Nipokalimab uzyskał priorytetową ocenę amerykańskiej FDA w leczeniu uogólnionej miastenii

Śledź Drugslib na

SPRING HOUSE, Pensylwania, (9 stycznia 2025 r.) – Firma Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ogłosiła dzisiaj, że wniosek o licencję na nipocalimab Biologics (BLA) otrzymał oznaczenie Priority Review od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla leczenie pacjentów z przeciwciałami (anty-AChR, anty-MuSK, anty-LRP4) z uogólnioną miastenią (gMG), jak poparte wynikami badania fazy 3 Vivacity-MG3. FDA przyznaje priorytetową ocenę wnioskom dotyczącym leków, które po zatwierdzeniu zapewniłyby znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności leczenia, diagnozowania lub zapobiegania poważnym schorzeniom w porównaniu ze standardowymi zastosowaniami.1

„My z zadowoleniem przyjmuje decyzję FDA o przyznaniu przeglądu priorytetowego w leczeniu uogólnionej miastenii, co podkreśla potrzebę zapewnienia dodatkowych opcji leczenia w szerokiej populacji osób cierpiących na gMG” – powiedziała dr Katie Abouzahr, wiceprezes Prezes działu portfolio autoprzeciwciał i lider obszaru immunologii płodu matki w firmie Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Jesteśmy zaangażowani w ścisłą współpracę z FDA, aby pomóc w wprowadzeniu nipokalimabu jako potencjalnego leczenia niektórych pacjentów cierpiących na gMG, za co szczególnie dziękujemy uczestnikom badań fazy 2 i 3. Jeśli zostanie zatwierdzony, nipokalimab będzie mógł leczyć gMG u osób z dodatnim wynikiem przeciwciał, w tym anty-AChR, anty-MuSK i/lub anty-LRP4.”

gMG to przewlekła, trwająca całe życie, rzadka choroba wywoływana przez autoprzeciwciała, na którą obecnie nie jest dostępne lekarstwo.2,3 gMG dotyka około 700 000 osób na całym świecie.2,3 W badaniu fazy 3 nipokalimab w skojarzeniu ze standardem opieki (SOC) wykazało znacząco większą redukcję odpowiedzi MG-ADL (poprawa ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowych) w porównaniu z placebo plus SOC (p=0,0213).4 Dla osoby żyjącej w przypadku gMG zmiana MG-ADL o 1–2 punkty może oznaczać różnicę między normalnym jedzeniem a częstym zadławieniem pokarmem lub dusznością w spoczynku i przebywaniem pod respiratorem.5

Johnson & Johnson złożył także wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) do Europejskiej Agencji Leków (EMA) w celu uzyskania zatwierdzenia nipokalimabu w gMG w dniu 11 września 2024 r.6. Ponadto nipokalimab niedawno otrzymał Oznaczenie terapii przełomowej amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia osób dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej chorobą Sjögrena, zgodnie z wynikami badania fazy 2 DAHLIAS.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activity of Daily Living) zapewnia szybką ocenę kliniczną przypominania sobie przez pacjenta objawów wpływających na codzienne czynności, z całkowitym zakresem punktacji od 0 do 24; wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie objawów.5

O OGÓLNEJ MIASTENII GRAVIS (gMG)

Miastenia gravis (MG) to choroba autoprzeciwciał, w której układ odpornościowy błędnie wytwarza przeciwciała (np. przeciwko receptorowi acetylocholiny [AChR], przeciwko kinazie tyrozynowej specyficznej dla mięśni [MuSK] lub przeciwko białku związanemu z lipoproteinami o niskiej gęstości 4 [LRP4]), które celują w białka w połączeniach nerwowo-mięśniowych i mogą blokować lub zakłócać normalne przekazywanie sygnałów z nerwów do mięśni, osłabiając w ten sposób lub uniemożliwiając pracę mięśni szacunkowo 700 000 osób na całym świecie.2,8,9 Około 10 do 15% nowych przypadków MG rozpoznaje się u młodzieży (w wieku 12–17 lat).10,11,12 Wśród młodych pacjentów z MG dziewczynki chorują częściej niż chłopcy – ponad 65% przypadków MG u dzieci w USA diagnozuje się u dziewcząt.13,14,15

Choroba początkowa objawy są zwykle oczne, ale w 85% lub więcej przypadków choroba uogólnia się (gMG), która charakteryzuje się zmienną słabością mięśni szkieletowych, prowadzącą do takich objawów, jak osłabienie kończyn, opadanie powiek, podwójne widzenie i trudności z żuciem, połykaniem i mową, i oddychanie.2,16,17,18,19 Około 100 000 osób w USA żyje z gMG.20 Populacje podatne na gMG, np. jako pacjenci pediatryczni mają bardziej ograniczone możliwości terapeutyczne.21 Obecnie metody leczenia SOC u młodzieży z gMG ekstrapoluje się na podstawie badań u dorosłych.12 Poza leczeniem objawowym, w Stanach Zjednoczonych nie ma zatwierdzonych blokerów FcRn dla młodzieży z gMG.12

O BADANIU FAZY VIVACITY-MG3

Badanie fazy 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) zostało specjalnie zaprojektowane w celu pomiaru trwałej skuteczności i bezpieczeństwa przy stałym dawkowaniu w tym nieprzewidywalnym stan przewlekły, w którym niezaspokojone potrzeby pozostają wysokie. Zidentyfikowano dorosłych pacjentów z przeciwciałami gMG z dodatnim lub ujemnym wynikiem, z niewystarczającą odpowiedzią (MG-ADL ≥6) na trwające leczenie standardowe (SOC), i 199 pacjentów, z których 153 miało przeciwciała, włączono do 24-tygodniowego podwójnie ślepego badania placebo- kontrolowanym badaniu.4,22 Randomizacja wynosiła 1:1, nipokalimab plus aktualne SOC (dawka nasycająca 30 mg/kg dożylnie, następnie 15 mg/kg co dwa tygodnie) lub placebo plus aktualne SOC.4 Wyjściowe dane demograficzne były zrównoważone w obu ramionach (77 nipokalimabu, 76 placebo).4 Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była średnia zmiana wyniku MG-ADLa w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 22, 23 i 24 u pacjentów z dodatnim wynikiem przeciwciał. Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym była zmiana wyniku QMG. Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność oceniano dalej w trwającej fazie rozszerzenia prowadzonej metodą otwartej próby (OLE).22

O NIPOCALIMABIE

Nipocalimab to eksperymentalne przeciwciało monoklonalne, zaprojektowane tak, aby wiązać się z dużym powinowactwem w celu blokowania FcRn i zmniejszania poziomu krążących przeciwciał immunoglobuliny G (IgG), potencjalnie bez wpływu na inne funkcje odpornościowe. Obejmuje to autoprzeciwciała i alloprzeciwciała leżące u podstaw wielu schorzeń w trzech kluczowych segmentach przestrzeni autoprzeciwciał, w tym rzadkie choroby autoprzeciwciał, choroby płodu matki, w których pośredniczą alloprzeciwciała matki oraz reumatologia.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blokada Uważa się również, że wiązanie IgG z FcRn w łożysku ogranicza transfer matczyny przez łożysko alloprzeciwciała dla płodu.31,32

FDA i Europejska Agencja Leków (EMA) przyznały nipokalimabowi kilka kluczowych oznaczeń, w tym:

  • U.S. Wyznaczenie przez FDA Fast Track w leczeniu choroby hemolitycznej płodu i noworodka (HDFN) i ciepłej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej (wAIHA) w lipcu 2019 r., gMG w grudniu 2021 r. i alloimmunologicznej małopłytkowości noworodkowej płodu (FNAIT) w marcu 2024 r.
  • U.S. Status leku sierocego FDA dla wAIHA w grudniu 2019 r., HDFN w czerwcu 2020 r., gMG w lutym 2021 r., przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej (CIDP) w październiku 2021 r. i FNAIT w grudniu 2023 r.
  • USA Wyznaczenie przez FDA terapii przełomowej dla HDFN w lutym 2024 r. i choroby Sjögrena w listopadzie 2024 r.
  • U.S. FDA przyznała priorytetowy przegląd gMG w czwartym kwartale 2024 r.
  • Oznaczenie EU EMA jako sierocego produktu leczniczego dla HDFN w październiku 2019 r.

    • O firmie JOHNSON & JOHNSON

    W Johnson & Johnson wierzymy, że zdrowie jest najważniejsze. Nasza siła w innowacjach w opiece zdrowotnej pozwala nam budować świat, w którym można zapobiegać, leczyć i leczyć złożone choroby, w którym terapie są mądrzejsze i mniej inwazyjne, a rozwiązania są indywidualne. Dzięki naszej wiedzy specjalistycznej w zakresie medycyny innowacyjnej i technologii medycznych mamy wyjątkową pozycję do wprowadzania innowacji w pełnym spektrum rozwiązań z zakresu opieki zdrowotnej już dziś, aby zapewnić przełomowe rozwiązania jutra i wywrzeć głęboki wpływ na zdrowie ludzkości.

    Więcej informacji można znaleźć na stronie https:// /www.jnj.com/ lub na stronie www.innovativemedicine.jnj.com

    Śledź nas na @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC i Janssen Biotech, Inc. to firmy Johnson & Johnson.

    UWAGI DOTYCZĄCE Stwierdzeń wybiegających w przyszłość

    Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia wybiegające w przyszłość” zgodnie z definicją zawartą w ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., dotyczącą rozwoju produktów i potencjału Korzyści i wpływ leczenia nipokalimabem. Ostrzega się czytelnika, aby nie polegał na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Stwierdzenia te opierają się na bieżących oczekiwaniach co do przyszłych wydarzeń. Jeżeli podstawowe założenia okażą się niedokładne lub pojawią się znane lub nieznane ryzyko lub niepewność, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od oczekiwań i prognoz Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. i/lub Johnson & Johnson. Ryzyka i niepewności obejmują między innymi: wyzwania i niepewność nieodłącznie związane z badaniami i rozwojem produktów, w tym niepewność co do powodzenia klinicznego i uzyskania zgód regulacyjnych; niepewność sukcesu komercyjnego; trudności i opóźnienia w produkcji; konkurencja, w tym postęp technologiczny, nowe produkty i patenty uzyskane przez konkurentów; wyzwania dla patentów; obawy dotyczące skuteczności lub bezpieczeństwa produktu skutkujące wycofaniem produktu lub podjęciem działań regulacyjnych; zmiany w zachowaniach i wzorcach wydatków nabywców produktów i usług opieki zdrowotnej; zmiany w obowiązujących przepisach i regulacjach, w tym globalne reformy opieki zdrowotnej; oraz tendencje w kierunku ograniczania kosztów opieki zdrowotnej. Dalszą listę i opisy tych ryzyk, niepewności i innych czynników można znaleźć w Raporcie rocznym firmy Johnson & Johnson na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2023 r., w tym w sekcjach zatytułowanych „Uwaga ostrzegawcza dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości ” i „Poz. 1A. Czynniki ryzyka” oraz w kolejnych raportach kwartalnych firmy Johnson & Johnson na formularzu 10-Q i innych dokumentach składanych przed Komisją Papierów Wartościowych i Giełd. Kopie tych dokumentów są dostępne w Internecie pod adresem www.sec.gov, www.jnj.com lub na żądanie firmy Johnson & Johnson. Żadna ze spółek Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ani Johnson & Johnson nie zobowiązuje się do aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość w wyniku pojawienia się nowych informacji lub przyszłych wydarzeń lub wydarzeń.

    # # #

    1 Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. Przegląd priorytetowy. Dostępne pod adresem: https://www.fda.gov/patiens/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

    2 Chen J, Tian D.C., Zhang C. i in. Częstość występowania, śmiertelność i obciążenie ekonomiczne miastenii w Chinach: ogólnokrajowe badanie populacyjne. Zdrowie regionalne Lancet – zachodni Pacyfik. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Narodowy Instytut Chorób Neurologicznych i Stoke. miastenia gravis. Dostępne pod adresem: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

    4 Antozzi, C i wsp., Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania nipokalimabu u pacjentów z uogólnioną miastenią – najlepsze wyniki z podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo, randomizowanego badania III fazy Vivacity-MG3. Kongres Europejskiej Akademii Neurologii 2024. Czerwiec 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis profil codziennych czynności. Neurologia. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson stara się o pierwsze zezwolenie UE na stosowanie nipokalimabu w leczeniu szerokiej populacji pacjentów cierpiących na uogólnioną miastenię z dodatnim wynikiem przeciwciał. Dostępne pod adresem: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-leczenie-szerokiej-populacji- pacjenci-żyjący-z-dodatnim-przeciwciałem-uogólnioną-miastenią-gravis. Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

    7 Johnson & Johnson. Nipokalimab jest pierwszą i jedyną badaną terapią, która uzyskała oznaczenie terapii przełomowej amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia dorosłych chorych na chorobę Sjögrena o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego. Dostępne pod adresem: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- oznaczenie-do-leczenia-dorosłych-z-umiarkowaną-do-ciężką-chorobą-sjogrens. Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

    8 Bacci ED i in. Zrozumienie skutków ubocznych terapii miastenii i ich wpływu na życie codzienne. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H. i wsp., Wytyczne dotyczące postępowania w zespołach miastenicznych. Postępy w leczeniu zaburzeń neurologicznych, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Ostatni dostęp: wrzesień 2024 r.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Młodzieńcza miastenia gravis z początkiem przed okresem dojrzewania. Zaburzenia nerwowo-mięśniowe. grudzień 1998; 8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. miastenia nabyta w dzieciństwie. Curr Opin Neurol. 2010 października 23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Młodzieńcza miastenia gravis: perspektywa pediatryczna. Choroba autoimmunologiczna. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Częstość występowania płci w dzieciństwie ze stwardnieniem rozsianym i miastenią. J. Dziecko Neurol. maj 2002; 17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Jak powszechna jest miastenia u dzieci? Częstość występowania i częstość występowania miastenii autoimmunologicznej i wrodzonej w Wielkiej Brytanii. Arch Dis Dziecko. Czerwiec 2014; 99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Częstość występowania i cechy oczne miastenii u dzieci. Jestem J. Oftalmol. 2019 kwiecień;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr., Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. i Rowland, L.P. (1983), Prognoza miastenii ocznej. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Rozwój choroby uogólnionej po 2 latach u pacjentów z miastenia oczna. Arch Neurol. 2003 luty;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Broszura informacyjna o miastenii. Pobrano kwiecień 2024 z https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miastenia gravis: leczenie i objawy . (2021, 7 kwietnia). Pobrano kwiecień 2024 z https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) i analiza roszczeń Optum styczeń 2012–grudzień 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Przedni Neurol. 2020 lipiec 24;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT04951622. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Ostatni dostęp: czerwiec 2024 r.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    24 ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT05327114. Dostępne pod adresem: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    25 ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT04119050. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    26 Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    27 ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT05912517. Dostępne pod adresem: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    28 ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT06028438. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    29 ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT04968912. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    30 Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Ostatni dostęp: październik 2024 r.

    31 Lobato G, Soncini CS. Związek między wywiadem położniczym a ciężkością alloimmunizacji Rh(D). Arch Gynecol Obstet. marzec 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Ostatni dostęp: listopad 2024 r.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S i in. M281, przeciwciało anty-FcRn, hamuje transfer IgG w ludzkim modelu perfuzji łożyska ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Źródło: Johnson & Johnson

    Wysłano : 2025-01-13 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe