Нипокалимаб получил приоритетную оценку FDA США для лечения генерализованной миастении гравис

Следите за Drugslib на

СПРИНГ-ХАУС, Пенсильвания, (9 января 2025 г.) – Сегодня компания Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) объявила, что заявка на получение лицензии на биологический препарат нипокалимаба (BLA) получила статус приоритетного рассмотрения от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). лечение антител-позитивных (анти-AChR, анти-MuSK, анти-LRP4) пациентов с генерализованной миастенией (gMG), как подтверждается результатами исследования Vivacity-MG3 фазы 3. FDA предоставляет приоритетное рассмотрение заявкам на лекарства, которые, в случае одобрения, обеспечат значительные улучшения в безопасности или эффективности лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний по сравнению со стандартными заявками.1

«Мы приветствуем решение FDA предоставить приоритетное рассмотрение лечения генерализованной миастении, что подчеркивает необходимость дополнительных вариантов лечения у широкой популяции людей, живущих с gMG», — сказала Кэти Абузар, доктор медицинских наук, вице-президент. Президент портфеля аутоантител и руководитель направления по иммунологии матери и плода в Johnson & Johnson Innovative Medicine. «Мы стремимся тесно сотрудничать с FDA, чтобы помочь предложить нипокалимаб в качестве потенциального лечения для некоторых пациентов, живущих с gMG, и мы особенно благодарим участников исследований фазы 2 и 3. В случае одобрения нипокалимаб сможет лечить gMG у лиц с положительным результатом на антитела, включая анти-AChR, анти-MuSK и/или анти-LRP4».

gMG — это хроническое, пожизненное, редкое заболевание, вызванное аутоантителами, от которого в настоящее время не существует лечения.2,3 gMG поражает примерно 700 000 человек во всем мире.2,3 В исследовании фазы 3 нипокалимаб плюс стандартный препарат лечения (SOC) продемонстрировало значительно большее снижение ответа MG-ADL (улучшение на ≥2 балла по сравнению с исходным уровнем) по сравнению с плацебо плюс SOC (p = 0,0213).4 Для живого человека при gMG изменение MG-ADL на 1–2 балла может быть разницей между нормальным приемом пищи и частым подавлением пищи или одышкой в ​​покое и нахождением на аппарате искусственной вентиляции легких.5

Johnson & Джонсон также подал заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейское агентство лекарственных средств (EMA) с просьбой об одобрении нипокалимаба в составе gMG 11 сентября 2024 года. Кроме того, недавно был получен нипокалимаб. Присвоение FDA США статуса «прорывной терапии» для лечения взрослых с болезнью Шегрена средней и тяжелой степени, что подтверждается результатами исследования 2 фазы DAHLIAS.7

<р>а. MG-ADL (миастения гравис – повседневная деятельность) обеспечивает быструю клиническую оценку памяти пациента о симптомах, влияющих на повседневную деятельность, с общим диапазоном баллов от 0 до 24; более высокий балл указывает на большую тяжесть симптомов.5

О ГЕНЕРАЛИЗОВАННОЙ МИАСТЕНИИ GRAVIS (gMG)

Миастения гравис (МГ) — это заболевание, вызывающее аутоантитела, при котором иммунная система ошибочно вырабатывает антитела (например, против рецептора ацетилхолина [AChR], против специфической для мышц тирозинкиназы [MuSK] или против белка, связанного с липопротеинами низкой плотности). 4 [LRP4]), которые нацелены на белки в нервно-мышечных соединениях и могут блокировать или нарушать нормальную передачу сигналов от нервов к мышцам, тем самым нарушая или предотвращение сокращения мышц.2,8,9 По оценкам, этим заболеванием страдают 700 000 человек во всем мире.2 Примерно от 10 до 15% новых случаев МГ диагностируется у подростков (12–17 лет).10,11,12 Среди ювенильных МГ среди пациентов девочки болеют чаще, чем мальчики: более 65% случаев МГ у детей в США диагностируются у девочек.13,14,15

