Nipocalimab a primit evaluarea prioritară de către FDA din SUA pentru tratamentul miasteniei gravide generalizate

Urmăriți Drugslib pe

SPRING HOUSE, Pa., (9 ianuarie 2025) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) a anunțat astăzi că cererea de licență pentru produse biologice pentru nipocalimab (BLA) a primit desemnarea de revizuire prioritară de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul pacienților cu anticorpi pozitivi (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) cu miastenie generalizată (gMG), după cum este susținut de concluziile studiului de fază 3 Vivacity-MG3. FDA acordă revizuire prioritară cererilor pentru medicamente care, dacă sunt aprobate, ar oferi îmbunătățiri semnificative ale siguranței sau eficacității tratamentului, diagnosticului sau prevenirii afecțiunilor grave în comparație cu aplicațiile standard.1

„Noi salută decizia FDA de a acorda revizuire prioritară pentru tratamentul miasteniei gravis generalizate, care subliniază necesitatea unor opțiuni de tratament suplimentare într-o populație largă de persoane care trăiesc cu gMG”, a spus Katie Abouzahr, M.D., vicepreședinte, portofoliu de autoanticorpi și lider în zona bolilor imunologie fetală maternă la Johnson & Johnson Innovative Medicine. „Ne angajăm să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a ajuta la aducerea nipocalimabului ca tratament potențial anumitor pacienți care trăiesc cu gMG și le mulțumim în mod special participanților la studiile de fază 2 și 3. Dacă este aprobat, nipocalimab are potențialul de a trata gMG la persoanele pozitive cu anticorpi, inclusiv anti-AChR, anti-MuSK și/sau anti-LRP4.”

gMG este o boală cronică, pe tot parcursul vieții, rară, condusă de autoanticorpi, pentru care nu există nici un tratament disponibil în prezent.2,3 gMG afectează aproximativ 700.000 de persoane din întreaga lume.2,3 În studiul de fază 3, nipocalimab plus standard de îngrijire (SOC) a demonstrat o reducere semnificativ mai mare a răspunsului MG-ADL (îmbunătățire ≥2 puncte față de valoarea inițială) comparativ cu placebo plus SOC (p=0,0213).4 Pentru cineva care trăiește cu gMG, o modificare de 1 până la 2 puncte a MG-ADL poate fi diferența dintre alimentația normală și sufocarea frecventă cu alimente sau dificultăți de respirație în repaus și a fi pe ventilator. 5

Johnson & Johnson a depus, de asemenea, o cerere de autorizare de punere pe piață (MAA) la Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) pentru a solicita aprobarea nipocalimabului în gMG în septembrie 11, 2024.6 În plus, nipocalimab a primit recent denumirea de terapie inovatoare FDA din SUA pentru tratamentul adulților cu boala Sjögren moderată până la severă, așa cum este susținut de rezultatele studiului de fază 2 DAHLIAS.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) oferă o evaluare clinică rapidă a reamintirii de către pacient a simptomelor care afectează activitățile din viața de zi cu zi, cu un scor total de la 0 la 24; un scor mai mare indică o severitate mai mare a simptomelor.5

DESPRE MIASTENIA GRAVIS GENERALIZATĂ (gMG)

Miastenia gravis (MG) este o boală cu autoanticorpi în care sistemul imunitar produce în mod greșit anticorpi (de exemplu, receptorul anti-acetilcolină [AChR], tirozin kinaza anti-specifică pentru mușchi [MuSK] sau proteina anti-lipoproteină cu densitate joasă). 4 [LRP4]), care vizează proteinele la joncțiunea neuromusculară și pot bloca sau perturba normal semnalizarea de la nervi la mușchi, afectând sau prevenind astfel contracția musculară.2,8,9 Boala afectează aproximativ 700.000 de oameni din întreaga lume.2 Aproximativ 10 până la 15% din cazurile noi de MG sunt diagnosticate la adolescenți (12 – 17 ani) .10,11,12 Printre pacienții minori cu MG, fetele sunt afectate mai des decât băieții cu peste 65% a cazurilor de MG pediatrice în SUA diagnosticate la fete.13,14,15

Manifestările inițiale ale bolii sunt de obicei oculare, dar în 85% sau mai multe cazuri, boala se generalizează (gMG), care se caracterizează prin slăbiciune fluctuantă a mușchilor scheletici care duc la simptome precum slăbiciune a membrelor, pleoapele căzute, vedere dublă și dificultăți la mestecat, înghițire, vorbire și respirație.2,16,17,18,19 Aproximativ 100.000 de indivizi din SUA trăiesc cu gMG.20 Populațiile vulnerabile cu gMG, cum ar fi pacienții pediatrici, au opțiuni terapeutice mai limitate.21 În prezent, tratamentele SOC pentru adolescenții cu gMG sunt extrapolate din studii la adulți.12 În afară de tratamentele simptomatice, nu există blocanți FcRn aprobați pentru adolescenții cu gMG în Statele Unite.12

DESPRE STUDIUL DE FAZA 3 VIVACITY-MG3

Studiul de fază 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) a fost conceput special pentru a măsura eficacitatea și siguranța susținută cu o dozare constantă în acest lucru imprevizibil. afecțiune cronică în care nevoia nesatisfăcută rămâne ridicată. Pacienții adulți cu gMG pozitivi sau negativi cu anticorpi cu răspuns insuficient (MG-ADL ≥6) la terapia standard de îngrijire (SOC) în curs de desfășurare au fost identificați și 199 de pacienți, dintre care 153 erau pozitivi cu anticorpi, au fost înrolați în grupul placebo dublu-orb de 24 de săptămâni. studiu controlat.4,22 Randomizarea a fost 1:1, nipocalimab plus SOC curent (doza de încărcare IV de 30 mg/kg urmată cu 15 mg/kg la fiecare două săptămâni) sau placebo plus SOC actual.4 Datele demografice inițiale au fost echilibrate între brațe (77 nipocalimab, 76 placebo).4 Obiectivul principal al studiului a fost modificarea medie a scorului MG-ADLa față de valoarea inițială în săptămânile 22 , 23 și 24 la pacienții cu anticorpi pozitivi. Un obiectiv secundar cheie a inclus modificarea scorului QMG. Siguranța și eficacitatea pe termen lung au fost evaluate în continuare într-o fază de extensie deschisă (OLE) în curs de desfășurare.22

DESPRE NIPOCALIMAB

Nipocalimab este un anticorp monoclonal de cercetare, conceput pentru a se lega cu mare afinitate pentru a bloca FcRn și pentru a reduce nivelurile de anticorpi circulanți ai imunoglobulinei G (IgG) potențial fără impact asupra alte funcții ale sistemului imunitar. Aceasta include autoanticorpi și aloanticorpi care stau la baza afecțiunilor multiple în trei segmente cheie din spațiul autoanticorpului, inclusiv bolile autoanticorpilor rare, bolile fetale materne mediate de aloanticorpii materni și reumatologie.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blocare de legare IgG la FcRn în placentă se crede, de asemenea, că limitează transferul transplacentar al mamei. aloanticorpi la fat.31,32

FDA și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) au acordat nipocalimab mai multe denumiri cheie, inclusiv:

  • S.U.A. Desemnarea FDA Fast Track în boala hemolitică a fătului și nou-născutului (HDFN) și anemia hemolitică autoimună caldă (wAIHA) în iulie 2019, gMG în decembrie 2021 și trombocitopenia aloimună fetală neonatală (FNAIT) în martie 2024
  • U.S. Statutul de medicament orfan FDA pentru wAIHA în decembrie 2019, HDFN în iunie 2020, gMG în februarie 2021, polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP) în octombrie 2021 și FNAIT în decembrie 2023
  • S.U.A. Desemnarea FDA Breakthrough Therapy pentru HDFN în februarie 2024 și pentru boala Sjögren în noiembrie 2024
  • S.U.A. FDA a acordat evaluarea prioritară a gMG în T4 2024
  • Desemnarea UE EMA de produs medicamentos orfan pentru HDFN în octombrie 2019

    • DESPRE JOHNSON & JOHNSON

    La Johnson & Johnson, credem că sănătatea este totul. Puterea noastră în inovarea în domeniul sănătății ne dă putere să construim o lume în care bolile complexe sunt prevenite, tratate și vindecate, în care tratamentele sunt mai inteligente și mai puțin invazive, iar soluțiile sunt personale. Prin expertiza noastră în Medicină inovatoare și MedTech, suntem poziționați în mod unic pentru a inova în întregul spectru de soluții de asistență medicală de astăzi pentru a oferi descoperirile de mâine și pentru a avea un impact profund asupra sănătății omenirii.

    Aflați mai multe la https:/ /www.jnj.com/ sau la www.innovativemedicine.jnj.com

    Urmăriți-ne la @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC și Janssen Biotech, Inc. sunt companii Johnson & Johnson.

    ATENȚIUNI PRIVIND DECLARAȚIILE PROSPECTIVE

    Acest comunicat de presă conține „declarații prospective”, așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995 cu privire la dezvoltarea de produse și potențialul beneficiile și impactul tratamentului cu nipocalimab. Cititorul este avertizat să nu se bazeze pe aceste declarații prospective. Aceste declarații se bazează pe așteptările actuale privind evenimentele viitoare. Dacă ipotezele de bază se dovedesc inexacte sau se materializează riscuri sau incertitudini cunoscute sau necunoscute, rezultatele reale ar putea varia semnificativ de așteptările și proiecțiile Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. și/sau Johnson & Johnson. Riscurile și incertitudinile includ, dar nu se limitează la: provocări și incertitudini inerente cercetării și dezvoltării produselor, inclusiv incertitudinea succesului clinic și a obținerii aprobărilor de reglementare; incertitudinea succesului comercial; dificultăți de producție și întârzieri; concurența, inclusiv progresele tehnologice, noi produse și brevete obținute de concurenți; provocări la brevete; probleme legate de eficacitatea sau siguranța produsului care au ca rezultat rechemarea produsului sau măsuri de reglementare; schimbări în comportamentul și modelele de cheltuieli ale cumpărătorilor de produse și servicii de îngrijire a sănătății; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile, inclusiv reformele globale în domeniul sănătății; și tendințele către limitarea costurilor de îngrijire a sănătății. O listă suplimentară și descrieri ale acestor riscuri, incertitudini și alți factori pot fi găsite în Raportul anual Johnson & Johnson pe formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2023, inclusiv în secțiunile intitulate „Notă de precauție privind declarațiile prospective. ” și „Punctul 1A. Factori de risc” și în rapoartele trimestriale ulterioare ale Johnson & Johnson pe Formularul 10-Q și alte depuneri la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse. Copii ale acestor dosare sunt disponibile online la www.sec.gov, www.jnj.com sau la cerere de la Johnson & Johnson. Nici unul dintre Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. și nici Johnson & Johnson nu se angajează să actualizeze vreo declarație prospectivă ca urmare a unor noi informații sau evenimente sau evoluții viitoare.

    # # #

    1 U.S. Food & Drug Administration. Revizuire prioritară. Disponibil la: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidența, mortalitatea și povara economică a miasteniei gravis în China: un studiu la nivel național, bazat pe populație. The Lancet Regional Health - Pacificul de Vest. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Institutul Național de Tulburări Neurologice și Stoke. Miastenia Gravis. Disponibil la: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    4 Antozzi, C și colab., Eficacitatea și siguranța Nipocalimabului la pacienții cu miastenie generalizată Gravis - Rezultate de top din studiul dublu-orb, controlat cu placebo, randomizat de fază 3 Vivacity-MG3. 2024 Congresul Academiei Europene de Neurologie. Iunie 2024.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis Activitățile din viața de zi cu zi profil. Neurologie. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson solicită prima aprobare a UE pentru nipocalimab pentru a trata o populație largă de pacienți care trăiesc cu miastenie generalizată pozitivă pentru anticorpi. Disponibil la: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- pacienti-care-traiesc-cu-anticorpi-pozitiv-generalizat-miastenia-gravis. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    7 Johnson & Johnson. Nipocalimab este prima și singura terapie experimentală acordată de FDA din SUA pentru tratamentul adulților care trăiesc cu boala Sjögren moderată până la severă. Disponibil la: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- desemnare-pentru-tratamentul-adulților-care-traiesc-cu-boala-sjogren-moderată-spre-severă. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    8 Bacci ED şi colab. Înțelegerea efectelor secundare ale terapiei pentru miastenia gravis și impactul acestora asupra vieții de zi cu zi. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H., et al., Ghid pentru managementul sindroamelor miastenice. Progrese terapeutice în tulburările neurologice, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Ultima accesare: septembrie 2024.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile myasthenia gravis with prepubertal onset. Tulburare neuromusculară. 1998 Dec;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Miastenia gravis dobândită în copilărie. Curr Opin Neurol. 2010 Oct;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Miastenia gravis juvenilă: o perspectivă pediatrică. Dis. autoimună. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Gender prevalence in childhood multiple sclerosis and myasthenia gravis. J Child Neurol. 2002 mai;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Cât de frecventă este miastenia copilăriei? Incidența și prevalența în Marea Britanie a miasteniei autoimune și congenitale. Arch Dis Copil. 2014 iunie;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidența și caracteristicile oculare ale miasteniilor pediatrice. Am J Oftalmol. 2019 Apr;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. şi Rowland, L.P. (1983), Prognoza miasteniei oculare. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Dezvoltarea bolii generalizate la 2 ani la pacientii cu oculare miastenia gravis. Arch Neurol. 2003 Feb;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Fișă informativă Miastenia gravis. Preluat în aprilie 2024 de la https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Miastenia gravis: tratament și simptome . (2021, 7 aprilie). Preluat în aprilie 2024 de la https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis ianuarie 2012-decembrie 2020.

    21 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Front Neurol. 24 iulie 2020;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Ultima accesare: iunie 2024.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Ultima accesare: octombrie 2024

    24 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Disponibil la: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Ultima accesare: octombrie 2024

    25 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Ultima accesare: octombrie 2024.

    26 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Ultima accesare: octombrie 2024.

    27 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Disponibil la: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Ultima accesare: octombrie 2024

    28 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT06028438. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Ultima accesare: octombrie 2024.

    29 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Ultima accesare: octombrie 2024.

    30 Identificator ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Ultima accesare: octombrie 2024.

    31 Lobato G, Soncini CS. Relația dintre istoricul obstetric și severitatea aloimunizării Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Ultima accesare: noiembrie 2024.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorp anti-FcRn, inhibă transferul IgG într-un model uman de perfuzie placentară ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sursa: Johnson & Johnson

    Postat : 2025-01-13 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare