy voor HDFN in februari 2024 en voor de ziekte van Sjögren in november 2024
  • V.S. FDA verleent Priority Review in gMG in Q4 2024
  • EU EMA weesgeneesmiddelaanduiding voor HDFN in oktober 2019

    • OVER JOHNSON & JOHNSON

    Bij Johnson & Johnson geloven we dat gezondheid alles is. Onze kracht op het gebied van innovatie in de gezondheidszorg stelt ons in staat een wereld op te bouwen waarin complexe ziekten worden voorkomen, behandeld en genezen, waar behandelingen slimmer en minder invasief zijn en oplossingen persoonlijk zijn. Door onze expertise op het gebied van innovatieve geneeskunde en MedTech bevinden we ons in een unieke positie om vandaag te innoveren over het volledige spectrum van gezondheidszorgoplossingen om de doorbraken van morgen te realiseren en een diepgaande impact te hebben op de gezondheid van de mensheid.

    Lees meer op https:/ /www.jnj.com/ of op www.innovativemedicine.jnj.com

    Volg ons op @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC en Janssen Biotech, Inc. zijn bedrijven van Johnson & Johnson.

    WAARSCHUWINGEN BETREFFENDE TOEKOMSTGERICHTE VERKLARINGEN

    Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 met betrekking tot productontwikkeling en de mogelijkheden voordelen en behandelingsimpact van nipocalimab. De lezer wordt gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze uitspraken zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van toekomstige gebeurtenissen. Als onderliggende aannames onnauwkeurig blijken te zijn of bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich voordoen, kunnen de werkelijke resultaten aanzienlijk afwijken van de verwachtingen en projecties van Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. en/of Johnson & Johnson. Risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot: uitdagingen en onzekerheden die inherent zijn aan productonderzoek en -ontwikkeling, inclusief de onzekerheid van klinisch succes en van het verkrijgen van goedkeuring door regelgevende instanties; onzekerheid over commercieel succes; productieproblemen en vertragingen; concurrentie, inclusief technologische vooruitgang, nieuwe producten en patenten verkregen door concurrenten; uitdagingen voor patenten; zorgen over de werkzaamheid of veiligheid van producten die resulteren in terugroepingen van producten of regelgevende maatregelen; veranderingen in het gedrag en het bestedingspatroon van kopers van gezondheidszorgproducten en -diensten; veranderingen in toepasselijke wet- en regelgeving, waaronder mondiale hervormingen van de gezondheidszorg; en trends in de richting van kostenbeheersing in de gezondheidszorg. Een verdere lijst en beschrijvingen van deze risico's, onzekerheden en andere factoren zijn te vinden in het jaarverslag van Johnson & Johnson op formulier 10-K voor het fiscale jaar dat eindigde op 31 december 2023, inclusief in de secties met als titel 'Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen ” en “Artikel 1A. Risicofactoren”, en in de daaropvolgende kwartaalrapporten van Johnson & Johnson op formulier 10-Q en andere documenten bij de Securities and Exchange Commission. Kopieën van deze documenten zijn online beschikbaar op www.sec.gov, www.jnj.com of op verzoek bij Johnson & Johnson. Geen van Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. noch Johnson & Johnson verbindt zich ertoe enige toekomstgerichte verklaring bij te werken als gevolg van nieuwe informatie of toekomstige gebeurtenissen of ontwikkelingen.

    # # #

    1 Amerikaanse Food & Drug Administration. Prioritaire beoordeling. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Laatst bezocht: november 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidentie, sterfte en economische last van myasthenia gravis in China: een landelijk bevolkingsonderzoek. The Lancet Regional Health - Westelijke Stille Oceaan. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Nationaal Instituut voor Neurologische Aandoeningen en Stoke. Myastenia Gravis. Beschikbaar op: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Laatst bezocht: november 2024.

    4 Antozzi, C et al., Werkzaamheid en veiligheid van Nipocalimab bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia Gravis - Toplineresultaten van de dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde fase 3 Vivacity-MG3-studie. Congres van de Europese Academie voor Neurologie 2024. Juni 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis activiteiten van het dagelijks leven profiel. Neurologie. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson streeft naar de eerste EU-goedkeuring van nipocalimab voor de behandeling van een brede populatie patiënten met antilichaampositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis. Beschikbaar op: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- patiënten-die-met-antilichaam-positieve-gegeneraliseerde-myasthenia-gravis. Laatst bezocht: november 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab is de eerste en enige onderzoekstherapie waaraan de Amerikaanse FDA de Breakthrough Therapy-aanduiding heeft toegekend voor de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige ziekte van Sjögren. Beschikbaar op: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-de-eerste-en-enige-onderzoekstherapie-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- benaming-voor-de-behandeling-van-volwassenen-die-met-matige-tot-ernstige-sjögren-ziekte. Laatst bezocht: november 2024.

    8 Bacci ED et al. Inzicht in de bijwerkingen van therapie voor myasthenia gravis en hun impact op het dagelijks leven. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Richtlijn voor de behandeling van myasthenische syndromen. Therapeutische vooruitgang bij neurologische aandoeningen, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Laatst bezocht: september 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juveniele myasthenia gravis met prepuberaal begin. Neuromusculeuze stoornis. 1998 december; 8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Verwierf myasthenia gravis in de kindertijd. Huidige mening Neurol. 2010 okt;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Juveniele myasthenia gravis: een pediatrisch perspectief. Auto-immuun dis. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Geslachtsprevalentie bij multiple sclerose en myasthenia gravis bij kinderen. J Kindneurol. 2002 mei;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Hoe vaak komt myasthenie bij kinderen voor? De Britse incidentie en prevalentie van auto-immuun- en congenitale myasthenie. Boog Dis Kind. 2014 juni;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidentie en oculaire kenmerken van pediatrische myasthenia's. Ben J Ophthalmol. 2019 april;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. en Rowland, L.P. (1983), Prognose van oculaire myasthenie. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Ontwikkeling van gegeneraliseerde ziekte na 2 jaar bij patiënten met oculaire myasthenia gravis. Boog Neurol. 2003 februari;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Informatieblad over Myasthenia gravis. Opgehaald in april 2024 van https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthenia Gravis: behandeling en symptomen . (2021, 7 april). Opgehaald in april 2024 van https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) en Optum-claimanalyse januari 2012 - december 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Beheer van juveniele Myasthenia Gravis. Voorste neurol. 24 juli 2020; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov-identificatienummer: NCT04951622. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Laatst bezocht: juni 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Laatst bezocht: oktober 2024

    24 ClinicalTrials.gov-identificatienummer: NCT05327114. Beschikbaar op: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Laatst bezocht: oktober 2024

    25 ClinicalTrials.gov Identificatie: NCT04119050. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Laatst bezocht: oktober 2024.

    26 ClinicalTrials.gov-identificatienummer: NCT05379634. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Laatst bezocht: oktober 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Identificatie: NCT05912517. Beschikbaar op: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Laatst bezocht: oktober 2024

    28 ClinicalTrials.gov-identificatienummer: NCT06028438. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Laatst bezocht: oktober 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Identificatie: NCT04968912. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Laatst bezocht: oktober 2024.

    30 ClinicalTrials.gov-identificatienummer: NCT04882878. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Laatst bezocht: oktober 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Verband tussen verloskundige geschiedenis en ernst van Rh(D)-allo-immunisatie. Boog Gynecol Obstet. 2008 maart;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Laatst bezocht: november 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, een anti-FcRn-antilichaam, remt de IgG-overdracht in een menselijk ex vivo placenta-perfusiemodel. Ben J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Bron: Johnson & Johnson

    Geplaatst : 2025-01-13 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden