Nipocalimabe recebeu revisão prioritária da FDA dos EUA para o tratamento da miastenia gravis generalizada

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SPRING HOUSE, Pensilvânia, (9 de janeiro de 2025) – A Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) anunciou hoje que o Pedido de Licença Biológica (BLA) de nipocalimabe recebeu a designação de Revisão Prioritária da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de pacientes com anticorpos positivos (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) com miastenia gravis generalizada (gMG), conforme apoiado pelos resultados da Fase 3 Estudo Vivacity-MG3. A FDA concede Revisão Prioritária a pedidos de medicamentos que, se aprovados, ofereceriam melhorias significativas na segurança ou eficácia do tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças graves quando comparados com pedidos padrão.1

“Nós acolhemos com satisfação a decisão da FDA de conceder Revisão Prioritária para o tratamento da miastenia gravis generalizada, o que ressalta a necessidade de opções de tratamento adicionais em uma ampla população de pessoas que vivem com gMG”, disse Katie Abouzahr, M.D., Vice-Presidente, Autoantibody Líder de portfólio e área de doenças de imunologia materno-fetal na Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Estamos empenhados em trabalhar em estreita colaboração com a FDA para ajudar a trazer o nipocalimabe como um tratamento potencial para certos pacientes que vivem com gMG, e agradecemos especialmente aos participantes dos estudos de Fase 2 e 3. Se aprovado, o nipocalimabe tem potencial para tratar gMG em indivíduos com anticorpos positivos, incluindo anti-AChR, anti-MuSK e/ou anti-LRP4.”

A gMG é uma doença crônica, vitalícia, rara, causada por autoanticorpos, para a qual atualmente não há cura disponível.2,3 A gMG afeta cerca de 700.000 pessoas em todo o mundo.2,3 No estudo de Fase 3, o nipocalimabe mais o padrão de cuidados (SOC) demonstrou uma redução significativamente maior na resposta MG-ADL (melhoria ≥2 pontos em relação ao valor basal) em comparação com placebo mais SOC (p=0,0213).4 Para alguém que vive com gMG, uma alteração de 1 a 2 pontos nas MG-ADL pode ser a diferença entre alimentação normal e engasgos frequentes com comida, ou falta de ar em repouso e estar em um ventilador.5

Johnson & Johnson também apresentou um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) buscando a aprovação do nipocalimabe em gMG em 11 de setembro de 2024.6 Além disso, o nipocalimabe recebeu recentemente o U.S. FDA Breakthrough Therapy Designação para o tratamento de adultos com doença de Sjögren moderada a grave, conforme apoiado pelos resultados do estudo DAHLIAS de Fase 2.7

a. MG-ADL (Miastenia Gravis – Atividades da Vida Diária) fornece uma avaliação clínica rápida da lembrança do paciente de sintomas que afetam as atividades da vida diária, com uma pontuação total de 0 a 24; uma pontuação mais alta indica maior gravidade dos sintomas.5

SOBRE A MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA (gMG)

Miastenia gravis (MG) é uma doença de autoanticorpos na qual o sistema imunológico produz anticorpos por engano (por exemplo, anti-receptor de acetilcolina [AChR], anti-tirosina quinase específica do músculo [MuSK] ou anti-proteína relacionada à lipoproteína de baixa densidade 4 [LRP4]), que têm como alvo proteínas na junção neuromuscular e podem bloquear ou interromper a sinalização normal dos nervos para os músculos, prejudicando ou prevenindo assim a sinalização muscular. contração.2,8,9 A doença afeta cerca de 700.000 pessoas em todo o mundo.2 Aproximadamente 10 a 15% dos novos casos de MG são diagnosticados em adolescentes (12 a 17 anos de idade).10,11,12 Entre pacientes juvenis com MG, as meninas são afetadas com mais frequência do que os meninos, com mais de 65% dos casos pediátricos de MG nos EUA diagnosticados em meninas.13,14,15

As manifestações iniciais da doença são geralmente oculares, mas em Em 85% ou mais dos casos, a doença é generalizada (MGg), que se caracteriza por fraqueza flutuante dos músculos esqueléticos, levando a sintomas como fraqueza nos membros, pálpebras caídas, visão dupla e dificuldades de mastigação, deglutição, fala e respiração.2,16 ,17,18,19 Aproximadamente 100.000 indivíduos nos EUA vivem com MGg.20 Populações vulneráveis ​​de MGg, como pacientes pediátricos, têm terapia terapêutica mais limitada opções.21 Atualmente, os tratamentos SOC para adolescentes com gMG são extrapolados de ensaios com adultos.12 Além dos tratamentos sintomáticos, não há bloqueadores de FcRn aprovados para adolescentes com gMG nos Estados Unidos.12

SOBRE O ESTUDO VIVACITY-MG3 DE FASE 3

O estudo Vivacity-MG3 de Fase 3 (NCT04951622) foi projetado especificamente para medir a eficácia e a segurança sustentadas com dosagem consistente nesta situação imprevisível. condição crónica em que as necessidades não satisfeitas permanecem elevadas. Pacientes adultos gMG positivos ou negativos para anticorpos com resposta insuficiente (MG-ADL ≥6) à terapia padrão de tratamento (SOC) contínua foram identificados e 199 pacientes, 153 dos quais eram positivos para anticorpos, inscritos no estudo duplo-cego com placebo de 24 semanas. ensaio controlado.4,22 A randomização foi 1:1, nipocalimabe mais SOC atual (dose de ataque IV de 30 mg/kg seguida de 15 mg/kg a cada duas semanas) ou placebo mais dose atual SOC.4 Os dados demográficos iniciais foram equilibrados entre os braços (77 nipocalimab, 76 placebo).4 O objetivo primário do estudo foi a alteração média na pontuação MG-ADLa desde o início ao longo das semanas 22, 23 e 24 em doentes com anticorpos positivos. Um desfecho secundário importante incluiu alteração na pontuação do QMG. A segurança e a eficácia a longo prazo foram avaliadas posteriormente numa fase de extensão aberta (OLE) em curso.22

SOBRE NIPOCALIMAB

Nipocalimabe é um anticorpo monoclonal experimental, projetado para se ligar com alta afinidade para bloquear FcRn e reduzir os níveis de anticorpos circulantes de imunoglobulina G (IgG), potencialmente sem impacto sobre outras funções imunológicas. Isso inclui autoanticorpos e aloanticorpos subjacentes a múltiplas condições em três segmentos principais no espaço de autoanticorpos, incluindo doenças raras de autoanticorpos, doenças materno-fetais mediadas por aloanticorpos maternos e reumatologia.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Bloqueio Acredita-se também que a ligação da IgG ao FcRn na placenta limita a transferência transplacentária de aloanticorpos maternos para o feto.31,32

A FDA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concederam várias designações importantes ao nipocalimabe, incluindo:

  • U.S. Designação Fast Track da FDA em doença hemolítica do feto e do recém-nascido (HDFN) e anemia hemolítica autoimune quente (wAIHA) em julho de 2019, gMG em dezembro de 2021 e trombocitopenia aloimune neonatal fetal (FNAIT) em março de 2024
  • EUA. Status de medicamento órfão da FDA para wAIHA em dezembro de 2019, HDFN em junho de 2020, gMG em fevereiro de 2021, polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (CIDP) em outubro de 2021 e FNAIT em dezembro de 2023
  • EUA. Designação de terapia inovadora da FDA para HDFN em fevereiro de 2024 e para doença de Sjögren em novembro de 2024
  • EUA A FDA concedeu revisão prioritária em gMG no quarto trimestre de 2024
  • Designação de medicamento órfão da UE EMA para HDFN em outubro de 2019

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    1 Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA. Revisão prioritária. Disponível em: https://www.fda.gov/pacientes/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Último acesso: novembro de 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidência, mortalidade e carga econômica da miastenia gravis na China: um estudo nacional de base populacional. The Lancet Regional Health - Pacífico Ocidental. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Stoke. Miastenia Gravis. Disponível em: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Último acesso: novembro de 2024.

    4 Antozzi, C et al., Efficacy and Safety of Nipocalimab in patients with Generalized Myasthenia Gravis- Top Line Results from the Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Fase 3 Vivacity-MG3 study. Congresso da Academia Europeia de Neurologia de 2024. Junho de 2024.

    5 Wolfe GI Miastenia gravis perfil de atividades da vida diária. Neurologia. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. A Johnson & Johnson busca a primeira aprovação do nipocalimabe na UE para tratar uma ampla população de pacientes que vivem com miastenia gravis generalizada com anticorpos positivos. Disponível em: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pacientes que vivem com miastenia gravis generalizada positiva para anticorpos . Último acesso: novembro de 2024.

    7 Johnson & Johnson. O nipocalimabe é a primeira e única terapia experimental que recebeu a designação de terapia inovadora da FDA dos EUA para o tratamento de adultos que vivem com doença de Sjögren moderada a grave. Disponível em: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- designação-para-tratamento-de-adultos-que-vivem-com-doença-de-sjogren-moderada-a-grave. Último acesso: novembro de 2024.

    8 Bacci ED et al. Compreender os efeitos colaterais da terapia para a miastenia gravis e seu impacto na vida diária. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Diretriz para o manejo de síndromes miastênicas. Avanços terapêuticos em distúrbios neurológicos, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Último acesso: setembro de 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile myasthenia gravis with prepubertal setting. Distúrbio Neuromuscular. Dezembro de 1998;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Adquiriu miastenia gravis na infância. Curr Opin Neurol. Outubro de 2010;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Miastenia gravis juvenil: uma perspectiva pediátrica. Doença Autoimune. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalência de gênero na infância múltipla esclerose e miastenia gravis. J Criança Neurol. Maio de 2002;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Quão comum é a miastenia infantil? A incidência e prevalência de miastenia autoimune e congênita no Reino Unido. Arco Dis Criança. junho de 2014;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidência e características oculares das miastenias pediátricas. Sou J Oftalmol. abril de 2019;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, CT, Jr, Aquino, AV, Penn, AS, Lovelace, RE. e Rowland, LP (1983), Prognóstico de miastenia ocular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Desenvolvimento de doença generalizada aos 2 anos em pacientes com miastenia gravis ocular. Arco Neurol. Fevereiro de 2003;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Ficha informativa sobre Miastenia gravis. Obtido em abril de 2024 em https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miastenia Gravis: tratamento e sintomas . (2021, 7 de abril). Obtido em abril de 2024 em https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) e Optum Claims Analysis janeiro de 2012 a dezembro de 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Neurol frontal. 24 de julho de 2020;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; IDPM: PMC7393473.

    22 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Último acesso: junho de 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Último acesso: outubro de 2024

    24 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Último acesso: outubro de 2024

    25 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04119050. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Último acesso: outubro de 2024.

    26 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Último acesso: outubro de 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT05912517. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Último acesso: outubro de 2024

    28 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Último acesso: outubro de 2024.

    29 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04968912. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Último acesso: outubro de 2024.

    30 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Último acesso: outubro de 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Relação entre história obstétrica e gravidade da aloimunização Rh(D). Arch Gynecol Obstet. Março de 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Último acesso: novembro de 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, um anticorpo anti-FcRn, inibe a transferência de IgG em um modelo de perfusão placentária humana ex vivo. Sou J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Postou : 2025-01-13 12:00

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