Первоначальные проявления заболевания обычно глазные, но в 85% и более случаев заболевание генерализуется (gMG), которое характеризуется нестабильной слабостью скелетных мышц, что приводит к таким симптомам, как слабость конечностей, опущение век, двоение в глазах и трудности с жеванием. , глотание, речь и дыхание.2,16,17,18,19 Приблизительно 100 000 человек в США живут с gMG.20 Уязвимые популяции gMG, такие как педиатрические пациенты, имеют более ограниченные терапевтические возможности.21 В настоящее время методы лечения SOC для подростков с gMG экстраполируются на исследованиях у взрослых.12 Помимо симптоматического лечения, не существует одобренных блокаторов FcRn для подростков с gMG в США.12

ОБ ИССЛЕДОВАНИИ ФАЗЫ 3 VIVACITY-MG3

Исследование Vivacity-MG3 Фазы 3 (NCT04951622) было специально разработано для измерения устойчивой эффективности и безопасности при последовательном дозировании в этом непредсказуемом хроническое состояние, при котором неудовлетворенные потребности остаются высокими. Были идентифицированы взрослые пациенты с положительными или отрицательными антителами к gMG с недостаточным ответом (MG-ADL ≥6) на текущую стандартную терапию (SOC), и 199 пациентов, 153 из которых были положительными на антитела, были включены в 24-недельное двойное слепое плацебо. контролируемое исследование.4,22 Рандомизация была 1:1, нипокалимаб плюс текущий SOC (30 мг/кг внутривенно нагрузочная доза с последующим введением 15 мг/кг каждые две недели) или плацебо плюс текущий SOC.4 Исходные демографические данные были сбалансированы в группах (77 нипокалимаб, 76 плацебо).4 Первичной конечной точкой исследования было среднее изменение показателя MG-ADLa от исходного уровня в течение 22, 23 и 24 недель у пациентов с положительными антителами. Ключевой вторичной конечной точкой было изменение показателя QMG. Долгосрочная безопасность и эффективность дополнительно оценивались на продолжающейся фазе открытого расширения (OLE).22

О НИПОКАЛИМАБЕ

Нипокалимаб представляет собой исследуемое моноклональное антитело, разработанное для связывания с высоким сродством, блокируя FcRn и снижая уровни циркулирующих антител иммуноглобулина G (IgG), потенциально не влияя на другие иммунные функции. Сюда входят аутоантитела и аллоантитела, которые лежат в основе множества состояний в трех ключевых сегментах пространства аутоантител, включая редкие заболевания аутоантител, заболевания материнского плода, опосредованные материнскими аллоантителами, и ревматологию.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Блокада Считается, что связывание IgG с FcRn в плаценте ограничивает трансплацентарную передачу материнского аллоантитела к плоду.31,32

FDA и Европейское агентство лекарственных средств (EMA) предоставили нипокалимабу несколько ключевых обозначений, в том числе:

  • США. Разрешение FDA Fast Track при гемолитической болезни плода и новорожденного (HDFN) и теплой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA) в июле 2019 г., gMG в декабре 2021 г. и неонатальной аллоиммунной тромбоцитопении плода (FNAIT) в марте 2024 г.
  • В США. Статус орфанного препарата FDA для wAIHA в декабре 2019 г., HDFN в июне 2020 г., gMG в феврале 2021 г., хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (CIDP) в октябре 2021 г. и FNAIT в декабре 2023 г.
  • США. Обозначение FDA как «прорывная терапия» для HDFN в феврале 2024 г. и для болезни Шегрена в ноябре 2024 г.
  • США. FDA предоставило приоритетную проверку в gMG в четвертом квартале 2024 г.
  • Одинокий лекарственный препарат EU EMA для лечения HDFN в октябре 2019 г.

    • О JOHNSON & JOHNSON< /п>

    Мы в Johnson & Johnson считаем, что здоровье – это все. Наша сила в инновациях в сфере здравоохранения позволяет нам строить мир, в котором сложные заболевания можно предупреждать, лечить и излечивать, где методы лечения более разумны и менее инвазивны, а решения индивидуальны. Благодаря нашему опыту в области инновационной медицины и медицинских технологий, мы располагаем уникальными возможностями для внедрения инноваций во всем спектре решений в области здравоохранения уже сегодня, чтобы обеспечить прорывы завтрашнего дня и оказать глубокое влияние на здоровье человечества.

    Узнайте больше на https:/ /www.jnj.com/ или www.innovativemedicine.jnj.com

    Следуйте за нами на @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC и Janssen Biotech, Inc. являются компаниями Johnson & Johnson.

    ПРЕДОСТЕРЕЖЕНИЯ ОТНОСИТЕЛЬНО ПРОГНОЗНЫХ ЗАЯВЛЕНИЙ

    Настоящий пресс-релиз содержит «прогнозные заявления», как это определено в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, в отношении разработки продуктов и их потенциальных возможностей. Преимущества и влияние лечения нипокалимабом. Читателя предостерегают не полагаться на эти прогнозные заявления. Эти заявления основаны на текущих ожиданиях будущих событий. Если основные предположения окажутся неточными или материализуются известные или неизвестные риски или неопределенности, фактические результаты могут существенно отличаться от ожиданий и прогнозов компаний Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. и/или Johnson & Johnson. Риски и неопределенности включают, помимо прочего: проблемы и неопределенности, присущие исследованиям и разработкам продуктов, включая неопределенность клинического успеха и получения разрешений регулирующих органов; неуверенность в коммерческом успехе; производственные трудности и задержки; конкуренция, включая технологические достижения, новые продукты и патенты, полученные конкурентами; оспаривание патентов; проблемы эффективности или безопасности продукции, приводящие к отзыву продукции или действиям регулирующих органов; изменения в поведении и структуре расходов покупателей товаров и услуг здравоохранения; изменения в применимых законах и правилах, включая глобальные реформы здравоохранения; и тенденции к сдерживанию расходов на здравоохранение. Дополнительный список и описания этих рисков, неопределенностей и других факторов можно найти в годовом отчете Johnson & Johnson по форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2023 г., в том числе в разделах, озаглавленных «Предостережение относительно прогнозных заявлений». » и «Пункт 1А. Факторы риска», а также в последующих квартальных отчетах Johnson & Johnson по форме 10-Q и других документах, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Копии этих документов доступны в Интернете на сайтах www.sec.gov, www.jnj.com или по запросу в компании Johnson & Johnson. Ни компания Janssen Research & Development, LLC, ни компания Janssen Biotech, Inc., ни компания Johnson & Johnson не обязуются обновлять какие-либо прогнозные заявления в результате появления новой информации или будущих событий или разработок.

    # # #

    1 Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Приоритетный обзор. Доступно по адресу: https://www.fda.gov/peoples/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Последний доступ: ноябрь 2024 г.

    2 Чэнь Дж., Тянь Д.К., Чжан С. и др. Заболеваемость, смертность и экономическое бремя миастении в Китае: общенациональное популяционное исследование. Региональное здравоохранение журнала Lancet – Западная часть Тихого океана. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 Национальный институт неврологических расстройств и Сток. Миастения Гравис. Доступно по адресу: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Последний доступ: ноябрь 2024 г.

    4 Антоцци С. и др., «Эффективность и безопасность нипокалимаба у пациентов с генерализованной миастенией гравис». Результаты двойного слепого плацебо-контролируемого рандомизированного исследования фазы 3 Vivacity-MG3. Конгресс Европейской академии неврологии 2024 года. Июнь 2024 г.

    5 Вульф Г.И. Профиль повседневной активности Myasthenia gravis. Неврология. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson, Европа, Ближний Восток и Африка. Johnson & Johnson добивается первого одобрения в ЕС нипокалимаба для лечения широкой популяции пациентов, живущих с антитело-положительной генерализованной миастенией. Доступно по адресу: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- пациенты, живущие с-положительными-антителами-генерализованной-миастенией-гравис. Последний доступ: ноябрь 2024 г.

    7 Johnson & Johnson. Нипокалимаб — первый и единственный исследуемый препарат, получивший статус «прорывной терапии» FDA США для лечения взрослых, живущих с болезнью Шегрена средней и тяжелой степени. Доступно по адресу: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- назначение для лечения взрослых, живущих с болезнью Шегрена от умеренной до тяжелой степени. Последний доступ: ноябрь 2024 г.

    8 Баччи ED et al. Понимание побочных эффектов терапии миастении и их влияния на повседневную жизнь. БМК Нейрол. 2019;19(1):335.

    9 Виндл, Х. и др., Рекомендации по лечению миастенических синдромов. Достижения в терапии неврологических расстройств, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Последний доступ: сентябрь 2024 г.

    10 Эволи А., Батокки А.П., Барточчиони Е., Лино М.М., Миниши С., Тонали П. Ювенильная миастения с началом в препубертатном периоде. Нервно-мышечное расстройство. 1998 декабрь;8(8):561-7. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Эволи А. Приобретенная миастения в детстве. Курр Опин Нейрол. Октябрь 2010 г.;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Финнис М.Ф., Джаявант С. Ювенильная миастения: педиатрическая перспектива. Аутоиммунный дис. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Халилоглу Г., Анлар Б., Айсун С., Топчу М., Топалоглу Х., Туранли Г., Ялнизоглу Д. Гендерная распространенность рассеянного склероза и миастении у детей. Дж. Детский Нейрол. Май 2002 г.;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Парр Дж.Р., Эндрю М.Дж., Финнис М., Бисон Д., Винсент А., Джаявант С. Насколько распространена детская миастения? Заболеваемость и распространенность аутоиммунной и врожденной миастении в Великобритании. Арч Дис Чайлд. Июнь 2014 г.;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Мансухани С.А., Ботун Э.Д., Диль Н.Н., Мохни Б.Г. Частота возникновения и глазные особенности детской миастении. Am J Офтальмол. Апрель 2019 г.; 200: 242–249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Бевер, К.Т., младший, Акино, А.В., Пенн, А.С., Лавлейс, Р.Э. и Роуленд, Л.П. (1983), Прогноз глазной миастении. Энн Нейрол., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Куперсмит М.Дж., Латкани Р., Гомель П. Развитие генерализованного заболевания через 2 года у пациентов при глазной миастении. Арх Нейрол. 2003 февраль;60(2):243-8. дои: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Информационный бюллетень о миастении гравис. Получено в апреле 2024 г. с сайта https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Миастения гравис: лечение и симптомы . (2021, 7 апреля). Получено в апреле 2024 г. с сайта https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20 DRG EPI (2021 г.) и анализ претензий Optum, январь 2012 г. – декабрь 2020 г.

    21 О’Коннелл К., Рамдас С., Пэлас Дж. Лечение ювенильной миастении гравис. Передний Нейрол. 2020, 24 июля; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT04951622. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Последнее обращение: июнь 2024 г.

    23 ClinicalTrials.gov. НКТ03842189. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    24 ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT05327114. Доступно по адресу: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    25 Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    26 ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT05379634. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    27 Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Доступно по адресу: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    28 ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT06028438. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    29 Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    30 Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Последний доступ: октябрь 2024 г.

    31 Лобато Дж., Сончини CS. Связь между акушерским анамнезом и тяжестью аллоиммунизации Rh(D). Арх Гинекол Акушер. Март 2008 г.;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Последний доступ: ноябрь 2024 г.

    32 Рой С., Нановская Т., Патрикеева С. и др. M281, антитело против FcRn, ингибирует перенос IgG в модели плацентарной перфузии человека ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Источник: Джонсон и Джонсон

    Опубликовано : 2025-01-13 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова